ATTR-CM: nieinterwencyjny rejestr chorób obejmujący wiele krajów
Rzeczywista charakterystyka i schematy leczenia pacjentów z kardiomiopatią amyloidową transtyretyny (ATTR-CM): rejestr chorób obejmujący wiele krajów, nieinterwencyjny
Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, nieinterwencyjnym rejestrem chorób mającym na celu scharakteryzowanie historii naturalnej ATTR-CM i schematów leczenia u pacjentów z ATTR-CM z kliniczną diagnozą. Dane będą zbierane w trakcie rutynowej praktyki klinicznej lub zgodnie z lokalnymi standardowymi wytycznymi dotyczącymi praktyki. W tym badaniu nie będą wymagane żadne procedury ani metody leczenia, pacjenci otrzymają zwykłą opiekę kliniczną.
Populacja pacjentów będzie obejmować wszystkich dorosłych pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem ATTR-CM po 1 czerwca 2019 r. i spełniających kryteria kwalifikacyjne. Datą indeksową każdego pacjenta będzie data pierwszego udokumentowanego rozpoznania ATTR-CM. Okres obserwacji każdego pacjenta będzie się wahał od daty indeksowania do, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej: zgon, wycofanie zgody przez pacjenta, utrata możliwości obserwacji lub zakończenie gromadzenia danych. Zakończenie zbierania danych (tzn. zakończenie badania) planowane jest na 12 miesięcy po zakończeniu okresu rekrutacyjnego.
Ponieważ badanie to ma charakter opisowy i nie wymaga testowania hipotez, wielkość badania będzie oparta na liczbie kwalifikujących się przypadków ATTR-CM zidentyfikowanych w dokumentacji medycznej i spełniających kryteria kwalifikacyjne. Planuje się włączenie do badania około 350 pacjentów, u których zdiagnozowano ATTR-CM, w około 17 ośrodkach na Tajwanie, w Hongkongu i Malezji.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zmienne badania będą obejmować charakterystykę demograficzną i kliniczną pacjentów z ATTR-CM w chwili rozpoznania, w tym wiek, płeć, wymiary fizyczne, odpowiednią historię medyczną i choroby współistniejące, klasę czynnościową New York Heart Association (NYHA), wcześniejsze przepisanie leków na serce i układ sercowo-naczyniowy, rodzaj ATTR-CM (ATTRwt lub ATTRm) i parametry diagnostyczne. Zmienne narażenia będą obejmować rodzaj leczenia, schemat/schematy leczenia i jednocześnie stosowane leki. Zmienne wyniku dostarczą informacji na temat zgonów (stan i przyczyny), hospitalizacji (stan i przyczyny), badań obrazowych i laboratoryjnych, kwestionariusza kardiomiopatii Kansas City (KCCQ) oraz wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej (np. dni hospitalizacji, częstotliwości wizyt na oddziałach ratunkowych). . Wszystkie istotne dane będą zbierane od daty indeksowania do końca okresu obserwacji.
Dane będą pozyskiwane ze wszystkich informacji dostępnych na miejscu, w elektronicznej dokumentacji medycznej i kartach medycznych pacjentów (np. notatki z konsultacji, streszczenia wypisów, wyniki badań laboratoryjnych, zarejestrowane dane dotyczące recept i wszelkiej innej dokumentacji dotyczącej komunikacji z innymi podmiotami świadczącymi opiekę zdrowotną). dostawców). Wszystkie dane zostaną zebrane przez przeszkolony personel ośrodka i wprowadzone bezpośrednio do internetowych formularzy elektronicznych raportów przypadków (eCRF).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Queen Elizabeth Hospital
-
Kwai Chung, Hongkong
- Princess Margaret Hospital
-
Pok Fu Lam, Hongkong
- Queen Mary Hospital
-
Shatin, Hongkong
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja
- Institut Jantung Negara
-
Kuala Selangor, Malezja
- Hospital Serdang
-
Sarawak, Malezja
- Sarawak Heart Centre
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Kaohsiung City, Tajwan, 833
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
New Taipei City, Tajwan, 220
- Far Eastern Memorial Hospital
-
Tainan, Tajwan
- Chi Mei Medical Center
-
Taipei, Tajwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajwan, 10449
- Mackay Memorial Hospital
-
Taipei, Tajwan, 100225
- National Taiwan University
-
-
Taipei
-
Taichung, Taipei, Tajwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
Taiwan R O C
-
Taichung, Taiwan R O C, Tajwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
-
Taoyuan
-
Gueishan Township, Taoyuan, Tajwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
- Dowód własnoręcznie podpisanego i datowanego dokumentu świadomej zgody wskazujący, że pacjent (lub prawnie akceptowalny przedstawiciel) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania. W przypadku zmarłych pacjentów możliwe będzie odstąpienie od wyrażenia świadomej zgody, jeśli zezwalają na to lokalne przepisy
- Pacjenci w wieku ≥18 lat w momencie pierwszego rozpoznania ATTR-CM
- Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem ATTR-CM po 1 czerwca 2019 r
Kryteria wykluczenia:
- Nic
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z ATTR-CM na Tajwanie, w Hongkongu i Malezji
tylko przypadek
|
Badanie nie wiąże się z żadną interwencją.
Ma charakter wyłącznie obserwacyjny.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dane demograficzne
Ramy czasowe: Od rejestracji/punktu bazowego do 12 miesięcy
|
Wiek (mierzony w latach) w momencie zapisania się, płeć/płeć (mężczyzna/kobieta), rasa/pochodzenie etniczne
|
Od rejestracji/punktu bazowego do 12 miesięcy
|
|
Pomiary fizyczne (u wszystkich pacjentów, niezależnie od tego, czy są leczeni, czy nie)
Ramy czasowe: data indeksowania (najbliższy dostępny pomiar) do 12 miesięcy
|
Wzrost (w cm), waga (w kg), palenie (nigdy/wcześniej/obecnie), ciśnienie krwi (rozkurczowe/skurczowe [w mmHg], tętno (w uderzeniach/minutę)
|
data indeksowania (najbliższy dostępny pomiar) do 12 miesięcy
|
|
Odpowiednia historia choroby i choroby współistniejące
Ramy czasowe: rejestracji/wartość bazowa do 12 miesięcy
|
Zostaną zebrane następujące informacje: pierwszy kliniczny objaw kardiologiczny związany z ATTR-CM, data wystąpienia objawów, wiek w momencie wystąpienia objawów; leczenie zastosowane w związku z pierwszym objawem (z datą rozpoczęcia i zakończenia); Odpowiednia historia choroby i istotne choroby współistniejące, w tym: amyloidoza, choroby układu krążenia (HFpEF, HFrEF, przerost lewej komory/zwiększona grubość ściany, choroba niedokrwienna serca, zatorowość płucna, zapalenie osierdzia, zwężenie aorty, zaburzenia rytmu serca, migotanie i trzepotanie przedsionków, przedsionkowo-komorowy i lewy pęczek przedsionkowy blok odgałęzień, zaburzenia przewodzenia, rozrusznik serca lub wszczepialny kardiowerter-defibrylator, inne) Inne choroby naczyniowe współistniejące: choroby nadciśnieniowe, cukrzyca, choroby naczyń mózgowych, choroby naczyń obwodowych, zakrzepica żylna, inne.
Schorzenia układu nerwowego: zespół cieśni nadgarstka, stenoza kręgosłupa lędźwiowego, neuropatia obwodowa, neuropatia autonomiczna, inne.
Schorzenia układu moczowo-płciowego: przewlekła choroba nerek, zaburzenia erekcji, inne.
|
rejestracji/wartość bazowa do 12 miesięcy
|
|
Klasa funkcjonalna NYHA
Ramy czasowe: data indeksowania (najbliższy dostępny pomiar do rejestracji)
|
Aktywność fizyczna pacjentów będzie oceniana na poziomie I, II, III, IV.
I oznacza brak objawów, II oznacza niewielkie ograniczenie, III oznacza znaczne ograniczenie, a IV oznacza objawy w stanie spoczynku.
|
data indeksowania (najbliższy dostępny pomiar do rejestracji)
|
|
Recepta na leki na serce i układ sercowo-naczyniowy
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy przed datą indeksowania do 12 miesięcy
|
Zostaną zebrane następujące informacje: Rodzaj leku (np.
beta-blokery, inhibitory ACE, ARB, ARNi, digoksyna, blokery kanałów wapniowych, leki moczopędne, leki przeciwpłytkowe, leki obniżające stężenie lipidów, leki przeciwzakrzepowe, inne), nazwa leku, data rozpoczęcia, data zakończenia, powód odstawienia
|
w ciągu 6 miesięcy przed datą indeksowania do 12 miesięcy
|
|
Typ ATTR-CM
Ramy czasowe: data rejestracji/indeksowania
|
opisany poprzez to, czy jest to typ dziki czy dziedziczny (w tym wariant genetyczny, jeśli został zidentyfikowany)
|
data rejestracji/indeksowania
|
|
Historia rodziny
Ramy czasowe: data indeksowania/linia bazowa
|
Proszę opisać, czy u pacjenta w rodzinie występowały przypadki kardiomiopatii, polineuropatii i nagłej śmierci sercowej (wśród rodziców, rodzeństwa i rodziny z drugiej/trzeciej klasy)
|
data indeksowania/linia bazowa
|
|
Diagnoza ATTR-CM
Ramy czasowe: rejestracja/punkt bazowy
|
Data pierwszej diagnozy ATTR-CM; Wiek (w latach) w chwili pierwszej diagnozy ATTR-CM; Metoda diagnozy ATTR-CM obejmująca dowolne z poniższych: ocenę kardiologiczną, MRI, EKG, ECHO, skan PYP z SPECT/CT (w celu uzyskania ostatecznych badań potwierdzających), badania przewodnictwa nerwowego, światło neurofilamentów plazmy (pNfL) i wszelkie inne metody
|
rejestracja/punkt bazowy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Leczenie ATTR-CM
Ramy czasowe: rejestracji, co 3 miesiące lub zgodnie ze standardem opieki, 12 miesięcy
|
Rodzaj leczenia, w tym:
|
rejestracji, co 3 miesiące lub zgodnie ze standardem opieki, 12 miesięcy
|
|
Leki towarzyszące (w tym leki na serce i układ sercowo-naczyniowy oraz inne leki towarzyszące)
Ramy czasowe: od daty indeksowania do 12 miesięcy
|
Zbierane będą następujące informacje: Rodzaj leku (związany z CV [np.
beta-blokery, inhibitory ACE, ARB, ARNi, digoksyna, blokery kanału wapniowego, leki moczopędne, leki przeciwpłytkowe, leki obniżające stężenie lipidów, antykoagulanty lub inne] niezwiązane z CV), nazwa leku, przepisana dawka, częstotliwość dawkowania, wskazanie, rozpoczęcie i daty zakończenia i przyczyny zaprzestania.
|
od daty indeksowania do 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- B3461110
- NCT06651073 (Identyfikator rejestru: ClinicalTrials.gov)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .