Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 3. fáze NTLA-2001 v ATTRv-PN

13. dubna 2026 aktualizováno: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE-2: Fáze 3, nadnárodní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti NTLA-2001 u účastníků s hereditární transtyretinovou amyloidózou s polyneuropatií (ATTRv-PN)

Tato studie bude provedena za účelem vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti jedné dávky nexiguran ziclumeranu (NTLA-2001) ve srovnání s placebem u účastníků s ATTRv-PN.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o nadnárodní, multicentrickou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s přibližně 50 účastníky, kteří budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostali jednu infuzi buď nexiguran ziclumeran nebo placebo. Aby bylo zajištěno, že všichni účastníci budou mít potenciál dostávat nexiguran ziclumeran, budou mít účastníci možnost přejít do opačné větve studie ve 12. nebo 18. měsíci v závislosti na kritériích studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Nábor
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Nábor
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • San Juan Bautista, Argentina
        • Nábor
        • Hospital El Cruce
  • Brazílie
      • Campinas, Brazílie
        • Nábor
        • Hospital das Clinicas da Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
      • Ribeirão Preto, Brazílie
        • Nábor
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Rio de Janeiro, Brazílie
        • Nábor
        • Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
      • São Paulo, Brazílie
        • Nábor
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
  • Mexiko
      • Tlalpan, Mexiko
        • Nábor
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Nábor
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur
        • Nábor
        • Singapore General Hospital
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Aktivní, ne nábor
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Aktivní, ne nábor
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan District, Tchaj-wan
        • Aktivní, ne nábor
        • Chang Gung Medical Foundation - Linkou Branch
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko
        • Nábor
        • Siriraj Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Diagnostika ATTRv-PN
  • Karnofsky Performance Status (KPS) ≥ 60

Kritéria vyloučení:

  • Jiné příčiny amyloidózy (amyloidóza způsobená non-TTR proteinem)
  • Další známé příčiny senzomotorické nebo autonomní neuropatie
  • Diabetes mellitus
  • Srdeční selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association
  • Selhání jater
  • Hepatitida B, hepatitida C nebo infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Před přijetím tlumiče TTR (malá interferující RNA (siRNA) nebo antisense oligonukleotidy (ASO))
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace < 30 ml/min/1,73 m2
  • Neschopnost nebo ochotu užívat doplňky vitaminu A po dobu trvání studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: nexigurský ziclumeran
nexiguran ziclumeran 55 mg v jedné IV infuzi
Biologický: nexigurský ziclumeran
nexiguran ziclumeran 55 mg v jedné IV infuzi
Ostatní jména:
  • NTLA-2001
Komparátor placeba: Normální fyziologický roztok
Placebo; Normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) jednou IV infuzí
Lék: Normální fyziologický roztok jako placebo
Normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) jednou IV infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Modifikované skóre poškození neuropatie +7 (mNIS+7)
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
TTR séra
Časové okno: 29 dní
29 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Norfolk Quality of Life - Diabetická neuropatie (Norfolk QoL-DN) Dotazník
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Modifikovaný index tělesné hmotnosti (mBMI)
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
TTR séra
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Intellia Therapeutics

Spolupracovníci

Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

4. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ITL-2001-CL-311

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit