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Estudo italiano para doenças congênitas de plaquetas (SIPaP)

14 de novembro de 2024 atualizado por: De Candia Erica, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Estudo observacional multicêntrico ambispectivo para doenças congênitas de plaquetas

As doenças plaquetárias hereditárias (DPI) são um grupo heterogêneo de doenças hemorrágicas raras associadas à redução do número e/ou função plaquetária e com tendência a sangramento que varia de leve a grave. A frequência de trombocitopenias hereditárias foi estimada em 2,7/100.000, enquanto a prevalência de distúrbios hereditários da função plaquetária é desconhecida, em parte porque são frequentemente ignorados devido ao seu difícil diagnóstico.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Distúrbio de plaquetas

Descrição detalhada

Este é um estudo observacional multicêntrico nacional sem fins lucrativos, ambispecto (retrospectivo e prospectivo).

Após a coleta do formulário de consentimento informado de cada paciente, cada centro inscreverá o paciente e coletará dados gerais, laboratoriais e clínicos em um CRF eletrônico em uma plataforma REDCAP. Cada paciente receberá um número de identificação único. Todos os eventos clínicos serão relatados no banco de dados.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

200

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Itália
- - Roma, Itália, 00168
    - Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS
  - Rome, Itália, 00168
    - Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS, Roma, Roma 00168

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho
Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todos os pacientes com diagnóstico estabelecido de número hereditário ou distúrbio de função plaquetária (IPN e IPD, respectivamente), com base em critérios clínicos, laboratoriais e genéticos internacionalmente estabelecidos serão inscritos.

Descrição

Critérios de inclusão:

Todos os pacientes com diagnóstico estabelecido de número hereditário ou distúrbio de função plaquetária (IPN e IPD, respectivamente), com base em critérios clínicos, laboratoriais e genéticos internacionalmente estabelecidos serão inscritos.
Para pacientes <18 anos, o consenso será assinado pelos pais ou responsável legal

Critérios de exclusão:

Sem consentimento por escrito
Diagnóstico indocumentado ou incerto

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Todos os pacientes com diagnóstico estabelecido serão inscritos. Todos os pacientes com diagnóstico estabelecido de número hereditário ou distúrbio de função plaquetária (IPN e IPD, respectivamente), com base em critérios clínicos, laboratoriais e genéticos internacionalmente estabelecidos serão inscritos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
doenças plaquetárias congênitas Prazo: 48 meses	Os principais objectivos do estudo são recolher informação sobre o diagnóstico e gestão destas doenças raras e criar colaborações clínicas e científicas entre os centros participantes, e o objectivo deste projecto é criar pela primeira vez uma base de dados multicêntrica ambiséptica sobre dados clínicos e dados laboratoriais de pacientes com distúrbios plaquetários congênitos e observar a prevalência de diferentes distúrbios plaquetários congênitos	48 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
QV Prazo: 48 meses	descrição de diferentes sintomas e opções terapêuticas e avaliação da qualidade de vida relacionada à saúde por meio de questionários validados que registram a autoavaliação da saúde do paciente em uma escala visual analógica vertical em que os parâmetros são rotulados como 'melhor saúde imaginável' e 'pior saúde imaginável' '	48 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Investigadores

Investigador principal: Erica De Candia, MD, Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de outubro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de outubro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de novembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de novembro de 2024

Primeira postagem (Real)

15 de novembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)