ATTR-CM: um registro de doenças não intervencionistas multipaíses
Características do mundo real e padrões de tratamento de pacientes com cardiomiopatia amilóide transtirretina (ATTR-CM): um registro de doenças não intervencionista em vários países
Este estudo é um registro de doenças multicêntrico e não intervencionista para caracterizar a história natural do ATTR-CM e os padrões de tratamento em pacientes com ATTR-CM diagnosticados clinicamente. Os dados serão coletados no decorrer da prática clínica de rotina ou seguindo as diretrizes práticas padrão locais. Nenhum procedimento ou tratamento será exigido por este estudo, os pacientes receberão cuidados clínicos habituais.
A população de pacientes incluirá todos os pacientes adultos com diagnóstico confirmado de ATTR-CM após 1º de junho de 2019 e que atendam aos critérios de elegibilidade. A data índice de cada paciente será a data do primeiro diagnóstico documentado de ATTR-CM. O período de observação para cada paciente variará desde a data do índice até o que ocorrer primeiro: morte, retirada do consentimento do paciente, perda de acompanhamento ou fim da coleta de dados. O final da coleta de dados (ou seja, o final do estudo) está planejado para 12 meses após o término do período de inscrição.
Como este estudo é de natureza descritiva, sem teste de hipóteses, o tamanho do estudo será baseado no número de casos elegíveis de ATTR-CM identificados nos registros médicos e atendendo aos critérios de elegibilidade. Aproximadamente 350 pacientes com diagnóstico de ATTR-CM em aproximadamente 17 locais em Taiwan, Hong Kong e Malásia estão planejados para serem inscritos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As variáveis do estudo incluirão características demográficas e clínicas dos pacientes ATTR-CM no momento do diagnóstico, incluindo idade, sexo, medição física, histórico médico relevante e comorbidades, classe funcional da New York Heart Association (NYHA), prescrição prévia de medicação cardíaca e CV, tipo de ATTR-CM (ATTRwt ou ATTRm) e parâmetros de diagnóstico. As variáveis de exposição incluirão tipo de tratamento, regime/padrões de tratamento e medicamentos concomitantes. As variáveis de resultado fornecerão informações sobre morte (status e motivos), hospitalizações (status e motivos), exames de imagem e laboratoriais, Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ) e utilização de recursos de saúde (por exemplo, dias de hospitalização, frequência de visitas ao departamento de emergência) . Todos os dados relevantes serão coletados desde a data do índice até o final do período de observação.
Os dados serão obtidos a partir de todas as informações disponíveis no local nos prontuários e prontuários eletrônicos dos pacientes (por exemplo, notas de consulta, resumos de alta, resultados de exames laboratoriais, dados de prescrição registrados e qualquer outra documentação de comunicação com outros serviços de saúde fornecedores). Todos os dados serão coletados por pessoal treinado do local e inseridos diretamente em formulários eletrônicos de relato de caso baseados na web (eCRFs).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Hong Kong, Hong Kong
- Queen Elizabeth Hospital
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Kwai Chung, Hong Kong
- Princess Margaret Hospital
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Pok Fu Lam, Hong Kong
- Queen Mary Hospital
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Shatin, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital
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Kuala Lumpur, Malásia
- Institut Jantung Negara
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Kuala Selangor, Malásia
- Hospital Serdang
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Sarawak, Malásia
- Sarawak Heart Centre
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Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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New Taipei City, Taiwan, 220
- Far Eastern Memorial Hospital
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Tainan, Taiwan
- Chi Mei Medical Center
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Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwan, 10449
- Mackay Memorial Hospital
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Taipei, Taiwan, 100225
- National Taiwan University
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Taipei
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Taichung, Taipei, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taiwan R O C
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Taichung, Taiwan R O C, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
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Taoyuan
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Gueishan Township, Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão:
- Evidência de um documento de consentimento informado assinado e datado pessoalmente, indicando que o paciente (ou um representante legalmente aceitável) foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo. Isenções de consentimento informado para pacientes falecidos serão aplicadas se permitido pela regulamentação local
- Pacientes com idade ≥18 anos no primeiro diagnóstico de ATTR-CM
- Pacientes com diagnóstico confirmado de ATTR-CM após 1º de junho de 2019
Critérios de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes ATTR-CM em Taiwan, Hong Kong e Malásia
somente caso
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Não há intervenção envolvida no estudo.
É puramente observacional.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dados demográficos
Prazo: Da inscrição/linha de base até 12 meses
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Idade (medida em anos) na matrícula, sexo/gênero (masculino/feminino), raça/etnia
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Da inscrição/linha de base até 12 meses
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Medições físicas (em todos os pacientes, recebendo tratamento ou não)
Prazo: data do índice (medição disponível mais próxima) para 12 meses
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Altura (em cm), peso (em kg), tabagismo (nunca/anterior/atual), pressão arterial (diastólica/sistólica [em mmHg], frequência cardíaca (em batimentos/minuto)
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data do índice (medição disponível mais próxima) para 12 meses
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História médica relevante e comorbidades
Prazo: inscrição/linha de base até 12 meses
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Serão coletadas as seguintes informações: Primeiro sintoma cardíaco clínico relacionado ao ATTR-CM, data de início dos sintomas, idade de início dos sintomas; tratamento recebido para o primeiro sintoma (com data de início e término); História médica relevante e comorbidades de interesse, incluindo: amiloidose, condições cardiovasculares (ICFEp, ICFER, hipertrofia ventricular esquerda/aumento da espessura da parede, doença cardíaca isquêmica, embolia pulmonar, pericardite, estenose aórtica, arritmias cardíacas, fibrilação e flutter atrial, feixe atrioventricular e esquerdo bloqueio de ramo, distúrbios de condução, marca-passo ou cardiodesfibrilador implantável, outros) Outras comorbidades vasculares: doenças hipertensivas, diabetes mellitus, doença cerebrovascular, doença vascular periférica, trombose venosa, outros.
Condições do sistema nervoso: síndrome do túnel do carpo, estenose espinhal lombar, neuropatia periférica, neuropatia autonômica, outras.
Condições do sistema geniturinário: doença renal crônica, disfunção erétil, outras.
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inscrição/linha de base até 12 meses
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Classe Funcional NYHA
Prazo: data do índice (medição disponível mais próxima da inscrição)
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As atividades físicas dos pacientes serão classificadas como I, II, III, IV.
I sendo assintomático, II sendo limitação leve, III sendo limitação acentuada e IV sendo sintomas em repouso.
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data do índice (medição disponível mais próxima da inscrição)
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Prescrição de medicamentos cardíacos e cardiovasculares
Prazo: dentro de 6 meses antes da data do índice até 12 meses
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Serão coletadas as seguintes informações: Tipo de medicamento (ex.
betabloqueadores, inibidores da ECA, ARA, ARNi, digoxina, bloqueadores dos canais de cálcio, diuréticos, antiplaquetários, agentes hipolipemiantes, anticoagulantes, outros), nome do medicamento, data de início, data de término, motivo da descontinuação
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dentro de 6 meses antes da data do índice até 12 meses
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Tipo de ATTR-CM
Prazo: data de inscrição/índice
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descrito se é do tipo selvagem ou hereditário (incluindo variante genética, se identificada)
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data de inscrição/índice
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História da Família
Prazo: data/linha de base do índice
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Descrever se o paciente tem histórico familiar de cardiomiopatia conhecida, polineuropatia e morte súbita cardíaca (entre pais, irmãos e familiares de 2º/3º ano)
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data/linha de base do índice
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Diagnóstico de ATTR-CM
Prazo: inscrição/linha de base
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Data do primeiro diagnóstico de ATTR-CM; Idade (em anos) no primeiro diagnóstico de ATTR-CM; Método de diagnóstico de ATTR-CM incluindo qualquer um dos seguintes: avaliações cardiológicas, ressonância magnética, ECG, ECO, varredura PYP com SPECT/CT (para testes confirmatórios definitivos), estudos de condução nervosa, luz de neurofilamento plasmático (pNfL) e quaisquer outros métodos
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inscrição/linha de base
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tratamento para ATTR-CM
Prazo: inscrição, a cada 3 meses ou conforme padrão de atendimento, 12 meses
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Tipo de tratamento incluindo:
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inscrição, a cada 3 meses ou conforme padrão de atendimento, 12 meses
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Medicamentos concomitantes (incluindo medicamentos para o coração e CV e outros medicamentos concomitantes)
Prazo: da data do índice até 12 meses
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As seguintes informações serão coletadas: Tipo de medicamento (relacionado ao CV [ex.
betabloqueadores, inibidores da ECA, ARA, ARNi, digoxina, bloqueadores dos canais de cálcio, diuréticos, antiplaquetários, agentes hipolipemiantes, anticoagulantes ou outros] não relacionados ao CV), nome do medicamento, dose prescrita, frequência de dosagem, indicação, início e datas de interrupção e motivos da descontinuação.
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da data do índice até 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B3461110
- NCT06651073 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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