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ヒト成長ホルモンに対する反応が不十分なターナー症候群、SHOX欠損症、ヌーナン症候群の小児を対象としたボソリチドの第2相バスケット試験

2026年8月21日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

ターナー症候群、低身長ホメオボックス含有遺伝子欠損症、ヒト成長ホルモンに対する反応が不十分なヌーナン症候群の小児を対象としたボソリチドの第2相無作為化ヒト成長ホルモン管理多施設バスケット研究

ターナー症候群、SHOX欠損症、ヌーナン症候群の小児を対象としたこのバスケット研究の目的は、6か月の治療後にAGVで測定した成長に対するボソリチドとhGHの3回投与の効果を評価することです。 治療用量でのボソリチドの長期有効性と安全性は、FAH まで評価されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ヒト成長ホルモン（hGH）に対する反応が不十分なターナー症候群、低身長ホメオボックス含有遺伝子（SHOX）欠損症、またはヌーナン症候群の小児を対象としたボソリチドの第2相無作為化実薬対照多施設バスケット研究です。処理。 この研究は、ボソリチドと hGH の 3 つの投与計画の短期的な有効性と安全性を特徴付けることを目的としています。 ボソリチドの治療用量の有効性と安全性は、2年間の治療後のhGHとの比較、および成人の最終身長（FAH）に対するボソリチドの影響の分析によりさらに評価される。

研究の種類

介入

入学 (推定)

30

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Trial Specialist
  • 電話番号：1-800-983-4587
  • メール：medinfo@bmrn.com

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Study Manager
  • 電話番号：1-800-983-4587
  • メール：Medinfo@bmrn.com

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • コンタクト：
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • 募集
        • Nemours Children's Hospital, Delaware (Alfred I. Dupont Hospital for Children)
        • コンタクト：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory University School of Medicine
        • コンタクト：
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83712
        • 引きこもった
        • St. Luke's Children's Endocrinology and Diabetes
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • コンタクト：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • コンタクト：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa
        • コンタクト：
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40506
        • 募集
        • Kentucky Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
        • 引きこもった
        • M Health Fairview Pediatric Specialty Clinic - Explorer
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • 募集
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • コンタクト：
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • 募集
        • Children's Hospital at Montefiore
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3026
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
          • Vaneeta Bamba
          • 電話番号：215-590-4470
          • メール：paris@chop.edu
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-2578
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center
        • コンタクト：
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 積極的、募集していない
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00 168
    • Florence
      • Florence、Florence、イタリア、Firenze
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • コンタクト：
    • Genoa
      • Genova、Genoa、イタリア、16147
    • Milan
      • Milan、Milan、イタリア、20132
        • 引きこもった
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Saint Leonards、New South Wales、オーストラリア、2065
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • 募集
        • Childrens Health Queensland Hospital and Health Service
        • コンタクト：
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • 募集
        • Murdoch Children's Research Institute
        • コンタクト：
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2E 7H7
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • 積極的、募集していない
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • コンタクト：
  • スペイン
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela、La Coruña、スペイン、15706
        • まだ募集していません
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
        • コンタクト：
    • Principality of Asturias
      • Oviedo、Principality of Asturias、スペイン、33011
        • まだ募集していません
        • Central University Hospital of Asturias
        • コンタクト：
  • ドイツ
    • Saarland
      • Homburg、Saarland、ドイツ、66421
        • 募集
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • コンタクト：
  • フランス
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille、Bouches-du-Rhône、フランス、13385
    • Maine-et-Loire
      • Angers、Maine-et-Loire、フランス、49 933
    • Occitanie
      • Toulouse、Occitanie、フランス
    • Paris
      • Le Kremlin-Bicêtre、Paris、フランス、94270
        • 募集
        • South Paris University Hospitals - Bicetre Hospital
        • コンタクト：
      • Paris、Paris、フランス、75019

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 参加者はインフォームドコンセントフォームへの署名時点で3歳以上、10歳未満（女性）または11歳未満（男性）である必要があります。
  2. ターナー症候群、SHOX欠損症、またはヌーナン症候群の遺伝的に確認された診断。
  3. 同年齢および性別の一般集団を基準とした、身長 Z スコア ≤ -2.00 SD に相当する身長評価。
  4. Tanner ステージ 1、ICF 署名時。
  5. 登録直前に少なくとも1年間、自身の状態に関連する低身長の治療のために継続的なhGHを受けている。
  6. ベースライン成長期、および hGH 群に無作為化された場合は無作為化後 2 年間、hGH を継続する意思がある。
  7. 以前の hGH 治療に対する反応が不十分。

除外基準:

  1. ターナー症候群の参加者は、性腺切除術を受けて完全に女性の外性器を持たない限り、Y染色体物質を持っていることが知られています。
  2. ターナー症候群、SHOX欠損症、またはヌーナン症候群以外の低身長を引き起こす可能性のある全身性疾患または状態（例、腎臓、腫瘍性、肺、心臓、胃腸、免疫疾患および代謝性疾患）の診断。
  3. 骨年齢は実年齢よりも 2 歳以上進んでいた。
  4. 低血圧の環境下で参加者に有害な心臓転帰のリスクが増加する先天性心疾患、
  5. -研究中に外科的介入が必要になる可能性がある不安定な状態にある。
  6. 成長速度の低下（AGV < 1.5 cm/年）の証拠を少なくとも 6 か月の期間にわたって評価し、成長板の閉鎖を両側下肢 X 線を使用して評価します。
  7. 過去に四肢延長手術を行ったことがある、または研究期間中に四肢延長手術を計画または予定している。
  8. 研究期間中に計画または予想されている骨関連手術（すなわち、抜歯を除く、骨皮質の破壊を伴う手術）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ボソリチド 用量 1 - 低用量

薬剤: ボソリチド - 1 回目の注射

• 実験用医薬品の再構成用凍結乾燥粉末
薬：ボソリチド注射
改変組換えヒト C 型ナトリウム利尿ペプチド ボソリチド
実験的：ボソリチド用量 2 - 中用量

薬剤: ボソリチド - 2 回目の注射

• 実験用医薬品の再構成用凍結乾燥粉末
薬：ボソリチド注射
改変組換えヒト C 型ナトリウム利尿ペプチド ボソリチド
実験的：ボソリチド用量 3 - 高用量

薬剤: ボソリチド 3 回目注射

• 実験用医薬品の再構成用凍結乾燥粉末
薬：ボソリチド注射
改変組換えヒト C 型ナトリウム利尿ペプチド ボソリチド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
年間成長速度 (AGV) のベースラインからの変化
時間枠：6ヶ月目
6ヶ月目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
治療中に発生した有害事象の発生率
時間枠：研究終了まで最長15年間
研究終了まで最長15年間
身長のベースラインから最終成人身長（FAH）までの変化
時間枠：研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
ベースラインから FAH までの高さ Z スコアの変化
時間枠：研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
ボソリチドが最大濃度で存在する時間 (Tmax)
時間枠：研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
観察された最大ボソリチド血漿濃度 (Cmax)
時間枠：研究終了まで6か月ごと、最長15年間
研究終了まで6か月ごと、最長15年間
時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUC0-t) までの血漿ボソリチド濃度時間曲線の下の面積
時間枠：研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
時間 0 から無限大までの血漿ボソリチド濃度時間曲線の下の面積 (AUC0-∞)
時間枠：研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
ボソリチドの消失半減期 (t1/2)
時間枠：研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
ボソリチドの見かけのクリアランス (CL/F)
時間枠：研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
ボソリチドの見かけの分布容積 (Vz/F)
時間枠：研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
血清コラーゲンXマーカー（CXM）のベースラインからの変化
時間枠：研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 6 か月ごと、最長 15 年間
骨年齢/暦年齢のベースラインからの変化
時間枠：研究終了まで 12 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 12 か月ごと、最長 15 年間
全身（頭部除く）のBMD Zスコアのベースラインからの変化
時間枠：研究終了まで 12 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 12 か月ごと、最長 15 年間
腰椎骨塩密度 (BMD) Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：研究終了まで 12 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 12 か月ごと、最長 15 年間
全身（頭部を除く）の骨塩量（BMC）のベースラインからの変化
時間枠：研究終了まで 12 か月ごと、最長 15 年間
研究終了まで 12 か月ごと、最長 15 年間
ヌーナン症候群の小児における肥大性心筋症の新たな診断の発生率
時間枠：研究の終わりまで12か月ごと、最大15年
研究の終わりまで12か月ごと、最大15年
研究治療の中止を必要とする心臓病の発生率
時間枠：研究の終わりまで12か月ごと、最大15年
研究の終わりまで12か月ごと、最大15年
年齢とセックスによってFAHまで要約された12か月間のAGV
時間枠：研究の終わりまで12か月ごと、最大15年
研究の終わりまで12か月ごと、最大15年
研究の過程でタナーステージ
時間枠：研究の終わりまで6か月ごと、最大15年まで
研究の終わりまで6か月ごと、最大15年まで
尿環型グアニン一リン酸（CGMP）の前投与からの変化
時間枠：研究の終わりまで6か月ごと、最大15年まで
研究の終わりまで6か月ごと、最大15年まで
特別な関心のある骨関連のイベントの発生率（骨折、滑りの大腿骨骨端および血管壊死または骨壊死）
時間枠：研究全体
研究全体
ベースラインからの身長の変化
時間枠：研究終了まで6か月ごとに、最大15年間
研究終了まで6か月ごとに、最大15年間
ベースラインからの身長Zスコアの変化
時間枠：研究終了まで、最長15年間、6か月ごとに
研究終了まで、最長15年間、6か月ごとに
12か月間隔AGVのベースラインからの変化
時間枠：研究終了まで、最大15年間
研究終了まで、最大15年間
ベースラインからの上肢・下肢体節比の変化
時間枠：研究終了まで、最大15年間
研究終了まで、最大15年間
ベースラインからの腕長と身長の比の変化
時間枠：研究終了まで、最長15年間
研究終了まで、最長15年間
腰椎骨塩含有量のベースラインからの変化。下肢骨塩密度／骨塩含有量のベースラインからの変化 [タイムフレーム：研究終了まで12か月ごと、最大15年間]
時間枠：研究終了まで毎年、最大15年間
研究終了まで毎年、最大15年間
成長板の変化、長骨成長、および下肢全体X線に基づく骨形態 [時間枠：研究終了時まで12ヶ月ごと、最大15年間]
時間枠：研究終了まで、最大15年間、6ヶ月ごとに
研究終了まで、最大15年間、6ヶ月ごとに
QoLISSYの身体的領域スコアおよび総合スコアのベースラインからの変化
時間枠：研究終了までの毎年12か月ごとに、最大15年間
研究終了までの毎年12か月ごとに、最大15年間
PedsQLの身体的および社会的領域スコアおよび総合スコアのベースラインからの変化
時間枠：研究終了まで12か月ごと、最大15年間
研究終了まで12か月ごと、最大15年間
PGI-SおよびCaGI-S項目スコアのベースラインからの変化
時間枠：研究終了時まで毎年、最大15年間
研究終了時まで毎年、最大15年間
PGI-CおよびCaGI-C項目スコア
時間枠：研究終了まで、最大15年間、12ヶ月ごとに
研究終了まで、最大15年間、12ヶ月ごとに
PROMIS-SF身体活動スコアのベースラインからの変化
時間枠：研究終了まで12か月ごとに、最大15年間
研究終了まで12か月ごとに、最大15年間
KABC-II NVIスコアのベースラインからの変化
時間枠：研究終了まで12か月ごとに、最大15年間
研究終了まで12か月ごとに、最大15年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director, MD, PhD、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年11月22日

一次修了 (推定)

2027年3月1日

研究の完了 (推定)

2041年9月1日

試験登録日

最初に提出

2024年10月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年10月30日

最初の投稿 (実際)

2024年10月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月21日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 111-211

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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