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인간 성장 호르몬에 부적절하게 반응하는 터너 증후군, SHOX 결핍 및 누난 증후군이 있는 어린이를 대상으로 보소리타이드에 대한 2상 바스켓 연구

2026년 8월 21일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

터너 증후군, 단신 호메오박스 함유 유전자 결핍증, 인간 성장 호르몬에 대한 반응이 부적절한 누난 증후군이 있는 어린이를 대상으로 보소리타이드에 대한 2단계 무작위 인간 성장 호르몬 제어 다기관 바구니 연구

터너 증후군, SHOX 결핍증, 누난 증후군이 있는 소아를 대상으로 한 이 바스켓 연구의 목적은 치료 6개월 후 AGV로 측정한 성장에 대한 보소리타이드 대 hGH의 3가지 용량 효과를 평가하는 것입니다. 치료 용량에서 보소리타이드의 장기 유효성과 안전성은 FAH까지 평가될 예정이다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 인간 성장 호르몬(hGH)에 부적절한 반응을 보이는 터너 증후군, 단신 호메오박스 함유 유전자(SHOX) 결핍 또는 누난 증후군이 있는 어린이를 대상으로 보소리타이드에 대한 무작위 배정, 활성 대조, 다기관, 바스켓 연구입니다. 치료. 이 연구는 hGH 대비 보소리타이드의 3가지 투여 요법의 단기 효능 및 안전성을 특성화하기 위한 것입니다. 보소리타이드 치료 용량의 효능과 안전성은 치료 2년 후의 hGH와의 비교와 보소리타이드가 최종 성인 키(FAH)에 미치는 영향 분석을 통해 추가로 평가될 예정입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Trial Specialist
  • 전화번호: 1-800-983-4587
  • 이메일: medinfo@bmrn.com

연구 연락처 백업

  • 이름: Study Manager
  • 전화번호: 1-800-983-4587
  • 이메일: Medinfo@bmrn.com

연구 장소

  • 독일
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, 독일, 66421
        • 모병
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • 연락하다:
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • 연락하다:
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 모병
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • 연락하다:
    • Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • 모병
        • Nemours Children's Hospital, Delaware (Alfred I. Dupont Hospital for Children)
        • 연락하다:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모병
        • Emory University School of Medicine
        • 연락하다:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83712
        • 빼는
        • St. Luke's Children's Endocrinology and Diabetes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 연락하다:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • 연락하다:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa
        • 연락하다:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40506
        • 모병
        • Kentucky Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
        • 빼는
        • M Health Fairview Pediatric Specialty Clinic - Explorer
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • 모병
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • 연락하다:
      • The Bronx, New York, 미국, 10467
        • 모병
        • Children's Hospital at Montefiore
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3026
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • 연락하다:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232-2578
        • 모병
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 연락하다:
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
      • Houston, Texas, 미국, 77030
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
  • 스페인
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela, La Coruña, 스페인, 15706
        • 아직 모집하지 않음
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
        • 연락하다:
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, 스페인, 33011
        • 아직 모집하지 않음
        • Central University Hospital of Asturias
        • 연락하다:
  • 이탈리아
    • Florence
      • Florence, Florence, 이탈리아, Firenze
        • 모병
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • 연락하다:
    • Genoa
      • Genova, Genoa, 이탈리아, 16147
    • Milan
      • Milan, Milan, 이탈리아, 20132
        • 빼는
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2E 7H7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • 연락하다:
  • 프랑스
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, 프랑스, 13385
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, 프랑스, 49 933
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, 프랑스
    • Paris
      • Le Kremlin-Bicêtre, Paris, 프랑스, 94270
        • 모병
        • South Paris University Hospitals - Bicetre Hospital
        • 연락하다:
      • Paris, Paris, 프랑스, 75019
  • 호주
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, 호주, 2065
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • 모병
        • Murdoch Children's Research Institute
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 참가자는 사전 동의서에 서명할 당시 3세 이상, 10세 미만(여성) 또는 11세 미만(남성)이어야 합니다.
  2. 터너 증후군, SHOX 결핍 또는 누난 증후군의 유전적으로 확인된 진단입니다.
  3. 동일한 연령과 성별의 일반 인구를 기준으로 신장 Z 점수 ≤ -2.00 SD에 해당하는 신장 평가입니다.
  4. 태너 1단계, ICF 서명 당시.
  5. 등록 직전 최소 1년 동안 해당 질환과 관련된 저신장 치료를 위해 지속적으로 hGH를 투여받았습니다.
  6. 기준 성장 단계 동안 hGH를 계속 사용할 의향이 있고 hGH군에 무작위 배정된 경우 무작위 배정 후 2년 동안 계속할 의향이 있습니다.
  7. 이전 hGH 치료에 대한 반응이 부적절합니다.

제외 기준:

  1. 성선절제술을 받지 않고 완전히 외부 여성 생식기를 갖지 않는 한 Y 염색체 물질을 가지고 있는 것으로 알려진 터너 증후군 참가자.
  2. 터너 증후군, SHOX 결핍 또는 누난 증후군 이외의 저신장을 유발할 수 있는 전신 질환 또는 상태(예: 신장, 신생물, 폐, 심장, 위장, 면역 및 대사 질환)의 진단.
  3. 뼈나이가 실제연령보다 2년 이상 빨라졌습니다.
  4. 저혈압 상황에서 참가자에게 부정적인 심장 결과의 위험이 증가하는 선천성 심장 질환,
  5. 연구 기간 동안 외과적 개입이 필요할 수 있는 불안정한 상태를 가지고 있는 경우.
  6. 최소 6개월 동안 평가한 성장 속도 감소(AGV < 1.5cm/년) 및 양측 하지 엑스레이를 사용하여 평가한 성장판 폐쇄의 증거.
  7. 이전에 사지 연장 수술을 받았거나, 연구 기간 동안 사지 연장 수술을 받을 계획이거나 예상되는 경우.
  8. 연구 기간 동안 계획되거나 예상되는 뼈 관련 수술(즉, 치아 추출을 제외한 뼈 피질 파괴를 포함하는 수술).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 보소리타이드 복용량 1 - 저용량

약물: 보소리타이드(Vosoritide) - 1회 복용량 주사

• 실험약물 재구성용 동결건조분말
의약품: 보소리타이드 주사
변형된 재조합 인간 C형 나트륨 이뇨 펩타이드 보소리타이드
실험적: 보소리타이드 복용량 2 - 중간 복용량

약물: 보소리타이드(Vosoritide) - 2회 주사

• 실험약물 재구성용 동결건조분말
의약품: 보소리타이드 주사
변형된 재조합 인간 C형 나트륨 이뇨 펩타이드 보소리타이드
실험적: Vosoritide Dose 3 - 고용량

약물: 보소리타이드 복용량 3 주사

• 실험약물 재구성용 동결건조분말
의약품: 보소리타이드 주사
변형된 재조합 인간 C형 나트륨 이뇨 펩타이드 보소리타이드

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
연간 성장 속도(AGV)의 기준선 대비 변화
기간: 6개월
6개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
치료로 인한 부작용 발생률
기간: 연구가 끝날 때까지, 최대 15년
연구가 끝날 때까지, 최대 15년
기준선에서 최종 성인 신장(FAH)까지의 신장 변화
기간: 연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
높이 Z 점수의 기준선에서 FAH까지 변경
기간: 연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
보소리타이드가 최대 농도(Tmax)로 존재하는 시간
기간: 연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
최대 보소리타이드 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
0시간부터 마지막 ​​측정 가능 농도까지의 혈장 보소리타이드 농도 시간 곡선 아래 면적(AUC0-t)
기간: 연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
혈장 보소리타이드 농도 시간 곡선 아래 면적 0부터 무한대까지(AUC0-무한대)
기간: 연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
보소리티드의 제거 반감기(t½)
기간: 연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
보소리타이드(CL/F)의 겉보기 제거율
기간: 연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
보소리타이드 분포의 겉보기 부피(Vz/F)
기간: 연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
혈청 콜라겐 X 마커(CXM)의 기준선 대비 변화
기간: 연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
기준선 대비 뼈나이/생활연령의 변화
기간: 연구가 끝날 때까지 12개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 12개월마다, 최대 15년
전신(머리 제외)의 기준선 대비 변화 BMD Z-점수
기간: 연구가 끝날 때까지 12개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 12개월마다, 최대 15년
요추 골밀도(BMD) Z 점수의 기준선 대비 변화
기간: 연구가 끝날 때까지 12개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 12개월마다, 최대 15년
전신(머리 제외) 뼈 미네랄 함량(BMC)의 기준선 대비 변화
기간: 연구가 끝날 때까지 12개월마다, 최대 15년
연구가 끝날 때까지 12개월마다, 최대 15년
정오 증후군 소아에서 비대성 심근 병증의 새로운 진단 발생률
기간: 연구 종료까지 12 개월마다, 최대 15 년
연구 종료까지 12 개월마다, 최대 15 년
연구 치료 중단이 필요한 심장 조건의 발생률
기간: 연구 종료까지 12 개월마다, 최대 15 년
연구 종료까지 12 개월마다, 최대 15 년
12 개월 간격 AGV 연령과 성별에 의해 FAH까지 요약
기간: 연구 종료까지 12 개월마다, 최대 15 년
연구 종료까지 12 개월마다, 최대 15 년
연구 과정에서 태너 스테이지
기간: 6 개월마다 연구 종료, 최대 15 년
6 개월마다 연구 종료, 최대 15 년
소변 주기적 구아닌 모노 포스페이트의 전용 복용량에서의 변화 (CGMP)
기간: 6 개월마다 연구 종료, 최대 15 년
6 개월마다 연구 종료, 최대 15 년
특별 관심의 뼈 관련 사건의 발생률 (골절, 미끄러짐 자본 대퇴부 epiphysis 및 avascular 괴사 또는 골다공증)
기간: 학업 전반에 걸쳐
학업 전반에 걸쳐
기저선 대비 키 변화
기간: 연구 종료 시까지 최대 15년 동안 6개월마다
연구 종료 시까지 최대 15년 동안 6개월마다
기준선 대비 신장 Z 점수의 변화
기간: 연구 종료 시까지 최대 15년 동안 6개월마다
연구 종료 시까지 최대 15년 동안 6개월마다
기저선 대비 12개월 간격 AGV 변화
기간: 연구 종료 시까지, 최대 15년
연구 종료 시까지, 최대 15년
기저선 대비 상체 대 하체 비율의 변화
기간: 연구 종료 시까지, 최대 15년
연구 종료 시까지, 최대 15년
기저선 대비 팔 길이와 키 비율의 변화
기간: 연구 종료 시까지, 최대 15년
연구 종료 시까지, 최대 15년
기저치 대비 요추 골무기질 함량 변화. 기저치 대비 하지 골밀도/골무기질 함량 변화 [시간 범위: 연구 종료 시까지 매 12개월마다, 최대 15년].
기간: 연구 종료 시까지 15년 동안 매 12개월마다
연구 종료 시까지 15년 동안 매 12개월마다
전체 길이 하지 X-선을 기반으로 한 성장판 변화, 장골 성장 및 골 형태학 [시간 범위: 연구 종료까지 12개월마다, 최대 15년]
기간: 연구 종료 시까지 최대 15년 동안 6개월마다
연구 종료 시까지 최대 15년 동안 6개월마다
QoLISSY의 신체 영역 점수와 총점의 기준선 대비 변화
기간: 연구 종료 시까지 매 12개월마다, 최대 15년 동안
연구 종료 시까지 매 12개월마다, 최대 15년 동안
PedsQL 신체 및 사회 영역 점수와 총 점수의 기준선 대비 변화
기간: 연구 종료 시까지 매 12개월마다, 최대 15년 동안
연구 종료 시까지 매 12개월마다, 최대 15년 동안
PGI-S 및 CaGI-S 항목 점수의 기준선 대비 변화
기간: 연구 종료 시까지 매 12개월마다, 최대 15년 동안
연구 종료 시까지 매 12개월마다, 최대 15년 동안
PGI-C 및 CaGI-C 항목 점수
기간: 연구 종료 시까지 매 12개월마다, 최대 15년 동안
연구 종료 시까지 매 12개월마다, 최대 15년 동안
기준선 대비 PROMIS-SF 신체 활동 점수 변화
기간: 연구 종료 시까지 최대 15년 동안 12개월마다
연구 종료 시까지 최대 15년 동안 12개월마다
기저선 대비 KABC-II 비언어성 지능(NVI) 점수 변화
기간: 연구 종료까지 최대 15년 동안 12개월마다
연구 종료까지 최대 15년 동안 12개월마다

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, MD, PhD, BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 11월 22일

기본 완료 (추정된)

2027년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2041년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 10월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 10월 30일

처음 게시됨 (실제)

2024년 10월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 21일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 111-211

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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