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Um estudo de fase 3 do NTLA-2001 em ATTRv-PN

13 de abril de 2026 atualizado por: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE-2: um estudo de fase 3, multinacional, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança de NTLA-2001 em participantes com amiloidose hereditária por transtirretina com polineuropatia (ATTRv-PN)

Este estudo será conduzido para avaliar a eficácia e segurança de uma dose única de nexiguran ziclumeran (NTLA-2001) em comparação com placebo em participantes com ATTRv-PN.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multinacional, multicêntrico, duplo-cego e controlado por placebo em aproximadamente 50 participantes, que serão randomizados 1:1 para receber uma única infusão de nexiguran ziclumeran ou placebo. Para garantir que todos os participantes terão potencial para receber nexiguran ziclumeran, os participantes terão a opção de passar para o braço oposto do estudo no mês 12 ou no mês 18, dependendo dos critérios do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Recrutamento
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Recrutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • San Juan Bautista, Argentina
        • Recrutamento
        • Hospital El Cruce
  • Brasil
      • Campinas, Brasil
        • Recrutamento
        • Hospital das Clinicas da Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
      • Ribeirão Preto, Brasil
        • Recrutamento
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Rio de Janeiro, Brasil
        • Recrutamento
        • Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
      • São Paulo, Brasil
        • Recrutamento
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura
        • Recrutamento
        • National University Hospital
      • Singapore, Cingapura
        • Recrutamento
        • Singapore General Hospital
  • México
      • Tlalpan, México
        • Recrutamento
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia
        • Recrutamento
        • Siriraj Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Ativo, não recrutando
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Ativo, não recrutando
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan District, Taiwan
        • Ativo, não recrutando
        • Chang Gung Medical Foundation - Linkou Branch

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Diagnóstico de ATTRv-PN
  • Status de desempenho de Karnofsky (KPS) ≥ 60

Critérios de exclusão:

  • Outras causas de amiloidose (amiloidose causada por proteína não-TTR)
  • Outras causas conhecidas de neuropatia sensório-motora ou autonômica
  • Diabetes mellitus
  • Insuficiência cardíaca Classe III ou IV da New York Heart Association
  • Insuficiência hepática
  • Infecção por hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Recebimento prévio de um silenciador TTR (RNA interferente pequeno (siRNA) ou oligonucleotídeos antisense (ASOs))
  • Taxa estimada de filtração glomerular < 30 mL/min/1,73 m2
  • Incapaz ou sem vontade de tomar suplementação de vitamina A durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: nexiguran ziclumeran
nexiguran ziclumeran 55 mg por infusão intravenosa única
Biológico: nexiguran ziclumeran
nexiguran ziclumeran 55 mg por infusão intravenosa única
Outros nomes:
  • NTLA-2001
Comparador de Placebo: Solução salina normal
Placebo; Solução salina normal (NaCl a 0,9%) por infusão intravenosa única
Medicamento: Solução salina normal como placebo
Solução salina normal (NaCl a 0,9%) por infusão intravenosa única

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Pontuação de comprometimento de neuropatia modificada +7 (mNIS+7)
Prazo: 18 meses
18 meses
TTR sérico
Prazo: 29 dias
29 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Questionário de Neuropatia Diabética de Qualidade de Vida de Norfolk (Norfolk QoL-DN)
Prazo: 18 meses
18 meses
Índice de Massa Corporal Modificado (IMCm)
Prazo: 18 meses
18 meses
TTR sérico
Prazo: 18 meses
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Intellia Therapeutics

Colaboradores

Regeneron Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de novembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de novembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de novembro de 2024

Primeira postagem (Real)

4 de novembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ITL-2001-CL-311

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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