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Eine Phase-3-Studie zu NTLA-2001 bei ATTRv-PN

13. April 2026 aktualisiert von: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE-2: eine multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von NTLA-2001 bei Teilnehmern mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (ATTRv-PN)

Diese Studie wird durchgeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit einer Einzeldosis Nexiguran-Ziclumeran (NTLA-2001) im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit ATTRv-PN zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine multinationale, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit etwa 50 Teilnehmern, die im Verhältnis 1:1 randomisiert werden und entweder eine einzelne Infusion von Nexiguran Ziclumeran oder Placebo erhalten. Um sicherzustellen, dass alle Teilnehmer das Potenzial haben, Nexiguran-Ziclumeran zu erhalten, haben die Teilnehmer die Möglichkeit, je nach Studienkriterien im 12. oder 18. Monat in den anderen Studienarm zu wechseln.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • San Juan Bautista, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital El Cruce
  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Hospital das Clinicas da Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
      • Ribeirão Preto, Brasilien
        • Rekrutierung
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
  • Mexiko
      • Tlalpan, Mexiko
        • Rekrutierung
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Rekrutierung
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur
        • Rekrutierung
        • Singapore General Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan District, Taiwan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Chang Gung Medical Foundation - Linkou Branch
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Rekrutierung
        • Siriraj Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von ATTRv-PN
  • Karnofsky-Leistungsstatus (KPS) ≥ 60

Ausschlusskriterien:

  • Andere Ursachen für Amyloidose (Amyloidose verursacht durch Nicht-TTR-Protein)
  • Andere bekannte Ursachen für sensomotorische oder autonome Neuropathie
  • Diabetes mellitus
  • Herzinsuffizienz der Klasse III oder IV der New York Heart Association
  • Leberversagen
  • Infektion mit Hepatitis B, Hepatitis C oder dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Vorheriger Erhalt eines TTR-Silencers (Small interfering RNA (siRNA) oder Antisense-Oligonukleotide (ASOs))
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m2
  • Nicht in der Lage oder nicht bereit, während der Dauer der Studie eine Vitamin-A-Ergänzung einzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nexiguran Ziclumeran
Nexiguran Ziclumeran 55 mg als einzelne intravenöse Infusion
Biologisch: Nexiguran Ziclumeran
Nexiguran Ziclumeran 55 mg als einzelne intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • NTLA-2001
Placebo-Komparator: Normale Kochsalzlösung
Placebo; Normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) durch einmalige intravenöse Infusion
Arzneimittel: Normale Kochsalzlösung als Placebo
Normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) durch einmalige intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Modifizierter Neuropathie-Beeinträchtigungs-Score +7 (mNIS+7)
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Serum-TTR
Zeitfenster: 29 Tage
29 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Fragebogen zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (Norfolk QoL-DN) in Norfolk
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Modifizierter Body-Mass-Index (mBMI)
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Serum-TTR
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Mitarbeiter

Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ITL-2001-CL-311

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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