Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af NTLA-2001 i ATTRv-PN

13. april 2026 opdateret af: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE-2: en fase 3, multinational, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​NTLA-2001 hos deltagere med arvelig transthyretin-amyloidose med polyneuropati (ATTRv-PN)

Denne undersøgelse vil blive udført for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en enkelt dosis nexiguran ziclumeran (NTLA-2001) sammenlignet med placebo hos deltagere med ATTRv-PN.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multinationalt, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie med cirka 50 deltagere, som vil blive randomiseret 1:1 til at modtage en enkelt infusion af enten nexiguran ziclumeran eller placebo. For at sikre, at alle deltagere har potentialet til at modtage nexiguran ziclumeran, vil deltagerne have mulighed for at gå over til den modsatte undersøgelsesarm ved 12. eller 18. måned, afhængigt af undersøgelseskriterierne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • San Juan Bautista, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital El Cruce
  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien
        • Rekruttering
        • Hospital das Clinicas da Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
      • Ribeirão Preto, Brasilien
        • Rekruttering
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Rekruttering
        • Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekruttering
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
  • Mexico
      • Tlalpan, Mexico
        • Rekruttering
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Rekruttering
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore
        • Rekruttering
        • Singapore General Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan District, Taiwan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Chang Gung Medical Foundation - Linkou Branch
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Rekruttering
        • Siriraj Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af ATTRv-PN
  • Karnofsky Performance Status (KPS) ≥ 60

Ekskluderingskriterier:

  • Andre årsager til amyloidose (amyloidose forårsaget af ikke-TTR-protein)
  • Andre kendte årsager til sensorimotorisk eller autonom neuropati
  • Diabetes mellitus
  • New York Heart Association klasse III eller IV hjertesvigt
  • Leversvigt
  • Hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV) infektion
  • Forudgående modtagelse af en TTR lyddæmper (lille interfererende RNA (siRNA) eller antisense oligonukleotider (ASO'er))
  • Estimeret glomerulær filtreringshastighed < 30 ml/min/1,73 m2
  • Ude af stand eller villig til at tage A-vitamintilskud i hele undersøgelsens varighed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: nexiguran ziclumeran
nexiguran ziclumeran 55 mg ved enkelt IV-infusion
Biologisk: nexiguran ziclumeran
nexiguran ziclumeran 55 mg ved enkelt IV-infusion
Andre navne:
  • NTLA-2001
Placebo komparator: Normal saltvand
Placebo; Normalt saltvand (0,9% NaCl) ved enkelt IV-infusion
Medicin: Normal saltvand som placebo
Normalt saltvand (0,9% NaCl) ved enkelt IV-infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Modificeret neuropati svækkelsesscore +7 (mNIS+7)
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Serum TTR
Tidsramme: 29 dage
29 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) spørgeskema
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Modificeret kropsmasseindeks (mBMI)
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Serum TTR
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Samarbejdspartnere

Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. november 2024

Først opslået (Faktiske)

4. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ITL-2001-CL-311

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner