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Un estudio conjunto de fase 2 de vosoritida en niños con síndrome de Turner, deficiencia de SHOX y síndrome de Noonan con una respuesta inadecuada a la hormona del crecimiento humano

21 de agosto de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio de fase 2, aleatorizado, multicéntrico, controlado por la hormona del crecimiento humano, de cesta de vosoritida en niños con síndrome de Turner, deficiencia genética que contiene homeobox de baja estatura y síndrome de Noonan con una respuesta inadecuada a la hormona del crecimiento humano

El propósito de este estudio en canasta en niños con síndrome de Turner, deficiencia de SHOX y síndrome de Noonan es evaluar el efecto de 3 dosis de vosoritida versus hGH sobre el crecimiento medido por AGV después de 6 meses de tratamiento. Se evaluará la eficacia y seguridad a largo plazo de vosoritida a la dosis terapéutica hasta FAH.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 2, aleatorizado, controlado con activos, multicéntrico, de canasta de vosoritida en niños con síndrome de Turner, deficiencia del gen que contiene homeobox (SHOX) de baja estatura o síndrome de Noonan que tienen una respuesta inadecuada a la hormona del crecimiento humano (hGH) tratamiento. El estudio tiene como objetivo caracterizar la eficacia y seguridad a corto plazo de 3 regímenes de dosificación de vosoritida versus hGH. La eficacia y seguridad de la dosis terapéutica de vosoritida se evaluarán más a fondo, con una comparación con hGH después de 2 años de tratamiento y un análisis del impacto de vosoritida en la talla adulta final (FAH).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Trial Specialist
  • Número de teléfono: 1-800-983-4587
  • Correo electrónico: medinfo@bmrn.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Study Manager
  • Número de teléfono: 1-800-983-4587
  • Correo electrónico: Medinfo@bmrn.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Alemania, 66421
        • Reclutamiento
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • Contacto:
          • Tilman Rohrer
          • Número de teléfono: +49 (0) 68-41-16-2-83-01
          • Correo electrónico: tilman.rohrer@uks.eu
  • Australia
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamiento
        • Childrens Health Queensland Hospital and Health Service
        • Contacto:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamiento
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Contacto:
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7H7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Activo, no reclutando
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Contacto:
  • España
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela, La Coruña, España, 15706
        • Aún no reclutando
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
        • Contacto:
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, España, 33011
        • Aún no reclutando
        • Central University Hospital of Asturias
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Contacto:
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Contacto:
          • Amrit Bhangoo
          • Número de teléfono: 7145098634
          • Correo electrónico: abhangoo@choc.org
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Hospital, Delaware (Alfred I. Dupont Hospital for Children)
        • Contacto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University School of Medicine
        • Contacto:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Retirado
        • St. Luke's Children's Endocrinology and Diabetes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Contacto:
          • John Fuqua
          • Número de teléfono: 3172741201
          • Correo electrónico: jsfuqua@iu.edu
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa
        • Contacto:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
        • Reclutamiento
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contacto:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Retirado
        • M Health Fairview Pediatric Specialty Clinic - Explorer
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Reclutamiento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Contacto:
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3026
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
          • Vaneeta Bamba
          • Número de teléfono: 215-590-4470
          • Correo electrónico: paris@chop.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2578
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Activo, no reclutando
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
  • Francia
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13385
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Francia, 49 933
        • Reclutamiento
        • Angers University Hospital Center
        • Contacto:
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Contacto:
    • Paris
      • Le Kremlin-Bicêtre, Paris, Francia, 94270
        • Reclutamiento
        • South Paris University Hospitals - Bicetre Hospital
        • Contacto:
      • Paris, Paris, Francia, 75019
  • Italia
      • Roma, Italia, 00 168
    • Florence
      • Florence, Florence, Italia, Firenze
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Contacto:
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italia, 16147
    • Milan
      • Milan, Milan, Italia, 20132
        • Retirado
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben tener ≥ 3 años y < 10 años (mujeres) o < 11 años (hombres) al momento de firmar el formulario de consentimiento informado.
  2. Un diagnóstico genéticamente confirmado de síndrome de Turner, deficiencia de SHOX o síndrome de Noonan.
  3. Una valoración de la talla correspondiente a una puntuación Z de talla ≤ -2,00 DE en referencia a la población general de la misma edad y sexo.
  4. Tanner Stage 1, en el momento de la firma del ICF.
  5. Haber estado recibiendo hGH continua para el tratamiento de la baja estatura asociada con su condición durante un mínimo de 1 año inmediatamente antes de la inscripción.
  6. Están dispuestos a continuar tomando hGH durante la fase de crecimiento inicial y durante 2 años después de la aleatorización si se les asigna al azar al grupo de hGH.
  7. Respuesta inadecuada al tratamiento previo con hGH.

