先天性血小板疾患に関するイタリアの研究 (SIPaP)
2024年11月14日 更新者：De Candia Erica、Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
先天性血小板疾患に対する多施設観察的双方向研究
遺伝性血小板障害 (IPD) は、血小板数および/または機能の低下に関連し、軽度から重度までの範囲の出血傾向を伴う、まれな出血性疾患の異種グループです。
遺伝性血小板減少症の頻度は 2.7/100,000 と推定されていますが、遺伝性血小板機能障害の有病率は不明です。これは、診断が難しいために見逃されることが多いためです。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
条件
詳細な説明
これは非営利の国立多施設共同観察研究です。
各患者からインフォームド・コンセントを収集した後、各センターは患者を登録し、REDCAP プラットフォーム上の電子 CRF で一般データ、検査データ、臨床データを収集します。 各患者には固有の識別番号が与えられます。 すべての臨床事象はデータベースに報告されます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
200
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Roma、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS
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Rome、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS, Roma, Roma 00168
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
国際的に確立された臨床基準、検査基準、および遺伝的基準に基づいて、遺伝性血小板数または機能障害（それぞれIPNおよびIPD）の診断が確立されているすべての患者が登録される。
説明
包含基準:
- 国際的に確立された臨床基準、検査基準、および遺伝的基準に基づいて、遺伝性血小板数または機能障害（それぞれIPNおよびIPD）の診断が確立されているすべての患者が登録される。
- 18歳未満の患者の場合、両親または法的責任者による同意書に署名されます。
除外基準:
- 書面による同意なし
- 文書化されていない、または不確実な診断
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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診断が確立されたすべての患者が登録されます。
国際的に確立された臨床基準、検査基準、および遺伝的基準に基づいて、遺伝性血小板数または機能障害（それぞれIPNおよびIPD）の診断が確立されているすべての患者が登録される。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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先天性血小板疾患
時間枠：48ヶ月
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この研究の主な目的は、これらの希少疾患の診断と管理に関する情報を収集し、参加施設間で臨床的および科学的協力関係を構築することであり、このプロジェクトの目的は、臨床および臨床に関する両病態の多施設データベースを初めて構築することである。先天性血小板疾患患者に関する検査データと、さまざまな先天性血小板疾患の有病率を観察するためのデータ
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48ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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QoL
時間枠：48ヶ月
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さまざまな症状と治療選択肢の説明、および検証済みのアンケートによる健康関連の生活の質の評価。垂直方向の視覚的アナログスケールで患者の健康の自己評価を記録します。エンドポイントは「想像できる最高の健康状態」と「想像できる最悪の健康状態」に分類されます。 '
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48ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Erica De Candia, MD、Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年10月15日
一次修了 (推定)
2028年10月1日
研究の完了 (推定)
2028年10月30日
試験登録日
最初に提出
2024年11月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月14日
最初の投稿 (実際)
2024年11月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年11月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月14日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。