Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 NTLA-2001 w ATTRv-PN

13 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE-2: międzynarodowe, randomizowane badanie fazy 3, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa NTLA-2001 u uczestników z dziedziczną amyloidozą transtyretynową z polineuropatią (ATTRv-PN)

Badanie to zostanie przeprowadzone w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczej dawki nexiguranu ziclumeranu (NTLA-2001) w porównaniu z placebo u uczestników z ATTRv-PN.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, w którym uczestniczy około 50 uczestników, którzy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej pojedynczą infuzję nexiguranu ziclumeranu lub placebo. Aby upewnić się, że wszyscy uczestnicy będą mieli potencjał do przyjmowania nexiguranu ziclumeranu, uczestnicy będą mieli możliwość przejścia do przeciwnej grupy badania w 12. lub 18. miesiącu, w zależności od kryteriów badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • San Juan Bautista, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital El Cruce
  • Brazylia
      • Campinas, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Hospital das Clinicas da Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
      • Ribeirão Preto, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Rio de Janeiro, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
      • São Paulo, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
  • Meksyk
      • Tlalpan, Meksyk
        • Rekrutacyjny
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Rekrutacyjny
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur
        • Rekrutacyjny
        • Singapore General Hospital
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia
        • Rekrutacyjny
        • Siriraj Hospital
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Tajwan
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan District, Tajwan
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Chang Gung Medical Foundation - Linkou Branch

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Diagnoza ATTRv-PN
  • Stan wydajności Karnofsky'ego (KPS) ≥ 60

Kryteria wykluczenia:

  • Inne przyczyny amyloidozy (amyloidoza wywołana przez białko inne niż TTR)
  • Inne znane przyczyny neuropatii czuciowo-ruchowej lub autonomicznej
  • Cukrzyca
  • Niewydolność serca klasy III lub IV New York Heart Association
  • Niewydolność wątroby
  • Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C lub ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).
  • Wcześniejsze otrzymanie tłumika TTR (małe interferujące RNA (siRNA) lub oligonukleotydy antysensowne (ASO))
  • Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej < 30 ml/min/1,73 m2
  • Niemożność lub chęć przyjmowania suplementacji witaminą A przez cały czas trwania badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: nexiguran ziclumeran
nexiguran ziclumeran 55 mg w pojedynczym wlewie dożylnym
Biologiczny: nexiguran ziclumeran
nexiguran ziclumeran 55 mg w pojedynczym wlewie dożylnym
Inne nazwy:
  • NTLA-2001
Komparator placebo: Normalna sól fizjologiczna
Placebo; Roztwór soli fizjologicznej (0,9% NaCl) w pojedynczym wlewie dożylnym
Lek: Zwykła sól fizjologiczna jako placebo
Roztwór soli fizjologicznej (0,9% NaCl) w pojedynczym wlewie dożylnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmodyfikowany wynik upośledzenia neuropatii +7 (mNIS+7)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Serum TTR
Ramy czasowe: 29 dni
29 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Kwestionariusz jakości życia w Norfolk – neuropatia cukrzycowa (Norfolk QoL-DN)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Zmodyfikowany wskaźnik masy ciała (mBMI)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Serum TTR
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Współpracownicy

Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ITL-2001-CL-311

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj