ATTR-CM: Registr neintervenčních nemocí pro více zemí
Charakteristiky a vzorce léčby pacientů s transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM) v reálném světě: Registr nemocí pro více zemí bez intervence
Tato studie je multicentrický, neintervenční registr onemocnění, který charakterizuje přirozenou historii ATTR-CM a vzorce léčby u klinicky diagnostikovaných pacientů s ATTR-CM. Údaje budou shromažďovány v průběhu rutinní klinické praxe nebo podle místních pokynů pro standardní praxi. Tato studie nebude vyžadovat žádné procedury ani léčby, pacientům se dostane obvyklé klinické péče.
Populace pacientů bude zahrnovat všechny dospělé pacienty s potvrzenou diagnózou ATTR-CM po 1. červnu 2019, kteří splňují kritéria způsobilosti. Indexové datum každého pacienta bude datem první dokumentované diagnózy ATTR-CM. Období pozorování pro každého pacienta se bude pohybovat od data indexu až po úmrtí, odvolání souhlasu pacienta, ztrátu sledování nebo ukončení sběru dat podle toho, co nastane dříve. Ukončení sběru dat (tj. ukončení studia) je plánováno na 12 měsíců po skončení období zápisu.
Vzhledem k tomu, že tato studie je ve své podstatě popisná bez testování hypotéz, bude velikost studie založena na počtu způsobilých případů ATTR-CM identifikovaných v lékařských záznamech a splňujících kritéria způsobilosti. Plánuje se zařazení přibližně 350 pacientů s diagnózou ATTR-CM na přibližně 17 místech na Tchaj-wanu, Hongkongu a Malajsii.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Proměnné studie budou zahrnovat demografické a klinické charakteristiky pacientů s ATTR-CM při diagnóze, včetně věku, pohlaví, fyzických měření, relevantní anamnézy a komorbidit, funkční třídu New York Heart Association (NYHA), předchozí předepisování léků na srdce a kardiovaskulární systém, typ ATTR-CM (ATTRwt nebo ATTRm) a diagnostické parametry. Proměnné expozice budou zahrnovat typ léčby, režim/vzory léčby a souběžné léky. Výstupní proměnné budou poskytovat informace o úmrtí (stav a důvody), hospitalizacích (stav a důvody), zobrazovacích a laboratorních vyšetřeních, dotazníku Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) a využití zdrojů zdravotní péče (např. dny hospitalizace, frekvence návštěv pohotovosti) . Všechna relevantní data budou shromažďována od data indexu do konce sledovaného období.
Údaje budou získávány ze všech informací, které jsou na místě k dispozici v elektronických zdravotních záznamech a lékařských tabulkách pacientů (např. konzultační poznámky, propouštěcí souhrny, výsledky laboratorních testů, zaznamenané údaje o předpisech a jakákoli další dokumentace komunikace s jinou zdravotní péčí poskytovatelé). Všechna data budou shromažďována vyškoleným personálem pracoviště a vložena přímo do webových formulářů elektronických případů (eCRF).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Queen Elizabeth Hospital
-
Kwai Chung, Hongkong
- Princess Margaret Hospital
-
Pok Fu Lam, Hongkong
- Queen Mary Hospital
-
Shatin, Hongkong
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie
- Institut Jantung Negara
-
Kuala Selangor, Malajsie
- Hospital Serdang
-
Sarawak, Malajsie
- Sarawak Heart Centre
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan, 833
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
New Taipei City, Tchaj-wan, 220
- Far Eastern Memorial Hospital
-
Tainan, Tchaj-wan
- Chi Mei Medical Center
-
Taipei, Tchaj-wan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 10449
- Mackay Memorial Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 100225
- National Taiwan University
-
-
Taipei
-
Taichung, Taipei, Tchaj-wan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
Taiwan R O C
-
Taichung, Taiwan R O C, Tchaj-wan, 40447
- China Medical University Hospital
-
-
Taoyuan
-
Gueishan Township, Taoyuan, Tchaj-wan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Doklad o osobně podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že pacient (nebo právně přijatelný zástupce) byl informován o všech příslušných aspektech studie. Zřeknutí se informovaného souhlasu pro zemřelé pacienty bude uplatňováno, pokud to povolují místní předpisy
- Pacienti ve věku ≥18 let při první diagnóze ATTR-CM
- Pacienti s potvrzenou diagnózou ATTR-CM po 1. červnu 2019
Kritéria vyloučení:
- Žádný
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s ATTR-CM na Tchaj-wanu, Hongkongu a Malajsii
pouze případ
|
Studie neobsahuje žádný zásah.
Je to čistě pozorovací.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Demografické údaje
Časové okno: Od zápisu/základního plánu do 12 měsíců
|
Věk (měřeno v letech) při zápisu, pohlaví/pohlaví (muž/žena), rasa/etnická příslušnost
|
Od zápisu/základního plánu do 12 měsíců
|
|
Fyzikální měření (u všech pacientů bez ohledu na to, zda jsou léčeni nebo ne)
Časové okno: datum indexu (nejbližší dostupné měření) na 12 měsíců
|
Výška (v cm), hmotnost (v kg), kouření (nikdy/předchozí/aktuální), krevní tlak (diastolický/systolický [v mmHg], srdeční frekvence (v tepech/minutu)
|
datum indexu (nejbližší dostupné měření) na 12 měsíců
|
|
Relevantní anamnéza a komorbidity
Časové okno: zápis/základní stav na 12 měsíců
|
Budou shromažďovány následující informace: První klinický srdeční příznak související s ATTR-CM, datum nástupu příznaku, věk při nástupu příznaku; léčba prvního příznaku (s datem zahájení a ukončení); Relevantní anamnéza a komorbidity, které nás zajímají, včetně: amyloidózy, KV stavů (HFpEF, HFrEF, hypertrofie levé komory/zvětšení stěny, ischemická choroba srdeční, plicní embolie, perikarditida, aortální stenóza, srdeční arytmie, fibrilace a flutter síní, atrioventrikulární blokáda větve, poruchy vedení, kardiostimulátor nebo implantabilní kardioverter-defibrilátor, jiné) Jiné cévní komorbidity: hypertenzní onemocnění, diabetes mellitus, cerebrovaskulární onemocnění, onemocnění periferních cév, žilní trombóza, jiné.
Stavy nervového systému: syndrom karpálního tunelu, lumbální spinální stenóza, periferní neuropatie, autonomní neuropatie, jiné.
Onemocnění urogenitálního systému: chronické onemocnění ledvin, erektilní dysfunkce, jiné.
|
zápis/základní stav na 12 měsíců
|
|
Funkční třída NYHA
Časové okno: datum indexu (nejbližší dostupné měření k registraci)
|
Pohybové aktivity pacientů budou hodnoceny stupněm I, II, III, IV.
I je asymptomatická, II je mírné omezení, III je výrazné omezení a IV jsou příznaky v klidu.
|
datum indexu (nejbližší dostupné měření k registraci)
|
|
Předepisování léků na srdce a kardiovaskulární systém
Časové okno: do 6 měsíců před datem indexu do 12 měsíců
|
Budou shromažďovány následující informace: Typ léku (např.
betablokátory, ACE inhibitory, ARB, ARNi, digoxin, blokátory kalciových kanálů, diuretika, antiagregancia, hypolipidemika, antikoagulancia, jiné), název léku, datum zahájení, datum ukončení, důvod přerušení
|
do 6 měsíců před datem indexu do 12 měsíců
|
|
Typ ATTR-CM
Časové okno: datum zápisu/indexu
|
popsaný tím, zda se jedná o divoký typ nebo dědičný (včetně genetické varianty, pokud je identifikována)
|
datum zápisu/indexu
|
|
Rodinná anamnéza
Časové okno: datum indexu/základ
|
Popište, zda má pacient v rodinné anamnéze známou kardiomyopatii, polyneuropatii a náhlou srdeční smrt (u rodičů, sourozenců a rodiny 2./3. třídy)
|
datum indexu/základ
|
|
Diagnóza ATTR-CM
Časové okno: zápis/základ
|
Datum první diagnózy ATTR-CM; Věk (v letech) při první diagnóze ATTR-CM; Metoda diagnostiky ATTR-CM zahrnující kteroukoli z následujících: kardiologická vyšetření, MRI, EKG, ECHO, PYP sken s SPECT/CT (pro definitivní potvrzující testování), studie nervového vedení, plazmatické neurofilamentní světlo (pNfL) a jakékoli další metody
|
zápis/základ
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Léčba ATTR-CM
Časové okno: zápis, každé 3 měsíce nebo podle standardní péče, 12 měsíců
|
Typ ošetření včetně:
|
zápis, každé 3 měsíce nebo podle standardní péče, 12 měsíců
|
|
Souběžně užívané léky (včetně léků na srdce a kardiovaskulární systém a dalších souběžných léků)
Časové okno: od data indexu do 12 měsíců
|
Budou shromažďovány následující informace: Typ léku (související s CV [např.
beta-blokátory, ACE inhibitory, ARB, ARNi, digoxin, blokátory kalciových kanálů, diuretika, antiagregancia, hypolipidemika, antikoagulancia nebo jiné] nesouvisející s CV), název léku, předepsaná dávka, frekvence dávkování, indikace, zahájení a data ukončení a důvody přerušení.
|
od data indexu do 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- B3461110
- NCT06651073 (Identifikátor registru: ClinicalTrials.gov)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .