Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 2-kurveundersøgelse af Vosoritide hos børn med Turners syndrom, SHOX-mangel og Noonan-syndrom med en utilstrækkelig respons på humant væksthormon

21. august 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase 2, randomiseret, humant væksthormon-kontrolleret, multicenter, basket-undersøgelse af Vosoritide hos børn med Turners syndrom, kortvoksende homeobox-holdig genmangel og Noonan syndrom med en utilstrækkelig respons på humant væksthormon

Formålet med denne kurveundersøgelse hos børn med Turners syndrom, SHOX-mangel og Noonan-syndrom er at evaluere effekten af ​​3 doser vosoritide versus hGH på væksten målt ved AGV efter 6 måneders behandling. Den langsigtede effekt og sikkerhed af vosoritide ved den terapeutiske dosis vil blive evalueret op til FAH.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 2, randomiseret, aktiv-kontrolleret, multicenter, kurveundersøgelse af vosoritid hos børn med Turners syndrom, mangel på SHOX-gen (SHOX) eller Noonan-syndrom, som har en utilstrækkelig respons på humant væksthormon (hGH) behandling. Studiet er beregnet til at karakterisere den kortsigtede effekt og sikkerhed af 3 doseringsregimer af vosoritide versus hGH. Effektiviteten og sikkerheden af ​​den terapeutiske dosis vosoritide vil blive yderligere evalueret med en sammenligning med hGH efter 2 års behandling og en analyse af vosoritides indvirkning på den endelige voksenhøjde (FAH).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekruttering
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital, Delaware (Alfred I. Dupont Hospital for Children)
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Trukket tilbage
        • St. Luke's Children's Endocrinology and Diabetes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40506
        • Rekruttering
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Trukket tilbage
        • M Health Fairview Pediatric Specialty Clinic - Explorer
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3026
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-2578
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
  • Frankrig
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrig, 13385
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Frankrig, 49 933
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankrig
    • Paris
      • Le Kremlin-Bicêtre, Paris, Frankrig, 94270
        • Rekruttering
        • South Paris University Hospitals - Bicetre Hospital
        • Kontakt:
      • Paris, Paris, Frankrig, 75019
  • Italien
    • Florence
      • Florence, Florence, Italien, Firenze
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Kontakt:
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italien, 16147
    • Milan
      • Milan, Milan, Italien, 20132
        • Trukket tilbage
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele
  • Spanien
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela, La Coruña, Spanien, 15706
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
        • Kontakt:
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spanien, 33011
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Central University Hospital of Asturias
        • Kontakt:
  • Tyskland
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
        • Rekruttering
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerne skal være ≥ 3 år og < 10 år (kvinder) eller < 11 år (mænd) på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular
  2. En genetisk bekræftet diagnose af Turners syndrom, SHOX-mangel eller Noonan-syndrom.
  3. En højdevurdering svarende til en højde Z-score på ≤ -2,00 SD'er i forhold til den generelle befolkning af samme alder og køn.
  4. Tanner Stage 1, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​ICF.
  5. Har modtaget kontinuerlig hGH til behandling af kort statur i forbindelse med deres tilstand i minimum 1 år umiddelbart før indskrivning.
  6. Er villige til at fortsætte på hGH i basisvækstfasen og i 2 år efter randomisering, hvis de randomiseres til hGH-armen.
  7. Utilstrækkelig respons på tidligere hGH-behandling.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagere med Turners syndrom, der vides at have Y-kromosommateriale, medmindre de har gennemgået gonadektomi og har fuldstændig ydre kvindelige kønsorganer.
  2. Diagnose af systemisk sygdom eller tilstand, der kan forårsage anden kort statur end Turners syndrom, SHOX-mangel eller Noonan-syndrom, f.eks. nyre-, neoplastisk, lunge-, hjerte-, gastrointestinal, immunologisk og metabolisk sygdom.
  3. Knoglealderen steg mere end den kronologiske alder med mere end 2 år.
  4. Medfødt hjertesygdom, som placerer deltageren i øget risiko for et ugunstigt hjerteudfald i forbindelse med hypotension,
  5. Har en ustabil tilstand, der sandsynligvis kræver kirurgisk indgreb under undersøgelsen.
  6. Evidens for nedsat væksthastighed (AGV < 1,5 cm/år) vurderet over en periode på mindst 6 måneder og vækstpladelukning vurderet ved hjælp af bilateral røntgen af ​​nedre ekstremiteter.
  7. Tidligere lemmerforlængende operation, eller planlagt eller forventet at have lemmerforlængende operation i løbet af undersøgelsesperioden.
  8. Planlagt eller forventet knoglerelateret operation (dvs. operation, der involverer forstyrrelse af knoglebarken, eksklusive tandudtrækning), i løbet af undersøgelsesperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vosoritide Dosis 1 - Lav Dosis

Lægemiddel: Vosoritide - Dosis 1 injektion

• Eksperimentelt lægemiddel Lyofiliseret pulver til rekonstitution
Medicin: Vosoritide injektion
Modificeret rekombinant humant C-type natriuretisk peptid Vosoritide
Eksperimentel: Vosoritide Dosis 2 - Mellem Dosis

Lægemiddel: Vosoritide - Dosis 2 Injektion

• Eksperimentelt lægemiddel Lyofiliseret pulver til rekonstitution
Medicin: Vosoritide injektion
Modificeret rekombinant humant C-type natriuretisk peptid Vosoritide
Eksperimentel: Vosoritide Dosis 3- Høj Dosis

Lægemiddel: Vosoritide Dosis 3 Injektion

• Eksperimentelt lægemiddel Lyofiliseret pulver til rekonstitution
Medicin: Vosoritide injektion
Modificeret rekombinant humant C-type natriuretisk peptid Vosoritide

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i Annualized Growth Velocity (AGV)
Tidsramme: Ved 6 måneder
Ved 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Indtil studiets afslutning, op til 15 år
Indtil studiets afslutning, op til 15 år
Skift fra baseline i højden op til Final Adult Height (FAH)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Ændring fra baseline i højden Z-score op til FAH
Tidsramme: Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Tid vosoritide er til stede ved maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Maksimal vosoritid observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Areal under plasma vosoritid koncentration tidskurve fra tidspunkt 0 til den sidste målbare koncentration (AUC0-t)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Areal under plasma vosoritid koncentration tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Eliminationshalveringstid for vosoritide (t½)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Tilsyneladende clearance af vosoritide (CL/F)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Tilsyneladende distributionsvolumen af ​​vosoritide (Vz/F)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Ændring fra baseline i serumkollagen X-markør (CXM)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Ændring fra baseline i knoglealder/kronologisk alder
Tidsramme: Hver 12. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 12. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Ændring fra baseline i total krop (mindre hoved) BMD Z-score
Tidsramme: Hver 12. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 12. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Ændring fra baseline i lændehvirvelsøjlens knoglemineraltæthed (BMD) Z-score
Tidsramme: Hver 12. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 12. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Ændring fra baseline i total krop (mindre hoved) knoglemineralindhold (BMC)
Tidsramme: Hver 12. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 12. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Forekomst af ny diagnose af hypertrofisk kardiomyopati hos børn med Noonan -syndrom
Tidsramme: Hver 12. måned gennem slutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 12. måned gennem slutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Forekomst af hjerteforhold, der kræver seponering af undersøgelsesbehandling
Tidsramme: Hver 12. måned gennem slutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 12. måned gennem slutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
12-måneders interval AGV opsummeret efter alder og sex op til FAH
Tidsramme: Hver 12. måned gennem slutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 12. måned gennem slutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Tanner -scenen i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Hver 6. måned gennem slutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 6. måned gennem slutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Skift fra præ-dosis i urincyklisk guaninmonophosphat (CGMP)
Tidsramme: Hver 6. måned gennem slutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Hver 6. måned gennem slutningen af ​​undersøgelsen, op til 15 år
Forekomst af knoglerelaterede begivenheder af særlig interesse (brud, glidende femoral epifyse og avaskulær nekrose eller osteonecrosis)
Tidsramme: Under hele studiet
Under hele studiet
Ændring fra baseline i højde
Tidsramme: Hver 6. måned gennem hele studiet, op til 15 år
Hver 6. måned gennem hele studiet, op til 15 år
Ændring fra baseline i højde Z-score
Tidsramme: Hver 6. måned gennem hele studiet, op til 15 år
Hver 6. måned gennem hele studiet, op til 15 år
Ændring fra baseline i 12-måneders interval AGV
Tidsramme: Indtil studiet afsluttes, op til 15 år
Indtil studiet afsluttes, op til 15 år
Ændring fra udgangspunkt i forholdet mellem overkrop og underkrop
Tidsramme: Indtil afslutningen af undersøgelsen, op til 15 år
Indtil afslutningen af undersøgelsen, op til 15 år
Ændring fra baseline i armspænd til højde-forhold
Tidsramme: Indtil studiet er afsluttet, op til 15 år
Indtil studiet er afsluttet, op til 15 år
Ændring fra baseline i lumbalcolumna BMC. Ændring fra baseline i ekstremiteternes nedre del BMD/BMC [Tidsramme: Hver 12. måned gennem hele undersøgelsens varighed, op til 15 år].
Tidsramme: Hvert 12. måned gennem hele studiet, op til 15 år
Hvert 12. måned gennem hele studiet, op til 15 år
Ændring i vækstpladerne, langt knoglevækst og knoglemorfologi baseret på røntgenbilleder af hele underkroppen [Tidsramme: Hver 12. måned gennem hele studiet, op til 15 år]
Tidsramme: Hver 6. måned gennem hele studiet, op til 15 år
Hver 6. måned gennem hele studiet, op til 15 år
Ændring fra baseline i den fysiske domænescore og totalscore for QoLISSY
Tidsramme: Hver 12. måned gennem hele studieperioden, op til 15 år
Hver 12. måned gennem hele studieperioden, op til 15 år
Ændring fra baseline i fysiske og sociale domænescores samt totalscore for PedsQL
Tidsramme: Hver 12. måned gennem hele undersøgelsesperioden, op til 15 år
Hver 12. måned gennem hele undersøgelsesperioden, op til 15 år
Ændring fra baseline i PGI-S og CaGI-S item scores
Tidsramme: Hver 12. måned gennem hele studiet, op til 15 år
Hver 12. måned gennem hele studiet, op til 15 år
PGI-C og CaGI-C itemscores
Tidsramme: Hver 12. måned gennem hele studieperioden, op til 15 år
Hver 12. måned gennem hele studieperioden, op til 15 år
Ændring fra baseline i PROMIS-SF fysisk aktivitetsscore
Tidsramme: Hver 12. måned gennem hele studiet, op til 15 år
Hver 12. måned gennem hele studiet, op til 15 år
Ændring fra baseline i KABC-II NVI-scorer
Tidsramme: Hver 12. måned gennem hele studiet, op til 15 år
Hver 12. måned gennem hele studiet, op til 15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2041

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

31. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 111-211

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner