ATTRv-PN における NTLA-2001 の第 3 相試験
2026年4月13日 更新者：Intellia Therapeutics
MAGNITUDE-2: 多発性神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス (ATTRv-PN) の参加者における NTLA-2001 の有効性と安全性を評価する多国籍無作為化二重盲検プラセボ対照第 3 相試験
この研究は、ATTRv-PN の参加者を対象に、ネキシグラン ジクルメラン (NTLA-2001) の単回投与の有効性と安全性をプラセボと比較して評価するために実施されます。
調査の概要
状態
募集
条件
詳細な説明
これは、約50人の参加者を対象とした多国籍、多施設、二重盲検、プラセボ対照研究であり、参加者は1:1で無作為に割り付けられ、ネキシグラン・ジクルメランまたはプラセボのいずれかを1回点滴投与されます。
すべての参加者がネキシグラン・ジクルメランを受ける可能性を確実に得るために、参加者は、研究基準に応じて、12 か月目または 18 か月目に反対側の研究群に切り替えるオプションを持ちます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trial Manager at Intellia
- 電話番号：6 1-857-285-6200
- メール：medicalinformation@intelliatx.com
研究場所
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Buenos Aires、アルゼンチン
- 募集
- Hospital Británico de Buenos Aires
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Buenos Aires、アルゼンチン
- 募集
- Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
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San Juan Bautista、アルゼンチン
- 募集
- Hospital El Cruce
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Singapore、シンガポール
- 募集
- National University Hospital
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Singapore、シンガポール
- 募集
- Singapore General Hospital
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Bangkok、タイ
- 募集
- Siriraj Hospital
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Campinas、ブラジル
- 募集
- Hospital das Clinicas da Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
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Ribeirão Preto、ブラジル
- 募集
- HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
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Rio de Janeiro、ブラジル
- 募集
- Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
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São Paulo、ブラジル
- 募集
- PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
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Tlalpan、メキシコ
- 募集
- National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
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Taipei、台湾
- 積極的、募集していない
- National Taiwan University Hospital
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Taipei、台湾
- 積極的、募集していない
- Taipei Veterans General Hospital
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Taoyuan District、台湾
- 積極的、募集していない
- Chang Gung Medical Foundation - Linkou Branch
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- ATTRv-PN の診断
- カルノフスキー パフォーマンス ステータス (KPS) ≥ 60
除外基準:
- アミロイドーシスのその他の原因（非TTRタンパク質によって引き起こされるアミロイドーシス）
- 感覚運動神経障害または自律神経障害のその他の既知の原因
- 糖尿病
- ニューヨーク心臓協会のクラス III または IV 心不全
- 肝不全
- B型肝炎、C型肝炎、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症
- TTR サイレンサー (低分子干渉 RNA (siRNA) またはアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO)) の事前受領
- 推定糸球体濾過速度 < 30 mL/min/1.73 平方メートル
- 研究期間中ビタミンAサプリメントを摂取できない、または摂取したくない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ネキシグラン・ジクルメラン
ネキシグラン ジクルメラン 55 mg 単回点滴静注
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ネキシグラン ジクルメラン 55 mg 単回点滴静注
他の名前：
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プラセボコンパレーター：生理食塩水
プラセボ;生理食塩水 (0.9% NaCl) 1 回の IV 注入による
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生理食塩水 (0.9% NaCl) 1 回の IV 注入による
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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修正された神経障害障害スコア +7 (mNIS+7)
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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血清TTR
時間枠：29日
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29日
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ノーフォークの生活の質 - 糖尿病性神経障害 (ノーフォーク QoL-DN) アンケート
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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修正肥満指数 (mBMI)
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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血清TTR
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月22日
一次修了 (推定)
2027年7月1日
研究の完了 (推定)
2028年8月1日
試験登録日
最初に提出
2024年11月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月1日
最初の投稿 (実際)
2024年11月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月13日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ITL-2001-CL-311
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。