Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ATTR-CM: Monen maan kattava, ei-interventiivinen tautirekisteri

tiistai 25. elokuuta 2026 päivittänyt: Pfizer

Transtyretiiniamyloidikardiomyopatiaa (ATTR-CM) sairastavien potilaiden todelliset ominaisuudet ja hoitomallit: usean maan kattava, ei-interventiivinen sairausrekisteri

Tämä tutkimus on monikeskus, ei-interventiivinen sairausrekisteri, joka kuvaa ATTR-CM:n luonnollista historiaa ja hoitomalleja kliinisesti diagnosoiduilla ATTR-CM-potilailla. Tiedot kerätään rutiininomaisen kliinisen käytännön aikana tai paikallisten standardikäytäntöjen mukaisesti. Tämä tutkimus ei edellytä toimenpiteitä tai hoitoja, potilaat saavat tavallista kliinistä hoitoa.

Potilaspopulaatioon kuuluvat kaikki aikuispotilaat, joilla on vahvistettu ATTR-CM-diagnoosi 1.6.2019 jälkeen ja jotka täyttävät kelpoisuusehdot. Kunkin potilaan indeksipäivämäärä on ensimmäisen dokumentoidun ATTR-CM-diagnoosin päivämäärä. Kunkin potilaan tarkkailujakso vaihtelee indeksin päivämäärästä sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin kuolemasta, potilaan suostumuksen peruuttamisesta, seurannan menettämisestä tai tiedonkeruun päättymisestä. Tiedonkeruun päättymisen (eli tutkimuksen päättymisen) suunnitellaan 12 kuukauden kuluttua ilmoittautumisajan päättymisestä.

Koska tämä tutkimus on luonteeltaan kuvaava, eikä siinä ole hypoteesitestausta, tutkimuksen koko perustuu lääketieteellisissä tiedoissa yksilöityjen ja kelpoisuuskriteerit täyttävien ATTR-CM-tapausten määrään. Noin 350 potilasta, joilla on diagnosoitu ATTR-CM noin 17 toimipisteessä Taiwanissa, Hongkongissa ja Malesiassa, on tarkoitus ottaa mukaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimusmuuttujat sisältävät ATTR-CM-potilaiden demografiset ja kliiniset ominaisuudet diagnoosin yhteydessä, mukaan lukien ikä, sukupuoli, fyysinen mittaus, asiaankuuluva sairaushistoria ja liitännäissairaudet, New York Heart Associationin (NYHA) toimintaluokka, aiempi sydän- ja CV-lääkitys, tyyppi ATTR-CM:stä (ATTRwt tai ATTRm) ja diagnoosiparametreista. Altistumismuuttujat sisältävät hoitotyypin, hoito-ohjelman/-mallit ja samanaikaiset lääkkeet. Tulosmuuttujat tarjoavat tietoa kuolemasta (tila ja syyt), sairaalahoidoista (tila ja syyt), kuvantamis- ja laboratorioarvioinneista, Kansas Cityn kardiomyopatiakyselystä (KCCQ) ja terveydenhuollon resurssien käytöstä (esim. sairaalahoitopäivät, päivystyskäyntien tiheys). . Kaikki asiaankuuluvat tiedot kerätään indeksin päivämäärästä havaintojakson loppuun.

Tiedot saadaan kaikista tiedoista, jotka ovat saatavilla potilaiden sähköisissä potilaskertomuksissa ja terveyskartoissa (esim. konsultaatiomuistiinpanot, kotiutusyhteenvedot, laboratoriotestien tulokset, tallennetut reseptitiedot ja kaikki muut asiakirjat yhteydenpidosta muun terveydenhuollon kanssa palveluntarjoajat). Koulutettu työpaikan henkilökunta kerää kaikki tiedot ja syöttää ne suoraan verkkopohjaisiin sähköisiin tapausraporttilomakkeisiin (eCRF).

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

350

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kwai Chung, Hong Kong
        • Princess Margaret Hospital
      • Pok Fu Lam, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Shatin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia
        • Institut Jantung Negara
      • Kuala Selangor, Malesia
        • Hospital Serdang
      • Sarawak, Malesia
        • Sarawak Heart Centre
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • New Taipei City, Taiwan, 220
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Tainan, Taiwan
        • Chi Mei Medical Center
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • National Taiwan University
    • Taipei
      • Taichung, Taipei, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
    • Taiwan R O C
      • Taichung, Taiwan R O C, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
    • Taoyuan
      • Gueishan Township, Taoyuan, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital, Linkou

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaspopulaatioon kuuluvat kaikki aikuispotilaat, joilla on vahvistettu ATTR-CM-diagnoosi 1.6.2019 jälkeen ja jotka täyttävät kelpoisuusehdot. Kunkin potilaan indeksipäivämäärä on ensimmäisen dokumentoidun ATTR-CM-diagnoosin päivämäärä. Kunkin potilaan tarkkailujakso vaihtelee indeksin päivämäärästä sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin kuolemasta, potilaan suostumuksen peruuttamisesta, seurannan menettämisestä tai tiedonkeruun päättymisestä. Tiedonkeruun päättymisen (eli tutkimuksen päättymisen) suunnitellaan 12 kuukauden kuluttua ilmoittautumisajan päättymisestä.

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Todiste henkilökohtaisesti allekirjoitetusta ja päivätystä tietoon perustuvasta suostumusasiakirjasta, joka osoittaa, että potilaalle (tai laillisesti hyväksyttävälle edustajalle) on tiedotettu kaikista tutkimuksen asiaankuuluvista näkökohdista. Kuolleiden potilaiden tietoisesta suostumuksesta luopuminen toteutetaan, jos paikalliset määräykset sen sallivat
  2. Potilaat, joiden ikä on ≥ 18 vuotta ensimmäisen ATTR-CM-diagnoosin yhteydessä
  3. Potilaat, joilla on vahvistettu ATTR-CM-diagnoosi 1.6.2019 jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
ATTR-CM-potilaat Taiwanissa, Hongkongissa ja Malesiassa
vain tapauskohtaisesti
Muut: Havainnollistava
Tutkimukseen ei liity interventiota. Se on puhtaasti havainnointia.
Muut nimet:
  • Ei-interventiivinen, tarkkaavainen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Väestötiedot
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta/perusajasta 12 kuukauteen
Ikä (vuosina mitattuna) ilmoittautumishetkellä, sukupuoli/sukupuoli (mies/nainen), rotu/etninen tausta
Ilmoittautumisesta/perusajasta 12 kuukauteen
Fyysiset mittaukset (kaikilla potilailla riippumatta siitä, saavatko hoitoa tai eivät)
Aikaikkuna: indeksin päivämäärä (lähin käytettävissä oleva mitta) 12 kuukauteen
Pituus (cm), paino (kg), tupakointitila (ei koskaan/aiemmin/nykyinen), verenpaine (diastolinen/systolinen [mmHg]), syke (lyöntiä/minuutti)
indeksin päivämäärä (lähin käytettävissä oleva mitta) 12 kuukauteen
Asiaankuuluva sairaushistoria ja liitännäissairaudet
Aikaikkuna: ilmoittautuminen/perusaika 12 kuukauteen
Seuraavat tiedot kerätään: Ensimmäinen ATTR-CM:ään liittyvä kliininen sydänoire, oireiden alkamispäivämäärä, ikä oireiden alkaessa; ensimmäiseen oireeseen saatu hoito (aloitus- ja lopetuspäivämäärän kanssa); Relevantti sairaushistoria ja kiinnostavat sairaudet, mukaan lukien: amyloidoosi, sydän- ja verisuonitautitilat (HFpEF, HFrEF, vasemman kammion hypertrofia/lisännyt seinämän paksuus, iskeeminen sydänsairaus, keuhkoembolia, perikardiitti, aorttastenoosi, sydämen rytmihäiriöt, eteisvärinä ja lepatus, vasemman kammion lepatus haarakatkos, johtumishäiriöt, sydämentahdistin tai implantoitava kardiovertteri-defibrillaattori, muu) Muut verisuonitaudit: verenpainetaudit, diabetes mellitus, aivoverisuonisairaus, ääreisverisuonisairaus, laskimotukos, muut. Hermoston sairaudet: rannekanavaoireyhtymä, lannerangan ahtauma, perifeerinen neuropatia, autonominen neuropatia, muut. Virtsaelinten sairaudet: krooninen munuaissairaus, erektiohäiriöt, muut.
ilmoittautuminen/perusaika 12 kuukauteen
NYHA toiminnallinen luokka
Aikaikkuna: indeksin päivämäärä (lähimpänä ilmoittautumista saatavilla oleva mitta)
Potilaiden liikunnan arvosanat I, II, III, IV. I on oireeton, II on lievä rajoittuneisuus, III on huomattava rajoittuneisuus ja IV on oireita levossa.
indeksin päivämäärä (lähimpänä ilmoittautumista saatavilla oleva mitta)
Sydän- ja verisuonilääkkeiden resepti
Aikaikkuna: 6 kuukauden sisällä ennen indeksipäivää 12 kuukauteen
Seuraavat tiedot kerätään: Lääketyyppi (esim. beetasalpaajat, ACE:n estäjät, ARB:t, ARNi, digoksiini, kalsiumkanavasalpaajat, diureetit, verihiutaleiden vastaiset aineet, lipidejä alentavat aineet, antikoagulantit, muut), lääkkeen nimi, aloituspäivä, lopetuspäivä, lopettamisen syy
6 kuukauden sisällä ennen indeksipäivää 12 kuukauteen
ATTR-CM:n tyyppi
Aikaikkuna: ilmoittautumispäivä/indeksipäivä
kuvataan sen perusteella, onko se villityyppi vai perinnöllinen (mukaan lukien geneettinen variantti, jos se tunnistetaan)
ilmoittautumispäivä/indeksipäivä
Sukuhistoria
Aikaikkuna: indeksin päivämäärä/perusviiva
Kuvaa, onko potilaan suvussa tunnettua kardiomyopatiaa, polyneuropatiaa ja äkillistä sydänkuolemaa (vanhempien, sisarusten ja 2./3. luokan perheessä)
indeksin päivämäärä/perusviiva
ATTR-CM:n diagnoosi
Aikaikkuna: ilmoittautuminen/perustila
Ensimmäisen ATTR-CM-diagnoosin päivämäärä; Ikä (vuosina) ensimmäisessä ATTR-CM-diagnoosissa; ATTR-CM:n diagnoosimenetelmä, mukaan lukien mikä tahansa seuraavista: kardiologiset arvioinnit, MRI, EKG, ECHO, PYP-skannaus SPECT/CT:llä (varmaa varmistustestiä varten), hermojohtavuustutkimukset, plasman neurofilamenttivalo (pNfL) ja kaikki muut menetelmät
ilmoittautuminen/perustila

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ATTR-CM:n hoito
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen, 3 kuukauden välein tai hoidon standardin mukaan, 12 kuukautta

Hoitotyyppi, mukaan lukien:

  1. ATTR-spesifinen farmakologinen hoito: hoidon nimi, annostus, tiheys, aloitus- ja lopetuspäivämäärä, mahdolliset hoidon muutokset, hoidon muutoksen päivämäärä ja syy.
  2. Sydänhäiriön tukihoito: 1. HF:n hoito; 2. Rytmihäiriöiden hoito: lääkehoito (esim. nopeuden/rytmin hallinta, kardioversio/ablaatio, muu), laitehoito ja muut.
  3. Maksan tai sydämensiirto.
  4. Muut
Ilmoittautuminen, 3 kuukauden välein tai hoidon standardin mukaan, 12 kuukautta
Samanaikaiset lääkkeet (mukaan lukien sydän- ja CV-lääkkeet ja muut samanaikaiset lääkkeet)
Aikaikkuna: indeksin päivämäärästä 12 kuukauteen
Seuraavat tiedot kerätään: Lääketyyppi (CV:hen liittyvä [esim. beetasalpaajat, ACE:n estäjät, ARB:t, ARNi, digoksiini, kalsiumkanavasalpaajat, diureetit, verihiutaleiden estoaineet, lipidejä alentavat aineet, antikoagulantit tai muut] ei-CV:hen liittyvät), lääkkeen nimi, määrätty annos, annostiheys, käyttöaihe, aloitus ja lopetuspäivät ja lopettamisen syyt.
indeksin päivämäärästä 12 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 28. huhtikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 28. huhtikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. lokakuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 21. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B3461110
  • NCT06651073 (Rekisterin tunniste: ClinicalTrials.gov)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa