Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ATTR-CM: Et register over ikke-interventionelle sygdomme i flere lande

25. august 2026 opdateret af: Pfizer

Karakteristika og behandlingsmønstre fra den virkelige verden for patienter med transthyretin-amyloid kardiomyopati (ATTR-CM): Et multilande, ikke-interventionelt sygdomsregister

Denne undersøgelse er et multicenter, ikke-interventions-sygdomsregister til at karakterisere den naturlige historie af ATTR-CM og behandlingsmønstre hos klinisk diagnosticerede ATTR-CM-patienter. Data vil blive indsamlet i løbet af rutinemæssig klinisk praksis eller i overensstemmelse med lokale retningslinjer for standardpraksis. Ingen procedurer eller behandlinger vil blive pålagt af denne undersøgelse, patienter vil modtage sædvanlig klinisk pleje.

Patientpopulationen vil omfatte alle voksne patienter med en bekræftet diagnose af ATTR-CM efter 1. juni 2019, og som opfylder berettigelseskriterierne. Indeksdatoen for hver patient vil være datoen for den første dokumenterede ATTR-CM-diagnose. Observationsperioden for hver patient vil strække sig fra indeksdatoen til det, der indtræffer først ved dødsfald, patientens tilbagetrækning af samtykke, tab til opfølgning eller afslutning af dataindsamling. Slutningen af ​​dataindsamlingen (dvs. afslutningen af ​​studiet) er planlagt til 12 måneder efter afslutningen af ​​tilmeldingsperioden.

Da denne undersøgelse er af beskrivende karakter uden hypotesetestning, vil undersøgelsens størrelse være baseret på antallet af kvalificerede ATTR-CM-tilfælde, der er identificeret i lægejournalerne og opfylder berettigelseskriterierne. Cirka 350 patienter diagnosticeret med ATTR-CM fordelt på cirka 17 steder i Taiwan, Hong Kong og Malaysia er planlagt til at blive indskrevet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studievariabler vil omfatte demografiske og kliniske karakteristika for ATTR-CM-patienterne ved diagnosen, herunder alder, køn, fysisk måling, relevant sygehistorie og komorbiditeter, New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse, forudgående ordination af hjerte- og CV-medicin, type af ATTR-CM (ATTRwt eller ATTRm) og diagnoseparametre. Eksponeringsvariabler vil omfatte behandlingstype, behandlingsregime/-mønstre og samtidig medicin. Udfaldsvariabler vil give information om død (status og årsager), hospitalsindlæggelser (status og årsager), billeddiagnostik og laboratorievurderinger, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) og sundhedsressourceudnyttelse (f.eks. dage med indlæggelse, hyppighed af besøg på skadestuen) . Alle relevante data vil blive indsamlet fra indeksdatoen til slutningen af ​​observationsperioden.

Data vil blive indhentet fra al information, der er tilgængelig på stedet i patienternes elektroniske sygejournaler og medicinske skemaer (f.eks. høringsnotater, udskrivningsresuméer, laboratorietestresultater, registrerede receptdata og enhver anden dokumentation for kommunikation med andet sundhedsvæsen udbydere). Alle data vil blive indsamlet af uddannet personale på stedet og indtastet direkte i webbaserede elektroniske sagsrapporter (eCRF'er).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

350

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kwai Chung, Hong Kong
        • Princess Margaret Hospital
      • Pok Fu Lam, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Shatin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Institut Jantung Negara
      • Kuala Selangor, Malaysia
        • Hospital Serdang
      • Sarawak, Malaysia
        • Sarawak Heart Centre
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • New Taipei City, Taiwan, 220
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Tainan, Taiwan
        • Chi Mei Medical Center
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • National Taiwan University
    • Taipei
      • Taichung, Taipei, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
    • Taiwan R O C
      • Taichung, Taiwan R O C, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
    • Taoyuan
      • Gueishan Township, Taoyuan, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital, Linkou

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patientpopulationen vil omfatte alle voksne patienter med en bekræftet diagnose af ATTR-CM efter 1. juni 2019, og som opfylder berettigelseskriterierne. Indeksdatoen for hver patient vil være datoen for den første dokumenterede ATTR-CM-diagnose. Observationsperioden for hver patient vil strække sig fra indeksdatoen til det, der indtræffer først ved dødsfald, patientens tilbagetrækning af samtykke, tab til opfølgning eller afslutning af dataindsamling. Slutningen af ​​dataindsamlingen (dvs. afslutningen af ​​studiet) er planlagt til 12 måneder efter afslutningen af ​​tilmeldingsperioden.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bevis på et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der indikerer, at patienten (eller en juridisk acceptabel repræsentant) er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen. Afkald på informeret samtykke for afdøde patienter vil blive forfulgt, hvis det er tilladt i henhold til lokal lovgivning
  2. Patienter i alderen ≥18 år ved første ATTR-CM diagnose
  3. Patienter med bekræftet diagnose ATTR-CM efter 1. juni 2019

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
ATTR-CM patienter i Taiwan, Hong Kong og Malaysia
kun sag
Andet: Observationel
Der er ingen intervention involveret i undersøgelsen. Det er rent observationsmæssigt.
Andre navne:
  • Ikke-interventionel, observationel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Demografiske data
Tidsramme: Fra Tilmelding/Baseline til 12 måneder
Alder (målt i år) ved indskrivning, køn/køn (mand/kvinde), race/etnicitet
Fra Tilmelding/Baseline til 12 måneder
Fysiske målinger (hos alle patienter, uanset om de modtager behandling eller ej)
Tidsramme: indeksdato (nærmeste tilgængelige måling) til 12 måneder
Højde (i cm), vægt (i kg), rygestatus (aldrig/tidligere/nuværende), blodtryk (diastolisk/systolisk [i mmHg], puls (i slag/minut)
indeksdato (nærmeste tilgængelige måling) til 12 måneder
Relevant sygehistorie og følgesygdomme
Tidsramme: tilmelding/baseline til 12 måneder
Følgende oplysninger vil blive indsamlet: Første kliniske hjertesymptom relateret til ATTR-CM, symptomstartdato, alder ved symptomdebut; behandling modtaget for det første symptom (med start- og slutdato); Relevant sygehistorie og komorbiditeter af interesse, herunder: amyloidose, CV-tilstande (HFpEF, HFrEF, venstre ventrikulær hypertrofi/øget vægtykkelse, iskæmisk hjertesygdom, lungeemboli, pericarditis, aortastenose, hjertearytmier, atrieflimren og venstre bundtflimmer, atrioventrikulær flagre grenblok, ledningsforstyrrelser, pacemaker eller implanterbar cardioverter-defibrillator, andet) Andre vaskulære komorbiditeter: hypertensive sygdomme, diabetes mellitus, cerebrovaskulær sygdom, perifer vaskulær sygdom, venøs trombose, andet. Nervesystemtilstande: karpaltunnelsyndrom, lumbal spinal stenose, perifer neuropati, autonom neuropati, andet. Genitourinære systemtilstande: kronisk nyresygdom, erektil dysfunktion, andet.
tilmelding/baseline til 12 måneder
NYHA funktionsklasse
Tidsramme: indeksdato (nærmeste tilgængelige måling til tilmelding)
Patienternes fysiske aktiviteter vil blive klassificeret I, II, III, IV. I er asymptomatisk, II er let begrænsning, III er markant begrænsning, og IV er symptomer i hvile.
indeksdato (nærmeste tilgængelige måling til tilmelding)
Udskrivning af hjerte- og kardiovaskulær medicin
Tidsramme: inden for 6 måneder før indeksdatoen til 12 måneder
Følgende oplysninger vil blive indsamlet: Medicintype (f.eks. betablokkere, ACE-hæmmere, ARB'er, ARNi, digoxin, calciumkanalblokkere, diuretika, antiblodplader, lipidsænkende midler, antikoagulantia, andre), medicinnavn, startdato, slutdato, årsag til seponering
inden for 6 måneder før indeksdatoen til 12 måneder
Type ATTR-CM
Tidsramme: tilmeldings-/indeksdato
beskrevet ved, om det er vildtype eller arveligt (herunder genetisk variant, hvis identificeret)
tilmeldings-/indeksdato
Familiehistorie
Tidsramme: indeksdato/basislinje
Beskriv om patienten har en familiehistorie med kendt kardiomyopati, polyneuropati og pludselig hjertedød (blandt forældre, søskende og 2./3. klasses familie)
indeksdato/basislinje
Diagnose af ATTR-CM
Tidsramme: tilmelding/baseline
Dato for første ATTR-CM diagnose; Alder (i år) ved første ATTR-CM-diagnose; Metode til diagnosticering af ATTR-CM, herunder en af ​​følgende: kardiologiske vurderinger, MR, EKG, EKHO, PYP-scanning med SPECT/CT (til sikker bekræftende test), nerveledningsundersøgelser, plasma neurofilamentlys (pNfL) og andre metoder
tilmelding/baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandling for ATTR-CM
Tidsramme: indskrivning, hver 3. måned eller efter standard pleje, 12 måneder

Behandlingstype, herunder:

  1. ATTR-specifik farmakologisk behandling: behandlingsnavn, dosis, hyppighed, start- og slutdato, enhver behandlingsændring, dato og årsag til behandlingsændring.
  2. Understøttende behandling af hjerteinvolvering: 1. behandling af HF; 2. behandling af arytmier: medicinsk terapi (f.eks. frekvens/rytmekontrol, kardioversion/ablation, andet), enhedsterapi og andet.
  3. Lever- eller hjertetransplantation.
  4. Andre
indskrivning, hver 3. måned eller efter standard pleje, 12 måneder
Samtidig medicin (herunder hjerte- og CV-medicin og anden samtidig medicin)
Tidsramme: fra indeksdato til 12 måneder
Følgende oplysninger vil blive indsamlet: Medicintype (CV-relateret [f.eks. betablokkere, ACE-hæmmere, ARB'er, ARNi, digoxin, calciumkanalblokkere, diuretika, blodpladehæmmende, lipidsænkende midler, antikoagulantia eller andre] ikke-CV-relaterede), lægemiddelnavn, ordineret dosis, doseringshyppighed, indikation, start og stopdatoer og årsager til afbrydelse.
fra indeksdato til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. april 2028

Studieafslutning (Anslået)

28. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

21. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B3461110
  • NCT06651073 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner