Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NTLA-2001:n vaiheen 3 tutkimus ATTRv-PN:ssä

maanantai 13. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE-2: vaiheen 3, monikansallinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus NTLA-2001:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi ja polyneuropatia (ATTRv-PN)

Tämä tutkimus suoritetaan arvioimaan yhden annoksen nexiguran ziclumeran (NTLA-2001) tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on ATTRv-PN.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikansallinen, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, johon osallistuu noin 50 osallistujaa, jotka satunnaistetaan 1:1 saamaan yhden infuusion joko nexiguran ziclumeran tai lumelääkettä. Varmistaakseen, että kaikilla osallistujilla on mahdollisuus saada nexiguran ziclumerania, osallistujilla on mahdollisuus siirtyä vastakkaiseen tutkimusryhmään 12. tai 18. kuukaudessa tutkimuskriteerien mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • San Juan Bautista, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Hospital El Cruce
  • Brasilia
      • Campinas, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Hospital das Clinicas da Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
      • Ribeirão Preto, Brasilia
        • Rekrytointi
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Rio de Janeiro, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
      • São Paulo, Brasilia
        • Rekrytointi
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
  • Meksiko
      • Tlalpan, Meksiko
        • Rekrytointi
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Rekrytointi
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore
        • Rekrytointi
        • Singapore General Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan District, Taiwan
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Chang Gung Medical Foundation - Linkou Branch
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa
        • Rekrytointi
        • Siriraj Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • ATTRv-PN:n diagnoosi
  • Karnofskyn suorituskykytila ​​(KPS) ≥ 60

Poissulkemiskriteerit:

  • Muut amyloidoosin syyt (ei-TTR-proteiinin aiheuttama amyloidoosi)
  • Muut tunnetut sensorimotorisen tai autonomisen neuropatian syyt
  • Diabetes mellitus
  • New York Heart Associationin luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta
  • Maksan vajaatoiminta
  • Hepatiitti B, hepatiitti C tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio
  • TTR-äänenvaimentimen (pieni häiritsevä RNA (siRNA) tai antisense-oligonukleotidit (ASO)) saaminen etukäteen
  • Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus < 30 ml/min/1,73 m2
  • Ei pysty tai halua ottaa A-vitamiinilisää tutkimuksen ajan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: nexiguran ziclumeran
nexiguran ziclumeran 55 mg yhtenä IV-infuusiona
Biologinen: nexiguran ziclumeran
nexiguran ziclumeran 55 mg yhtenä IV-infuusiona
Muut nimet:
  • NTLA-2001
Placebo Comparator: Normaali suolaliuos
Plasebo; Normaali suolaliuos (0,9 % NaCl) yhdellä IV-infuusiolla
Lääke: Normaali suolaliuos kuin placebo
Normaali suolaliuos (0,9 % NaCl) yhdellä IV-infuusiolla

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Modifioitu neuropatian heikkenemispistemäärä +7 (mNIS+7)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Seerumi TTR
Aikaikkuna: 29 päivää
29 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Norfolkin elämänlaatu-diabeettinen neuropatia (Norfolk QoL-DN) -kyselylomake
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Modified Body Mass Index (mBMI)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Seerumi TTR
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Intellia Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Regeneron Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 22. marraskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 4. marraskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ITL-2001-CL-311

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa