Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie koszykowe fazy 2 dotyczące stosowania wosorytydu u dzieci z zespołem Turnera, niedoborem SHOX i zespołem Noonana z niewystarczającą reakcją na ludzki hormon wzrostu

21 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy II z kontrolą hormonu wzrostu, dotyczące stosowania wosorytydu u dzieci z zespołem Turnera, niskorosłym niedoborem genów zawierającym homeobox i zespołem Noonana z nieodpowiednią reakcją na ludzki hormon wzrostu

Celem tego badania koszykowego u dzieci z zespołem Turnera, niedoborem SHOX i zespołem Noonana jest ocena wpływu 3 dawek wzorytydu w porównaniu z hGH na wzrost mierzony metodą AGV po 6 miesiącach leczenia. Długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo wzorytydu w dawce terapeutycznej zostaną ocenione aż do FAH.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, wieloośrodkowe, randomizowane badanie II fazy z grupą kontrolną otrzymującą substancję czynną, dotyczące stosowania wzorytydu u dzieci z zespołem Turnera, niedoborem genu zawierającego homeobox niskiego wzrostu (SHOX) lub zespołem Noonana, u których odpowiedź na ludzki hormon wzrostu (hGH) jest niewystarczająca. leczenie. Celem badania jest scharakteryzowanie krótkoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa 3 schematów dawkowania wzorytydu w porównaniu z hGH. Skuteczność i bezpieczeństwo terapeutycznej dawki wzorytydu zostaną poddane dalszej ocenie poprzez porównanie z hGH po 2 latach leczenia oraz analizę wpływu wzorytydu na ostateczny wzrost dorosłego człowieka (FAH).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Specialist
  • Numer telefonu: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
  • Francja
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francja, 13385
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Francja, 49 933
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francja
    • Paris
      • Le Kremlin-Bicêtre, Paris, Francja, 94270
        • Rekrutacyjny
        • South Paris University Hospitals - Bicetre Hospital
        • Kontakt:
      • Paris, Paris, Francja, 75019
  • Hiszpania
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela, La Coruña, Hiszpania, 15706
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
        • Kontakt:
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Hiszpania, 33011
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Central University Hospital of Asturias
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Kontakt:
  • Niemcy
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Niemcy, 66421
        • Rekrutacyjny
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's Hospital, Delaware (Alfred I. Dupont Hospital for Children)
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Wycofane
        • St. Luke's Children's Endocrinology and Diabetes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40506
        • Rekrutacyjny
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Wycofane
        • M Health Fairview Pediatric Specialty Clinic - Explorer
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3026
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-2578
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
  • Włochy
    • Florence
      • Florence, Florence, Włochy, Firenze
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Kontakt:
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Włochy, 16147
    • Milan
      • Milan, Milan, Włochy, 20132
        • Wycofane
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy muszą mieć ukończone 3 lata i < 10 lat (kobiety) lub < 11 lat (mężczyźni) w momencie podpisywania formularza świadomej zgody
  2. Genetycznie potwierdzone rozpoznanie zespołu Turnera, niedoboru SHOX lub zespołu Noonana.
  3. Ocena wzrostu odpowiadająca wskaźnikowi Z wzrostu wynoszącemu ≤ -2,00 SD w odniesieniu do populacji ogólnej w tym samym wieku i tej samej płci.
  4. Etap 1 Tannera w momencie podpisywania ICF.
  5. otrzymywali ciągły hGH w leczeniu niskiego wzrostu związanego z ich schorzeniem przez co najmniej 1 rok bezpośrednio przed włączeniem do badania.
  6. Są skłonni kontynuować leczenie hGH w początkowej fazie wzrostu i przez 2 lata po randomizacji, jeśli zostaną losowo przydzieleni do ramienia hGH.
  7. Niewystarczająca odpowiedź na wcześniejsze leczenie hGH.

Kryteria wykluczenia:

  1. Uczestnicy z zespołem Turnera, o których wiadomo, że mają chromosom Y, chyba że przeszli wycięcie gonadektomii i mają całkowicie zewnętrzne żeńskie narządy płciowe.
  2. Rozpoznanie choroby ogólnoustrojowej lub stanu, który może powodować niski wzrost, innego niż zespół Turnera, niedobór SHOX lub zespół Noonana, np. choroba nerek, nowotworowa, płucna, sercowa, żołądkowo-jelitowa, immunologiczna i metaboliczna.
  3. Wiek kostny był wyższy od wieku chronologicznego o ponad 2 lata.
  4. Wrodzona choroba serca, która naraża uczestnika na zwiększone ryzyko wystąpienia niekorzystnych powikłań kardiologicznych w przypadku niedociśnienia,
  5. Mają niestabilny stan, który prawdopodobnie będzie wymagał interwencji chirurgicznej w trakcie badania.
  6. Dowody na zmniejszoną prędkość wzrostu (AGV < 1,5 cm/rok) oceniane przez okres co najmniej 6 miesięcy i zamknięcie płytki wzrostowej oceniane na podstawie obustronnego prześwietlenia rentgenowskiego kończyn dolnych.
  7. Wcześniejsza operacja wydłużania kończyn lub planowana lub spodziewana operacja wydłużania kończyn w okresie badania.
  8. Planowana lub spodziewana operacja związana z kośćmi (tj. operacja polegająca na uszkodzeniu kory kostnej, z wyłączeniem ekstrakcji zęba) w okresie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wosoritide, dawka 1 – mała dawka

Lek: Wosoritide - dawka 1 wstrzyknięcia

• Lek eksperymentalny Liofilizowany proszek do rekonstytucji
Lek: Wstrzyknięcie wosorytydu
Zmodyfikowany rekombinowany ludzki peptyd natriuretyczny typu C Vosoritide
Eksperymentalny: Wosoritide Dawka 2 – średnia dawka

Lek: Wosoritide – dawka 2 wstrzyknięcia

• Lek eksperymentalny Liofilizowany proszek do rekonstytucji
Lek: Wstrzyknięcie wosorytydu
Zmodyfikowany rekombinowany ludzki peptyd natriuretyczny typu C Vosoritide
Eksperymentalny: Wosoritide Dawka 3 – Wysoka dawka

Lek: wstrzyknięcie dawki 3 wosoritidu

• Lek eksperymentalny Liofilizowany proszek do rekonstytucji
Lek: Wstrzyknięcie wosorytydu
Zmodyfikowany rekombinowany ludzki peptyd natriuretyczny typu C Vosoritide

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w rocznej szybkości wzrostu (AGV)
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
W wieku 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do końca studiów, do 15 lat
Do końca studiów, do 15 lat
Zmiana wzrostu od początkowego do końcowego wzrostu dorosłego (FAH)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana wartości początkowej wskaźnika Z-score na wartość FAH
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Czas występowania wzorytydu w maksymalnym stężeniu (Tmax)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Maksymalne obserwowane stężenie wzorytydu w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy aż do zakończenia badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy aż do zakończenia badania, do 15 lat
Pole pod krzywą czasową stężenia worytydu w osoczu od czasu 0 do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-t)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Pole pod krzywą czasową stężenia worytydu w osoczu od czasu 0 do nieskończoności (AUC0-∞)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Okres półtrwania worytydu w fazie eliminacji (t½)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Pozorny klirens wzorytydu (CL/F)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Pozorna objętość dystrybucji wzorytydu (Vz/F)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych markera kolagenu X w surowicy (CXM)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wieku kostnego/wiek chronologiczny
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego wyniku BMD Z-score (bez głowy).
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wskaźnika Z-score dotyczącego gęstości mineralnej kości (BMD) kręgosłupa lędźwiowego
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitej zawartości minerałów w kościach (BMC) w całym ciele (bez głowy)
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Częstość występowania nowej diagnozy kardiomiopatii przerostowej u dzieci z zespołem Noonana
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Częstość występowania chorób serca wymagających przerwania leczenia badawczego
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
12-miesięczny interwał AGV podsumowany przez wiek i seks do fah
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Etap Tannera w trakcie badania
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana z dawki wstępnej w cyklicznym monofosformie guaniny w moczu (CGMP)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Częstość występowania zdarzeń związanych z kością o szczególnym zainteresowaniu (złamanie, zakłócenie kości udowej kapitału i martwicy awaski lub kosteonekrozy)
Ramy czasowe: Przez cały czas studiów
Przez cały czas studiów
Zmiana od wartości wyjściowej wzrostu
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali Z wzrostu
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana względem wartości wyjściowej w 12-miesięcznym przedziale AGV
Ramy czasowe: Do końca badania, do 15 lat
Do końca badania, do 15 lat
Zmiana od wartości wyjściowej w stosunku górnej do dolnej części ciała
Ramy czasowe: Do końca badania, do 15 lat
Do końca badania, do 15 lat
Zmiana od wartości wyjściowej w stosunku rozpiętości ramion do wzrostu
Ramy czasowe: Do końca badania, do 15 lat
Do końca badania, do 15 lat
Zmiana od wartości wyjściowej w BMC kręgosłupa lędźwiowego. Zmiana od wartości wyjściowej w BMD/BMC kończyn dolnych [Ram czasowy: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat].
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana w płytkach wzrostowych, wzroście kości długich oraz morfologii kości na podstawie zdjęć rentgenowskich całej długości kończyny dolnej [Czas pomiaru: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat]
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, przez okres do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca badania, przez okres do 15 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie domeny fizycznej i całkowitej ocenie QoLISSY
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie wyników domeny fizycznej i społecznej oraz wyniku całkowitego kwestionariusza PedsQL
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana względem wartości wyjściowej w punktacji pozycji PGI-S i CaGI-S
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, przez okres do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, przez okres do 15 lat
Wyniki pozycji PGI-C i CaGI-C
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wskaźnika aktywności fizycznej PROMIS-SF
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy przez cały okres badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy przez cały okres badania, do 15 lat
Zmiana względem wartości wyjściowej w wynikach KABC-II NVI
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat
Co 12 miesięcy do końca badania, do 15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2041

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 111-211

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj