전문 종양학 전자 건강 기록 데이터베이스를 사용한 FLAURA(NCT02296125) 시험 에뮬레이션

무작위 대조 시험(RCT)은 일반적으로 의료 제품의 효능을 확립하기 위한 증거의 최적 표준으로 간주됩니다. 그러나 RCT에서 나오는 증거를 보완하기 위해 실제 데이터(RWD)가 점점 더 많이 사용되고 있습니다. 그러나 종양학 제품과 그 결과에 대한 RWD 연구의 정확성에 대한 확신을 가지기 위해 연구자는 어떤 질문에 타당하게 답할 수 있는지, 사용 가능한 데이터를 고려할 때 어떤 비중재적 연구 설계 및 분석 방법을 사용하는지 알아야 합니다. RCT DUPLICATE 이니셔티브를 기반으로 한 프로세스를 기반으로 하는 이 프로토콜에서 논의된 시험 에뮬레이션은 종양학에 특화되어 12개의 무작위 종양학 RCT를 에뮬레이션하는 것을 목표로 하는 ENCORE(Real-world Evidence를 사용한 비교 종양학 시험 에뮬레이션) 확장 프로젝트의 일부입니다. 여러 EHR 데이터 소스를 사용합니다.

이 프로토콜의 목적은 특수 종양학 전자 건강 기록 데이터를 사용하여 수행된 연구에서 FLAURA 시험의 에뮬레이션을 설명하는 것입니다. FLAURA는 표준 치료(SoC) 표피 성장 인자 수용체(EGFR) 티로신 키나제 억제제(TKI)와 AZD9291(= 오시머티닙, 80mg 경구, 1일 1회)의 효능과 안전성을 평가하는 제3상, 이중 맹검, 무작위 연구였습니다. ) 치료 경험이 없는 국소 진행성 또는 전이성 EGFR 감작 돌연변이(EGFRm+) 비소세포폐암(NSCLC) 환자의 경우 (게피티닙 [250mg, 1일 1회 경구] 또는 엘로티닙 [150mg, 1일 1회 경구]) EGFR-TKI로 1차 치료를 받을 자격이 있습니다.

FLAURA 시험을 모방하기 위해 설계된 데이터베이스 연구는 신규 사용자 활성 비교 연구가 될 것입니다. 여기서 우리는 치료 경험이 없고 1차 치료에 적합한 국소 진행성 또는 전이성 EGFRm+ NSCLC 환자의 전체 생존율에 대한 오시머티닙과 SoC의 효과를 비교할 것입니다. EGFR-TKI를 이용한 라인 치료.

이는 RCT DUPLICATE 이니셔티브(www.rctduplicate.org)의 일부인 비무작위, 비개입 연구입니다. 확장 프로젝트 ENCORE는 하버드 의과대학 브리검 여성병원에서 진행되고 있습니다. 이는 전문 종양학 전자 건강 기록 데이터에서 아래/위에 나열된 임상시험을 가능한 한 가깝게 에뮬레이트하기 위한 것입니다. 2차 의료 데이터를 사용하여 시험의 많은 기능을 직접 에뮬레이션할 수는 없지만 결과, 노출 및 포함/제외 기준을 포함한 주요 설계 기능은 시험의 이러한 기능을 대체하기 위해 선택되었습니다. 무작위화는 의료 청구 데이터에서도 에뮬레이션할 수 없지만 표준 관행에 따라 측정된 공변량의 통계적 균형을 통해 프록시되었습니다. 조사자들은 RCT가 참조 표준 치료 효과 추정치를 제공하고 RCT 결과를 복제하지 못하는 것은 다양한 이유로 인해 의료 데이터가 에뮬레이션하기에 부적절함을 나타내며 원래 RCT 결과의 타당성에 대한 정보를 제공하지 않는다고 가정합니다.