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Uno studio di fase 2 su Vosoritide in bambini con sindrome di Turner, deficit di SHOX e sindrome di Noonan con una risposta inadeguata all'ormone umano della crescita

21 agosto 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di fase 2, randomizzato, controllato con ormone della crescita umano, multicentrico, su vosoritide in bambini con sindrome di Turner, deficit genetico contenente omeobox di bassa statura e sindrome di Noonan con una risposta inadeguata all'ormone umano della crescita

Lo scopo di questo studio su bambini con sindrome di Turner, deficit di SHOX e sindrome di Noonan è valutare l'effetto di 3 dosi di vosoritide rispetto a hGH sulla crescita misurata mediante AGV dopo 6 mesi di trattamento. L'efficacia e la sicurezza a lungo termine di vosoritide alla dose terapeutica saranno valutate fino alla FAH.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2, randomizzato, con controllo attivo, multicentrico, su vosoritide in bambini con sindrome di Turner, deficit del gene contenente homeobox della bassa statura (SHOX) o sindrome di Noonan che hanno una risposta inadeguata all'ormone umano della crescita (hGH). trattamento. Lo studio ha lo scopo di caratterizzare l'efficacia e la sicurezza a breve termine di 3 regimi di dosaggio di vosoritide rispetto a hGH. L'efficacia e la sicurezza della dose terapeutica di vosoritide saranno ulteriormente valutate, con un confronto con hGH dopo 2 anni di trattamento e un'analisi dell'impatto di vosoritide sull'altezza finale dell'adulto (FAH).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Specialist
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Study Manager
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: Medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamento
        • Childrens Health Queensland Hospital and Health Service
        • Contatto:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamento
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Contatto:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Attivo, non reclutante
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Contatto:
  • Francia
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13385
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Francia, 49 933
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francia
    • Paris
      • Le Kremlin-Bicêtre, Paris, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • South Paris University Hospitals - Bicetre Hospital
        • Contatto:
      • Paris, Paris, Francia, 75019
  • Germania
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Germania, 66421
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • Contatto:
  • Italia
    • Florence
      • Florence, Florence, Italia, Firenze
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Contatto:
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italia, 16147
    • Milan
      • Milan, Milan, Italia, 20132
        • Ritirato
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele
  • Spagna
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela, La Coruña, Spagna, 15706
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
        • Contatto:
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spagna, 33011
        • Non ancora reclutamento
        • Central University Hospital of Asturias
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Contatto:
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Hospital, Delaware (Alfred I. Dupont Hospital for Children)
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University School of Medicine
        • Contatto:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Ritirato
        • St. Luke's Children's Endocrinology and Diabetes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Contatto:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40506
        • Reclutamento
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contatto:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Ritirato
        • M Health Fairview Pediatric Specialty Clinic - Explorer
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Contatto:
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3026
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
          • Vaneeta Bamba
          • Numero di telefono: 215-590-4470
          • Email: paris@chop.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-2578
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Attivo, non reclutante
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere ≥ 3 anni e < 10 anni (femmine) o < 11 anni (maschi), al momento della firma del modulo di consenso informato
  2. Una diagnosi geneticamente confermata di sindrome di Turner, deficit di SHOX o sindrome di Noonan.
  3. Una valutazione dell'altezza corrispondente a un punteggio Z dell'altezza ≤ -2,00 DS in riferimento alla popolazione generale della stessa età e sesso.
  4. Tanner Stage 1, al momento della firma dell'ICF.
  5. Hanno ricevuto hGH continuo per il trattamento della bassa statura associata alla loro condizione per almeno 1 anno immediatamente prima dell'arruolamento.
  6. Sono disposti a continuare l'hGH per la fase di crescita basale e per 2 anni dopo la randomizzazione se randomizzati al braccio hGH.
  7. Risposta inadeguata al precedente trattamento con hGH.

Criteri di esclusione:

  1. Partecipanti con sindrome di Turner noti per avere materiale del cromosoma Y a meno che non siano stati sottoposti a gonadectomia e abbiano genitali femminili completamente esterni.
  2. Diagnosi di malattia sistemica o condizione che può causare bassa statura diversa dalla sindrome di Turner, dal deficit di SHOX o dalla sindrome di Noonan, ad esempio malattie renali, neoplastiche, polmonari, cardiache, gastrointestinali, immunologiche e metaboliche.
  3. L’età ossea è avanzata oltre l’età cronologica di oltre 2 anni.
  4. Cardiopatia congenita che espone il partecipante a un rischio maggiore di un esito cardiaco avverso nel contesto di ipotensione,
  5. Presentare una condizione instabile che potrebbe richiedere un intervento chirurgico durante lo studio.
  6. Evidenza di diminuzione della velocità di crescita (AGV < 1,5 cm/anno) valutata su un periodo di almeno 6 mesi e chiusura della cartilagine di crescita valutata utilizzando radiografie bilaterali degli arti inferiori.
  7. Precedente intervento chirurgico di allungamento degli arti o intervento chirurgico di allungamento degli arti pianificato o previsto durante il periodo di studio.
  8. Interventi chirurgici ossei pianificati o previsti (ovvero interventi chirurgici che comportano la rottura della corteccia ossea, esclusa l'estrazione del dente), durante il periodo di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vosoritide Dose 1 - Dose bassa

Farmaco: Vosoritide - Dose 1 Iniezione

• Farmaco sperimentale Polvere liofilizzata per ricostituzione
Droga: Iniezione di Vosoritide
Peptide natriuretico di tipo C umano ricombinante modificato Vosoritide
Sperimentale: Vosoritide Dose 2 - Dose media

Farmaco: Vosoritide - Dose 2 Iniezione

• Farmaco sperimentale Polvere liofilizzata per ricostituzione
Droga: Iniezione di Vosoritide
Peptide natriuretico di tipo C umano ricombinante modificato Vosoritide
Sperimentale: Dose di Vosoritide 3- Dose elevata

Farmaco: Vosoritide Dose 3 Iniezione

• Farmaco sperimentale Polvere liofilizzata per ricostituzione
Droga: Iniezione di Vosoritide
Peptide natriuretico di tipo C umano ricombinante modificato Vosoritide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della velocità di crescita annualizzata (AGV)
Lasso di tempo: A 6 mesi
A 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione dall'altezza basale fino all'altezza finale dell'adulto (FAH)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione dal basale del punteggio Z in altezza fino a FAH
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Tempo in cui vosoritide è presente alla concentrazione massima (Tmax)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Concentrazione plasmatica massima osservata di vosoritide (Cmax)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica di vosoritide dal tempo 0 all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-t)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica di vosoritide dal tempo 0 all'infinito (AUC0-∞)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Emivita di eliminazione di vosoritide (t½)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Clearance apparente di vosoritide (CL/F)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Volume apparente di distribuzione di vosoritide (Vz/F)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale del marcatore sierico di collagene X (CXM)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale dell’età ossea/età cronologica
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale del punteggio Z della BMD di tutto il corpo (meno testa).
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale del punteggio Z della densità minerale ossea (BMD) della colonna lombare
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale del contenuto minerale osseo (BMC) totale del corpo (meno testa)
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Incidenza di nuova diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica nei bambini con sindrome di Noonan
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Incidenza di condizioni cardiache che richiedono l'interruzione del trattamento dello studio
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Intervallo di 12 mesi AGV riassunto per età e sesso fino a FAH
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Tanner Stage nel corso dello studio
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Cambiamento dalla pre-dose in guanina monofosfato ciclico delle urine (CGMP)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Incidenza di eventi legati all'osso di interesse speciale (frattura, epifisi femorale capitale scivolata e necrosi avascolare o osteonecrosi)
Lasso di tempo: Durante lo studio
Durante lo studio
Variazione rispetto al basale dell'altezza
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, per un massimo di 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, per un massimo di 15 anni
Variazione rispetto al basale dello Z-score dell'altezza
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale nell'intervallo di 12 mesi AGV
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale nel rapporto tra segmento superiore e inferiore del corpo
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale del rapporto tra apertura delle braccia e altezza
Lasso di tempo: Fino al termine dello studio, fino a 15 anni
Fino al termine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale della BMC della colonna lombare. Variazione rispetto al basale della BMD/BMC degli arti inferiori [Periodo temporale: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni].
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, per un massimo di 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, per un massimo di 15 anni
Variazione nelle placche di crescita, crescita delle ossa lunghe e morfologia ossea basata su radiografie dell'arto inferiore in tutta la sua lunghezza [Intervallo di tempo: Ogni 12 mesi fino al termine dello studio, fino a 15 anni]
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale nel punggio del dominio fisico e nel punteggio totale del QoLISSY
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, per un massimo di 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, per un massimo di 15 anni
Variazione rispetto al basale nei punteggi dei domini fisico e sociale e nel punteggio totale del PedsQL
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino al termine dello studio, per un massimo di 15 anni
Ogni 12 mesi fino al termine dello studio, per un massimo di 15 anni
Variazione rispetto al basale nei punteggi degli item PGI-S e CaGI-S
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Punteggi degli item PGI-C e CaGI-C
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale nel punteggio dell'attività fisica PROMIS-SF
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale nei punteggi NVI KABC-II
Lasso di tempo: Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2041

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

31 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 111-211

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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