神経変性疾患の治療における制御性 T 細胞 (Treg) の臨床研究

包含基準:

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この研究に登録するには、患者が以下の基準をすべて満たしている必要があります。

1. 18歳から70歳までの男性または女性の患者。 2. 現在の国際診断基準によると:

1. ALS：ゴールドコースト診断基準（シェフナー、2020年）により、散発性または家族性筋萎縮性側索硬化症（ALS）と診断され、世界神経学会エルによる検査支援を受けて、可能性が高い、可能性が高い、または確実な患者として診断されていると定義されています。エスコリアル基準;
2. MSA: UMSARS I (質問 11 は省略) スコアが 5 ～ 17 で、自立して歩くことができる (つまり、松葉杖や歩行器を使用せず、他のサポート (例: 腕を保持したり触れたり) なしで少なくとも 40 メートル歩くことができる) ）。 研究者の意見では、少なくとも3年の生存が期待されます。 モントリオール認知評価 (MOCA) によって評価された正常な認知、つまり 26 以上。
3. AD: 65 歳以上。少なくとも3か月間安定した用量の薬剤を投与した上でADの臨床診断（MoCA 10-20および臨床認知症評価スケール/CDR = 1）があり、血液検査で臨床的に重要な所見がなく、自発的に書面によるインフォームドコンセントを提供できる。

3. NP001 T 細胞を作成するのに十分な自己 T 細胞ソースが必要です。これは、800 細胞/μl を超える末梢 CD3+ T 細胞数として定義されます。 または、フローサイトメトリーによる、CD4、CD25、および FoxP3 発現が 50% 以上である利用可能な自己 Treg のアッセイ。

4. 研究参加前に 1 か月以上安定した用量がある場合。 たとえば、ALS 患者はリルゾール (Rilutek®) および/またはエダラボン (Radicava®) による治療を継続できます。 5. 患者は大手術終了後、および他の研究試験への参加完了後 2 週間以上経過していなければなりません。 6. 患者は臨床毒性から回復していなければなりません（CTCAE [第 5 版] の毒性値は < 2 に解決されました）。 7. 血清クレアチニンが 2.0 mg/dL 以下。 8. アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) およびアラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) が正常値の上限の 3 倍未満。 9. ビリルビン < 1.5 (ギルバート病を除く); 10. 肺の遅い肺活量 (SVC) > 予測された正常値の 50%。 11. 異常出血傾向の病歴はない。 12. 標準医療の一部ではない研究関連手順を実行する前に、参加者が将来の医療に影響を与えることなく研究から撤退する可能性があることを理解した上で、インフォームドコンセントを取得する必要があります。

除外基準:

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以下のいずれかに該当する被験者は、この研究に登録できません。

1. 制御されていない感染症。
2. 3 種類未満の薬剤では高血圧を適切にコントロールできません。
3. 登録後6か月以内の肺塞栓症の記録された病歴。
4. 臨床的に重要な心臓病：心筋梗塞、NYHAグレードのクラスIIIまたはIV心不全、制御不能な狭心症、制御不能な重篤な心室性不整脈、または登録前6か月以内の急性虚血または異常な伝導系のECG証拠；
5. 冠動脈バイパス移植または血管形成術の既往歴のある患者は、心臓病学によって評価され、ケースバイケースで検討されます。
6. HIV、B型肝炎、またはC型肝炎の血清陽性。
7. 妊娠中または授乳中の患者;
8. 妊娠の可能性のある患者、または避妊を希望しない妊娠の可能性のあるパートナーを持つ男性。
9. 他の介入研究への参加。
10. スクリーニング期間の30日または5半減期（どちらか長い方）以内の別の治験薬、生物学的製剤、またはデバイスによる治療。 観察/非介入臨床研究への患者の参加については、医療モニターと協議します。
11. ALS、MSA、またはADの遺伝子または細胞療法による治療歴がある。
12. 臨床的に重大な腫瘍、肝臓疾患または腎臓疾患、またはその他の管理されていない疾患の病歴;
13. 栄養チューブの存在;
14. 抗精神病薬、抗てんかん薬（ベンゾジアゼピン、ガバペンチン、プレバーレーンを除く）またはクラス1（例：フレカイニド）またはクラス3（例：アミオダロン）抗不整脈薬の現在使用。
15. 研究者が自殺の重大な危険性があると判断した被験者。
16. 研究者が登録に不適切と考えるその他の条件。