Criterios de exclusión:

  1. Se sabe que los participantes con síndrome de Turner tienen material del cromosoma Y a menos que se hayan sometido a una gonadectomía y tengan genitales femeninos completamente externos.
  2. Diagnóstico de enfermedad o afección sistémica que puede causar baja estatura distinta del síndrome de Turner, deficiencia de SHOX o síndrome de Noonan, por ejemplo, enfermedad renal, neoplásica, pulmonar, cardíaca, gastrointestinal, inmunológica y metabólica.
  3. La edad ósea avanzó más de 2 años más allá de la edad cronológica.
  4. Enfermedad cardíaca congénita que coloca al participante en mayor riesgo de sufrir un resultado cardíaco adverso en caso de hipotensión.
  5. Tener una condición inestable que probablemente requiera intervención quirúrgica durante el estudio.
  6. Evidencia de disminución de la velocidad de crecimiento (AGV <1,5 cm/año) evaluada durante un período de al menos 6 meses y cierre de la placa de crecimiento evaluado mediante radiografías bilaterales de las extremidades inferiores.
  7. Cirugía de alargamiento de extremidades previa, o cirugía de alargamiento de extremidades planificada o esperada durante el período de estudio.
  8. Cirugía relacionada con los huesos planificada o prevista (es decir, cirugía que implica alteración de la corteza ósea, excluida la extracción de dientes), durante el período de estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis 1 de vosoritida: dosis baja

Medicamento: Vosoritide - Dosis 1 Inyección

• Medicamento Experimental Liofilizado en polvo para reconstitución
Droga: Inyección de vosoritida
Péptido natriurético tipo C humano recombinante modificado Vosoritide
Experimental: Vosoritida Dosis 2 - Dosis Media

Medicamento: Vosoritide - Inyección de dosis 2

• Medicamento Experimental Liofilizado en polvo para reconstitución
Droga: Inyección de vosoritida
Péptido natriurético tipo C humano recombinante modificado Vosoritide
Experimental: Dosis de vosoritida 3- Dosis alta

Medicamento: inyección de dosis 3 de vosoritida

• Medicamento Experimental Liofilizado en polvo para reconstitución
Droga: Inyección de vosoritida
Péptido natriurético tipo C humano recombinante modificado Vosoritide

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el punto de referencia en la velocidad de crecimiento anualizada (AGV)
Periodo de tiempo: A los 6 meses
A los 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en altura hasta la altura adulta final (FAH)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de altura hasta FAH
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Tiempo que vosoritida está presente en su concentración máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Concentración plasmática máxima observada de vosoritida (Cmax)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Área bajo la curva temporal de concentración plasmática de vosoritida desde el momento 0 hasta la última concentración medible (AUC0-t)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Área bajo la curva temporal de concentración plasmática de vosoritida desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC0-∞)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Vida media de eliminación de vosoritida (t½)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Aclaramiento aparente de vosoritida (CL/F)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Volumen aparente de distribución de vosoritida (Vz/F)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en el marcador de colágeno X sérico (CXM)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el inicio en la edad ósea/edad cronológica
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de la DMO del cuerpo total (menos la cabeza)
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de la densidad mineral ósea (DMO) de la columna lumbar
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en el contenido mineral óseo (BMC) total del cuerpo (menos la cabeza)
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Incidencia de un nuevo diagnóstico de miocardiopatía hipertrófica en niños con síndrome de Noonan
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Incidencia de afecciones cardíacas que requieren la interrupción del tratamiento del estudio
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Intervalo de 12 meses AGV resumido por edad y sexo hasta FAH
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Etapa de Tanner en el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cambio de la predicción previa en el monofosfato de guanina cíclica orina (cGMP)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Incidencia de eventos relacionados con el hueso de especial interés (fractura, epifisis femoral capital deslizada y necrosis avascular o osteonecrosis)
Periodo de tiempo: Durante todo el estudio
Durante todo el estudio
Cambio desde el valor basal en altura
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cambio desde el valor basal en la puntuación Z de la altura
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cambio desde el valor basal en el intervalo de 12 meses AGV
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, hasta 15 años
Hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cambio desde el valor basal en la proporción entre el segmento superior e inferior del cuerpo
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, hasta 15 años
Hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cambio desde el valor basal en la proporción de envergadura de brazos respecto a la altura
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, hasta 15 años
Hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cambio desde el valor basal en la BMC de la columna lumbar. Cambio desde el valor basal en la DMO/BMC de las extremidades inferiores [Marco temporal: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años].
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cambio en las placas de crecimiento, crecimiento del hueso largo y morfología ósea basado en radiografías de longitud completa de la extremidad inferior [Marco temporal: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años]
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cambio desde el valor basal en la puntuación del dominio físico y la puntuación total del QoLISSY
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cambio desde el valor basal en las puntuaciones de los dominios físico y social y la puntuación total del PedsQL
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cambio desde el valor basal en las puntuaciones de los ítems PGI-S y CaGI-S
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Puntuaciones de los ítems PGI-C y CaGI-C
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cambio desde el valor basal en la puntuación de actividad física PROMIS-SF
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cambio desde el inicio en las puntuaciones NVI del KABC-II
Periodo de tiempo: Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años
Cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de noviembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2041

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

31 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 111-211

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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