ATTR-CM: un registro de enfermedades no intervencionista en varios países
Características del mundo real y patrones de tratamiento de pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM): un registro de enfermedades no intervencionista en varios países
Este estudio es un registro de enfermedades multicéntrico y no intervencionista para caracterizar la historia natural de ATTR-CM y patrones de tratamiento en pacientes con ATTR-CM clínicamente diagnosticados. Los datos se recopilarán en el curso de la práctica clínica habitual o siguiendo las pautas de práctica estándar locales. Este estudio no exigirá ningún procedimiento o tratamiento; los pacientes recibirán la atención clínica habitual.
La población de pacientes incluirá a todos los pacientes adultos con un diagnóstico confirmado de ATTR-CM después del 1 de junio de 2019 y que cumplan con los criterios de elegibilidad. La fecha índice de cada paciente será la fecha del primer diagnóstico ATTR-CM documentado. El período de observación para cada paciente variará desde la fecha índice hasta lo que ocurra primero: la muerte, la retirada del consentimiento del paciente, la pérdida del seguimiento o el final de la recopilación de datos. El final de la recopilación de datos (es decir, el final del estudio) está previsto para 12 meses después del final del período de inscripción.
Como este estudio es de naturaleza descriptiva sin prueba de hipótesis, el tamaño del estudio se basará en la cantidad de casos ATTR-CM elegibles identificados en los registros médicos y que cumplan con los criterios de elegibilidad. Está previsto inscribir a aproximadamente 350 pacientes diagnosticados con ATTR-CM en aproximadamente 17 sitios en Taiwán, Hong Kong y Malasia.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las variables del estudio incluirán características demográficas y clínicas de los pacientes ATTR-CM en el momento del diagnóstico, incluida la edad, el sexo, la medición física, el historial médico relevante y las comorbilidades, clase funcional de la New York Heart Association (NYHA), prescripción previa de medicación cardíaca y CV, tipo de ATTR-CM (ATTRwt o ATTRm) y parámetros de diagnóstico. Las variables de exposición incluirán el tipo de tratamiento, el régimen/patrones de tratamiento y los medicamentos concomitantes. Las variables de resultado proporcionarán información sobre muerte (estado y motivos), hospitalizaciones (estado y motivos), imágenes y evaluaciones de laboratorio, Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ) y utilización de recursos de atención médica (p. ej., días de hospitalización, frecuencia de visitas al departamento de emergencias) . Todos los datos relevantes se recopilarán desde la fecha índice hasta el final del período de observación.
Los datos se obtendrán de toda la información que esté disponible en el sitio en los registros médicos electrónicos y las historias clínicas de los pacientes (p. ej., notas de consulta, resúmenes de alta, resultados de pruebas de laboratorio, datos de prescripción registrados y cualquier otra documentación de comunicación con otros proveedores de atención médica). proveedores). Todos los datos serán recopilados por personal capacitado del sitio y ingresados directamente en formularios electrónicos de informes de casos (eCRF) basados en la web.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Hong Kong, Hong Kong
- Queen Elizabeth Hospital
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Kwai Chung, Hong Kong
- Princess Margaret Hospital
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Pok Fu Lam, Hong Kong
- Queen Mary Hospital
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Shatin, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital
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Kuala Lumpur, Malasia
- Institut Jantung Negara
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Kuala Selangor, Malasia
- Hospital Serdang
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Sarawak, Malasia
- Sarawak Heart Centre
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Kaohsiung City, Taiwán, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Kaohsiung City, Taiwán, 833
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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New Taipei City, Taiwán, 220
- Far Eastern Memorial Hospital
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Tainan, Taiwán
- Chi Mei Medical Center
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Taipei, Taiwán, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwán, 10449
- Mackay Memorial Hospital
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Taipei, Taiwán, 100225
- National Taiwan University
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Taipei
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Taichung, Taipei, Taiwán, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taiwan R O C
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Taichung, Taiwan R O C, Taiwán, 40447
- China Medical University Hospital
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Taoyuan
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Gueishan Township, Taoyuan, Taiwán, 333
- Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Evidencia de un documento de consentimiento informado fechado y firmado personalmente que indique que el paciente (o un representante legalmente aceptable) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio. Se solicitarán exenciones del consentimiento informado para pacientes fallecidos si lo permite la normativa local.
- Pacientes de ≥18 años en el momento del primer diagnóstico de ATTR-CM
- Pacientes con diagnóstico confirmado de ATTR-CM después del 1 de junio de 2019
Criterios de exclusión:
- Ninguno
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes ATTR-CM en Taiwán, Hong Kong y Malasia
solo caso
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No hay ninguna intervención involucrada en el estudio.
Es puramente observacional.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Datos demográficos
Periodo de tiempo: Desde la inscripción/línea de base hasta los 12 meses
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Edad (medida en años) al momento de la inscripción, sexo/género (masculino/femenino), raza/etnia
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Desde la inscripción/línea de base hasta los 12 meses
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Mediciones físicas (en todos los pacientes, reciban tratamiento o no)
Periodo de tiempo: fecha índice (medición más cercana disponible) a 12 meses
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Altura (en cm), peso (en kg), tabaquismo (nunca/anterior/actual), presión arterial (diastólica/sistólica [en mmHg], frecuencia cardíaca (en latidos/minuto)
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fecha índice (medición más cercana disponible) a 12 meses
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Historia médica relevante y comorbilidades.
Periodo de tiempo: inscripción/línea de base a 12 meses
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Se recopilará la siguiente información: primer síntoma cardíaco clínico relacionado con ATTR-CM, fecha de aparición de los síntomas, edad de aparición de los síntomas; tratamiento recibido para el primer síntoma (con fecha de inicio y finalización); Historial médico relevante y comorbilidades de interés que incluyen: amiloidosis, afecciones CV (HFpEF, HFrEF, hipertrofia ventricular izquierda/aumento del grosor de la pared, cardiopatía isquémica, embolia pulmonar, pericarditis, estenosis aórtica, arritmias cardíacas, fibrilación y aleteo auricular, auriculoventricular y haz izquierdo bloqueo de rama, trastornos de la conducción, marcapasos o desfibrilador automático implantable, otras) Otras comorbilidades vasculares: enfermedades hipertensivas, diabetes mellitus, enfermedad cerebrovascular, enfermedad vascular periférica, trombosis venosa, otras.
Condiciones del sistema nervioso: síndrome del túnel carpiano, estenosis espinal lumbar, neuropatía periférica, neuropatía autonómica, otras.
Condiciones del sistema genitourinario: enfermedad renal crónica, disfunción eréctil, otras.
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inscripción/línea de base a 12 meses
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Clase funcional NYHA
Periodo de tiempo: fecha índice (medición disponible más cercana a la inscripción)
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Las actividades físicas de los pacientes se clasificarán I, II, III, IV.
Siendo I asintomático, II limitación leve, III limitación marcada y IV síntomas en reposo.
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fecha índice (medición disponible más cercana a la inscripción)
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Prescripción de medicación cardíaca y cardiovascular.
Periodo de tiempo: dentro de los 6 meses anteriores a la fecha índice a 12 meses
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Se recopilará la siguiente información: Tipo de medicamento (p. ej.
betabloqueantes, inhibidores de la ECA, BRA, ARNi, digoxina, bloqueadores de los canales de calcio, diuréticos, antiplaquetarios, agentes hipolipemiantes, anticoagulantes, otros), nombre del medicamento, fecha de inicio, fecha de finalización, motivo de la interrupción
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dentro de los 6 meses anteriores a la fecha índice a 12 meses
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Tipo de ATTR-CM
Periodo de tiempo: fecha de inscripción/índice
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descrito según si es de tipo salvaje o hereditario (incluida la variante genética si se identifica)
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fecha de inscripción/índice
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Historia familiar
Periodo de tiempo: fecha índice/línea base
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Describir si el paciente tiene antecedentes familiares de miocardiopatía conocida, polineuropatía y muerte súbita cardíaca (entre padres, hermanos y familiares de segundo/tercer grado).
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fecha índice/línea base
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Diagnóstico de ATTR-CM
Periodo de tiempo: inscripción/línea de base
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Fecha del primer diagnóstico de ATTR-CM; Edad (en años) en el momento del primer diagnóstico de ATTR-CM; Método de diagnóstico de ATTR-CM que incluye cualquiera de los siguientes: evaluaciones cardiológicas, resonancia magnética, ECG, ECO, exploración PYP con SPECT/CT (para pruebas confirmatorias definitivas), estudios de conducción nerviosa, luz de neurofilamento plasmático (pNfL) y cualquier otro método.
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inscripción/línea de base
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tratamiento para ATTR-CM
Periodo de tiempo: inscripción, cada 3 meses o según el estándar de atención, 12 meses
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Tipo de tratamiento que incluye:
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inscripción, cada 3 meses o según el estándar de atención, 12 meses
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Medicamentos concomitantes (incluidos medicamentos para el corazón y CV y otros medicamentos concomitantes)
Periodo de tiempo: desde la fecha índice hasta los 12 meses
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Se recopilará la siguiente información: Tipo de medicamento (relacionado con CV [p. ej.
betabloqueantes, inhibidores de la ECA, BRA, ARNi, digoxina, bloqueadores de los canales de calcio, diuréticos, antiplaquetarios, agentes hipolipemiantes, anticoagulantes u otros] no relacionados con CV), nombre del medicamento, dosis prescrita, frecuencia de dosificación, indicación, inicio y fechas de interrupción y motivos de la interrupción.
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desde la fecha índice hasta los 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B3461110
- NCT06651073 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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