Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 základní studie vosoritidy u dětí s Turnerovým syndromem, nedostatkem SHOX a Noonanovým syndromem s nedostatečnou reakcí na lidský růstový hormon

21. srpna 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 2, randomizovaná, lidským růstovým hormonem řízená, multicentrická, košíková studie vosoritidy u dětí s Turnerovým syndromem, nedostatkem genu obsahujícího homeobox malého vzrůstu a Noonanovým syndromem s nedostatečnou reakcí na lidský růstový hormon

Účelem této košové studie u dětí s Turnerovým syndromem, nedostatkem SHOX a Noonanovým syndromem je vyhodnotit účinek 3 dávek vosoritidu versus hGH na růst měřený pomocí AGV po 6 měsících léčby. Dlouhodobá účinnost a bezpečnost vosoritidu v terapeutické dávce bude hodnocena až do FAH.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze 2, randomizovaná, aktivně kontrolovaná, multicentrická, košová studie vosoritidu u dětí s Turnerovým syndromem, nedostatkem genu obsahujícího homeobox (SHOX) malého vzrůstu nebo Noonanovým syndromem, které mají nedostatečnou odpověď na lidský růstový hormon (hGH) zacházení. Cílem studie je charakterizovat krátkodobou účinnost a bezpečnost 3 dávkovacích režimů vosoritidu versus hGH. Účinnost a bezpečnost terapeutické dávky vosoritidu bude dále hodnocena s porovnáním s hGH po 2 letech léčby a analýzou dopadu vosoritidu na konečnou výšku dospělého jedince (FAH).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Specialist
  • Telefonní číslo: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Study Manager
  • Telefonní číslo: 1-800-983-4587
  • E-mail: Medinfo@bmrn.com

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Austrálie, 2065
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
  • Francie
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francie, 13385
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Francie, 49 933
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francie
    • Paris
      • Le Kremlin-Bicêtre, Paris, Francie, 94270
        • Nábor
        • South Paris University Hospitals - Bicetre Hospital
        • Kontakt:
      • Paris, Paris, Francie, 75019
  • Itálie
    • Florence
      • Florence, Florence, Itálie, Firenze
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Kontakt:
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Itálie, 16147
    • Milan
      • Milan, Milan, Itálie, 20132
        • Staženo
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Aktivní, ne nábor
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Kontakt:
  • Německo
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Německo, 66421
        • Nábor
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Nemours Children's Hospital, Delaware (Alfred I. Dupont Hospital for Children)
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • Staženo
        • St. Luke's Children's Endocrinology and Diabetes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
        • Nábor
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Staženo
        • M Health Fairview Pediatric Specialty Clinic - Explorer
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3026
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
          • Vaneeta Bamba
          • Telefonní číslo: 215-590-4470
          • E-mail: paris@chop.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-2578
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Aktivní, ne nábor
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
  • Španělsko
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela, La Coruña, Španělsko, 15706
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
        • Kontakt:
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Španělsko, 33011
        • Zatím nenabíráme
        • Central University Hospital of Asturias
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Účastníci musí být ve věku ≥ 3 roky a < 10 let (ženy) nebo < 11 let (muži), v době podpisu formuláře informovaného souhlasu
  2. Geneticky potvrzená diagnóza Turnerův syndrom, nedostatek SHOX nebo Noonanův syndrom.
  3. Hodnocení výšky odpovídající výškovému Z skóre ≤ -2,00 SD ve vztahu k obecné populaci stejného věku a pohlaví.
  4. Tanner Fáze 1, v době podpisu ICF.
  5. Dostávali kontinuálně hGH k léčbě malého vzrůstu spojeného s jejich stavem po dobu minimálně 1 roku bezprostředně před zařazením do studie.
  6. Jsou ochotni pokračovat v hGH pro základní růstovou fázi a 2 roky po randomizaci, pokud budou randomizováni do ramene hGH.
  7. Nedostatečná odpověď na předchozí léčbu hGH.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci s Turnerovým syndromem, o kterém je známo, že mají materiál chromozomu Y, pokud neprodělali gonadektomii a nemají plně vnější ženské genitálie.
  2. Diagnóza systémového onemocnění nebo stavu, který může způsobit malý vzrůst jiný než Turnerův syndrom, nedostatek SHOX nebo Noonanův syndrom, např. ledvinové, neoplastické, plicní, srdeční, gastrointestinální, imunologické a metabolické onemocnění.
  3. Kostní věk překročil chronologický věk o více než 2 roky.
  4. Vrozené srdeční onemocnění, které vystavuje účastníka zvýšenému riziku nepříznivého srdečního výsledku při hypotenzi,
  5. Mít nestabilní stav, který bude pravděpodobně vyžadovat chirurgický zákrok během studie.
  6. Důkaz snížené rychlosti růstu (AGV < 1,5 cm/rok) hodnocený po dobu alespoň 6 měsíců a uzavření růstové ploténky hodnocené pomocí bilaterálních rentgenových snímků dolních končetin.
  7. Předchozí operace prodloužení končetiny nebo plánovaná nebo očekávaná operace prodloužení končetiny během období studie.
  8. Plánovaná nebo očekávaná operace související s kostí (tj. operace zahrnující narušení kostní kůry, s výjimkou extrakce zubu) během období studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vosoritid Dávka 1 - Nízká dávka

Lék: Vosoritid - dávka 1 injekce

• Experimentální lék Lyofilizovaný prášek pro rekonstituci
Lék: Injekce vosoritidu
Modifikovaný rekombinantní lidský natriuretický peptid typu C Vosoritid
Experimentální: Vosoritid dávka 2 - střední dávka

Lék: Vosoritid - dávka 2 injekce

• Experimentální lék Lyofilizovaný prášek pro rekonstituci
Lék: Injekce vosoritidu
Modifikovaný rekombinantní lidský natriuretický peptid typu C Vosoritid
Experimentální: Vosoritid Dávka 3 - Vysoká dávka

Lék: Vosoritid Dávka 3 Injekce

• Experimentální lék Lyofilizovaný prášek pro rekonstituci
Lék: Injekce vosoritidu
Modifikovaný rekombinantní lidský natriuretický peptid typu C Vosoritid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní hodnoty v roční rychlosti růstu (AGV)
Časové okno: V 6 měsících
V 6 měsících

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Do konce studia až 15 let
Do konce studia až 15 let
Změna výšky ze základní linie na konečnou výšku dospělého (FAH)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Změna od základní linie ve výškovém Z-skóre až na FAH
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Časový výskyt vosoritidu v maximální koncentraci (Tmax)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace vosoritidu (Cmax)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia, až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia, až do 15 let
Plocha pod časovou křivkou plazmatické koncentrace vosoritidu od času 0 do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-t)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Oblast pod časovou křivkou koncentrace plazmatického vosoritidu od času 0 do nekonečna (AUC0-∞)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Eliminační poločas vosoritidu (t½)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Zjevná clearance vosoritidu (CL/F)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Zdánlivý distribuční objem vosoritidu (Vz/F)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Změna od výchozí hodnoty v sérovém markeru kolagenu X (CXM)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Změna kostního věku/chronologického věku od výchozí hodnoty
Časové okno: Každých 12 měsíců až do konce studia, až do 15 let
Každých 12 měsíců až do konce studia, až do 15 let
Změna BMD Z-skóre celého těla (méně hlavy) od výchozí hodnoty
Časové okno: Každých 12 měsíců až do konce studia, až do 15 let
Každých 12 měsíců až do konce studia, až do 15 let
Změna od výchozí hodnoty v Z-skóre kostní minerální denzity (BMD) bederní páteře
Časové okno: Každých 12 měsíců až do konce studia, až do 15 let
Každých 12 měsíců až do konce studia, až do 15 let
Změna obsahu kostních minerálů (BMC) od výchozí hodnoty v celém těle (méně hlavy)
Časové okno: Každých 12 měsíců až do konce studia, až do 15 let
Každých 12 měsíců až do konce studia, až do 15 let
Výskyt nové diagnózy hypertrofické kardiomyopatie u dětí s Noonanem syndromem
Časové okno: Každých 12 měsíců do konce studie až 15 let
Každých 12 měsíců do konce studie až 15 let
Výskyt srdečních stavů vyžadujících přerušení studijní léčby
Časové okno: Každých 12 měsíců do konce studie až 15 let
Každých 12 měsíců do konce studie až 15 let
12měsíční interval AGV shrnutý podle věku a pohlaví až do FAH
Časové okno: Každých 12 měsíců do konce studie až 15 let
Každých 12 měsíců do konce studie až 15 let
Tanner Stage v průběhu studie
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studie až 15 let
Každých 6 měsíců do konce studie až 15 let
Změna z předdávkování v moči cyklické guaninové monofosfát (CGMP)
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studie až 15 let
Každých 6 měsíců do konce studie až 15 let
Výskyt událostí souvisejících s kostí se zvláštním zájmem (zlomenina, sklouznutí kapitálové femorální epifýzy a avaskulární nekróza nebo osteonekróza)
Časové okno: V průběhu studia
V průběhu studia
Změna oproti výchozí hodnotě výšky
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studie, až 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studie, až 15 let
Změna od výchozí hodnoty v Z-skóre výšky
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studie, po dobu až 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studie, po dobu až 15 let
Změna od výchozí hodnoty v 12měsíčním intervalu AGV
Časové okno: Až do konce studie, až 15 let
Až do konce studie, až 15 let
Změna od výchozí hodnoty v poměru horní části těla k dolní části těla
Časové okno: Až do konce studie, až 15 let
Až do konce studie, až 15 let
Změna od výchozí hodnoty v poměru rozpětí paží k výšce
Časové okno: Až do konce studie, až 15 let
Až do konce studie, až 15 let
Změna od výchozí hodnoty v kostní hmotě bederní páteře. Změna od výchozí hodnoty v kostní minerální hustotě/kostní hmotě dolních končetin [Časový rámec: Každých 12 měsíců až do konce studie, až 15 let].
Časové okno: Každých 12 měsíců až do konce studie, maximálně 15 let
Každých 12 měsíců až do konce studie, maximálně 15 let
Změna v růstových ploténkách, růstu dlouhých kostí a morfologie kostí na základě rentgenových snímků celé dolní končetiny [Časový rámec: Každých 12 měsíců po dobu trvání studie, až do 15 let]
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studie, až 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studie, až 15 let
Změna od výchozí hodnoty ve skóre fyzické domény a celkovém skóre QoLISSY
Časové okno: Každých 12 měsíců až do konce studie, až 15 let
Každých 12 měsíců až do konce studie, až 15 let
Změna od výchozí hodnoty ve skóre fyzické a sociální domény a celkovém skóre PedsQL
Časové okno: Každých 12 měsíců až do konce studie, maximálně 15 let
Každých 12 měsíců až do konce studie, maximálně 15 let
Změna od výchozího stavu v položkových skóre PGI-S a CaGI-S
Časové okno: Každých 12 měsíců do konce studie, až 15 let
Každých 12 měsíců do konce studie, až 15 let
Skóre položek PGI-C a CaGI-C
Časové okno: Každých 12 měsíců až do konce studie, po dobu až 15 let
Každých 12 měsíců až do konce studie, po dobu až 15 let
Změna od výchozí hodnoty v skóre fyzické aktivity PROMIS-SF
Časové okno: Každých 12 měsíců po dobu trvání studie, až 15 let
Každých 12 měsíců po dobu trvání studie, až 15 let
Změna od výchozí hodnoty ve skóre KABC-II NVI
Časové okno: Každých 12 měsíců až do konce studie, maximálně 15 let
Každých 12 měsíců až do konce studie, maximálně 15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2041

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

31. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 111-211

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit