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Un estudio de fase 3 de NTLA-2001 en ATTRv-PN

13 de abril de 2026 actualizado por: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE-2: un estudio de fase 3, multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de NTLA-2001 en participantes con amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (ATTRv-PN)

Este estudio se llevará a cabo para evaluar la eficacia y seguridad de una dosis única de nexiguran ziclumeran (NTLA-2001) en comparación con placebo en participantes con ATTRv-PN.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multinacional, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo en aproximadamente 50 participantes, que serán asignados al azar 1:1 para recibir una única infusión de nexiguran ziclumeran o placebo. Para garantizar que todos los participantes tengan el potencial de recibir nexiguran ziclomeran, los participantes tendrán la opción de pasar al brazo opuesto del estudio en el mes 12 o el mes 18, según los criterios del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamiento
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamiento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • San Juan Bautista, Argentina
        • Reclutamiento
        • Hospital El Cruce
  • Brasil
      • Campinas, Brasil
        • Reclutamiento
        • Hospital das Clinicas da Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
      • Ribeirão Preto, Brasil
        • Reclutamiento
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Rio de Janeiro, Brasil
        • Reclutamiento
        • Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
      • São Paulo, Brasil
        • Reclutamiento
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
  • México
      • Tlalpan, México
        • Reclutamiento
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Reclutamiento
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur
        • Reclutamiento
        • Singapore General Hospital
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Reclutamiento
        • Siriraj Hospital
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán
        • Activo, no reclutando
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwán
        • Activo, no reclutando
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan District, Taiwán
        • Activo, no reclutando
        • Chang Gung Medical Foundation - Linkou Branch

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de ATTRv-PN
  • Estado funcional de Karnofsky (KPS) ≥ 60

Criterios de exclusión:

  • Otras causas de amiloidosis (amiloidosis causada por proteínas distintas de TTR)
  • Otras causas conocidas de neuropatía sensoriomotora o autonómica
  • Diabetes mellitus
  • Insuficiencia cardíaca de clase III o IV de la New York Heart Association
  • insuficiencia hepática
  • Infección por hepatitis B, hepatitis C o virus de inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Recepción previa de un silenciador TTR (pequeños ARN de interferencia (siRNA) u oligonucleótidos antisentido (ASO))
  • Tasa de filtración glomerular estimada < 30 ml/min/1,73 m2
  • No puede o no quiere tomar suplementos de vitamina A durante la duración del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: nexiguran ziclomeran
nexiguran ziclomeran 55 mg en infusión intravenosa única
Biológico: nexiguran ziclomeran
nexiguran ziclomeran 55 mg en infusión intravenosa única
Otros nombres:
  • NTLA-2001
Comparador de placebos: Solución salina normal
Placebo; Solución salina normal (NaCl al 0,9%) mediante infusión intravenosa única
Droga: Solución salina normal como placebo
Solución salina normal (NaCl al 0,9%) mediante infusión intravenosa única

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Puntuación de deterioro de neuropatía modificada +7 (mNIS+7)
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
TTR sérica
Periodo de tiempo: 29 días
29 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cuestionario de calidad de vida y neuropatía diabética de Norfolk (Norfolk QoL-DN)
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Índice de masa corporal modificado (IMCm)
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
TTR sérica
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Intellia Therapeutics

Colaboradores

Regeneron Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de noviembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de noviembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de noviembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

4 de noviembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ITL-2001-CL-311

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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