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Uno studio di fase 3 di NTLA-2001 su ATTRv-PN

13 aprile 2026 aggiornato da: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE-2: uno studio di fase 3, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di NTLA-2001 in partecipanti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia (ATTRv-PN)

Questo studio sarà condotto per valutare l'efficacia e la sicurezza di una singola dose di nexiguran ziclumeran (NTLA-2001) rispetto al placebo nei partecipanti con ATTRv-PN.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multinazionale, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo su circa 50 partecipanti, che saranno randomizzati 1:1 per ricevere una singola infusione di nexiguran ziclumeran o placebo. Per garantire che tutti i partecipanti abbiano il potenziale per ricevere nexiguran ziclumeran, i partecipanti avranno la possibilità di passare al braccio di studio opposto al mese 12 o al mese 18, a seconda dei criteri di studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamento
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • San Juan Bautista, Argentina
        • Reclutamento
        • Hospital El Cruce
  • Brasile
      • Campinas, Brasile
        • Reclutamento
        • Hospital das Clinicas da Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
      • Ribeirão Preto, Brasile
        • Reclutamento
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Rio de Janeiro, Brasile
        • Reclutamento
        • Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
      • São Paulo, Brasile
        • Reclutamento
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
  • Messico
      • Tlalpan, Messico
        • Reclutamento
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ)
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Reclutamento
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore
        • Reclutamento
        • Singapore General Hospital
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Reclutamento
        • Siriraj Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Attivo, non reclutante
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Attivo, non reclutante
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan District, Taiwan
        • Attivo, non reclutante
        • Chang Gung Medical Foundation - Linkou Branch

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di ATTRv-PN
  • Stato prestazionale Karnofsky (KPS) ≥ 60

Criteri di esclusione:

  • Altre cause di amiloidosi (amiloidosi causata da proteine ​​non TTR)
  • Altre cause note di neuropatia sensomotoria o autonomica
  • Diabete mellito
  • Insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association
  • Insufficienza epatica
  • Infezione da epatite B, epatite C o virus dell’immunodeficienza umana (HIV).
  • Ricezione anticipata di un silenziatore TTR (Small interfering RNA (siRNA) o oligonucleotidi antisenso (ASO))
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata < 30 ml/min/1,73 m2
  • Incapacità o riluttanza ad assumere integratori di vitamina A per la durata dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: nexiguran ziclumeran
nexiguran ziclumeran 55 mg mediante singola infusione endovenosa
Biologico: nexiguran ziclumeran
nexiguran ziclumeran 55 mg mediante singola infusione endovenosa
Altri nomi:
  • NTLA-2001
Comparatore placebo: Soluzione salina normale
Placebo; Soluzione salina normale (0,9% NaCl) mediante infusione endovenosa singola
Droga: Soluzione salina normale come placebo
Soluzione salina normale (0,9% NaCl) mediante infusione endovenosa singola

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Punteggio di compromissione della neuropatia modificato +7 (mNIS+7)
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
TTR sierico
Lasso di tempo: 29 giorni
29 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Questionario sulla qualità della vita della Norfolk sulla neuropatia diabetica (Norfolk QoL-DN).
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Indice di massa corporea modificato (mBMI)
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
TTR sierico
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Collaboratori

Regeneron Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

4 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ITL-2001-CL-311

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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