ATTRv-PN에서 NTLA-2001의 3상 연구
2026년 4월 13일 업데이트: Intellia Therapeutics
MAGNITUDE-2: 다발성 신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTRv-PN) 참가자를 대상으로 NTLA-2001의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구는 ATTRv-PN 참가자를 대상으로 위약과 비교하여 넥시구란 지클루메란(NTLA-2001) 단회 투여의 효능과 안전성을 평가하기 위해 수행될 것입니다.
연구 개요
상태
모병
정황
개입 / 치료
상세 설명
이는 약 50명의 참가자를 대상으로 한 다국적, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 연구로, 이들은 무작위로 1:1로 배정되어 넥시구란 지클루메란 또는 위약을 1회 주입받게 됩니다.
모든 참가자가 넥시구란 지클루메란을 받을 가능성이 있는지 확인하기 위해 참가자는 연구 기준에 따라 12개월 또는 18개월에 반대편 연구 부문으로 전환할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
60
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Manager at Intellia
- 전화번호: 6 1-857-285-6200
- 이메일: medicalinformation@intelliatx.com
연구 장소
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Taipei, 대만
- 모집하지 않고 적극적으로
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, 대만
- 모집하지 않고 적극적으로
- Taipei Veterans General Hospital
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Taoyuan District, 대만
- 모집하지 않고 적극적으로
- Chang Gung Medical Foundation - Linkou Branch
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Tlalpan, 멕시코
- 모병
- National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
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Campinas, 브라질
- 모병
- Hospital das Clinicas da Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
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Ribeirão Preto, 브라질
- 모병
- HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
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Rio de Janeiro, 브라질
- 모병
- Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
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São Paulo, 브라질
- 모병
- PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
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Singapore, 싱가포르
- 모병
- National University Hospital
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Singapore, 싱가포르
- 모병
- Singapore General Hospital
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Buenos Aires, 아르헨티나
- 모병
- Hospital Británico de Buenos Aires
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Buenos Aires, 아르헨티나
- 모병
- Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
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San Juan Bautista, 아르헨티나
- 모병
- Hospital El Cruce
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Bangkok, 태국
- 모병
- Siriraj Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- ATTRv-PN 진단
- Karnofsky 성능 상태(KPS) ≥ 60
제외 기준:
- 아밀로이드증의 기타 원인(비TTR 단백질로 인한 아밀로이드증)
- 감각운동 또는 자율 신경병증의 기타 알려진 원인
- 당뇨병
- 뉴욕심장협회 III급 또는 IV급 심부전
- 간부전
- B형 간염, C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
- TTR 소음기(siRNA(소형 간섭 RNA) 또는 ASO(안티센스 올리고뉴클레오티드)) 사전 수령
- 추정 사구체 여과율 < 30 mL/min/1.73 m2
- 연구 기간 동안 비타민 A 보충제를 섭취할 수 없거나 복용할 의사가 없는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 넥시구란 지클루메란
넥시구란 지클루메란 55mg, 단일 IV 주입
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넥시구란 지클루메란 55mg, 단일 IV 주입
다른 이름들:
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위약 비교기: 일반 식염수
위약; 단일 IV 주입에 의한 일반 식염수(0.9% NaCl)
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단일 IV 주입에 의한 일반 식염수(0.9% NaCl)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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변형된 신경병증 손상 점수 +7(mNIS+7)
기간: 18개월
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18개월
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혈청 TTR
기간: 29일
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29일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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노퍽 삶의 질-당뇨병성 신경병증(노퍽 QoL-DN) 설문지
기간: 18개월
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18개월
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수정체질량지수(mBMI)
기간: 18개월
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18개월
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혈청 TTR
기간: 18개월
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18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 22일
기본 완료 (추정된)
2027년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 1일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ITL-2001-CL-311
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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