専門腫瘍学の電子医療記録データベースを使用した FLAURA (NCT02296125) 試験のエミュレーション

ランダム化比較試験（RCT）は、一般に、医薬品の有効性を確立するための証拠のゴールドスタンダードとみなされます。 ただし、RCT から得られる証拠を補完するために、実世界データ (RWD) がますます使用されています。 しかし、腫瘍学製品の RWD 研究とその結果の正確さに自信を持つためには、研究者は、入手可能なデータを前提として、どの質問に有効に回答できるか、どの非介入研究デザインと分析方法を使用できるかを知る必要があります。 RCT DUPLICATE イニシアチブに基づくプロセスに基づいて構築されているこのプロトコルで議論されている試験エミュレーションは、腫瘍学に特化した拡張プロジェクト EmulatioN of Comparative Oncology Trial with Real-world Evidence (ENCORE) の一部であり、12 件のランダム化された腫瘍 RCT をエミュレートすることを目的としています。複数の EHR データ ソースを使用します。

このプロトコルの目的は、専門腫瘍学の電子医療記録データを使用して実施された研究における FLAURA 試験のエミュレーションについて説明することです。 FLAURAは、AZD9291（オシメルチニブ、80mg経口、1日1回）と標準治療（SoC）上皮成長因子受容体（EGFR）チロシンキナーゼ阻害剤（TKI）の有効性と安全性を評価する第III相二重盲検ランダム化試験でした。 ）局所進行性または転移性EGFR感作性変異（EGFRm+）非小細胞肺がん（NSCLC）を有し、未治療の患者にゲフィチニブ[250mg経口、1日1回]またはエルロチニブ[150mg経口、1日1回]のいずれか） EGFR-TKIによる第一選択治療の対象となる。

FLAURA試験をエミュレートするために設計されたデータベース研究は、新規ユーザーを対象とした積極的な比較研究となり、未治療で初回治療の対象となる局所進行性または転移性EGFRm+NSCLC患者の全生存期間に対するオシメルチニブとSoCの効果を比較する。 EGFR-TKIによるライン治療。

これは、RCT DUPLICATE イニシアチブ (www.rctduplicate.org) の一部である非ランダム化、非介入研究です。 ハーバード大学医学部のブリガム・アンド・ウィメンズ病院で実施されている拡張プロジェクトENCORE。 これは、専門の腫瘍学の電子医療記録データで可能な限り厳密に、以下/上記にリストされている試験をエミュレートすることを目的としています。 試験の多くの特徴は二次医療データを使用して直接エミュレートすることはできませんが、アウトカム、エクスポージャ、包含/除外基準などの主要な設計特徴は、試験からのそれらの特徴を代用するために選択されました。 ランダム化も医療保険請求データではエミュレートできませんが、標準的な慣行に従って測定された共変量の統計的バランスによって代用されました。 研究者らは、RCT が参照標準治療効果の推定値を提供しており、RCT の所見が再現できないことは、考えられるさまざまな理由によりエミュレートする医療データが不十分であることを示しており、元の RCT 所見の妥当性に関する情報は提供されていないと想定しています。