선천성 혈소판 장애에 대한 이탈리아 연구 (SIPaP)
2024년 11월 14일 업데이트: De Candia Erica, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
선천성 혈소판 장애에 대한 다기관 관찰적 야심적 연구
유전성 혈소판 장애(IPD)는 혈소판 수 및/또는 기능의 감소와 경증에서 중증에 이르는 출혈 경향과 관련된 희귀 출혈 질환의 이질적인 그룹입니다.
유전성 혈소판 감소증의 빈도는 2.7/100,000으로 추정되는 반면, 유전성 혈소판 기능 장애의 유병률은 알려져 있지 않습니다. 이는 부분적으로 진단이 어렵기 때문에 종종 간과되기 때문입니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
상세 설명
이는 비영리 국가 다기관 양면적(회고적 및 전향적) 관찰 연구입니다.
각 환자의 사전 동의서를 수집한 후 각 센터는 환자를 등록하고 REDCAP 플랫폼의 전자 CRF에 대한 일반, 실험실 및 임상 데이터를 수집합니다. 각 환자는 고유한 식별 번호를 받게 됩니다. 모든 임상 사건은 데이터베이스에 보고됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
200
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Roma, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS
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Rome, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS, Roma, Roma 00168
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
국제적으로 확립된 임상, 실험실 및 유전적 기준에 기초하여 유전성 혈소판 장애(각각 IPN 및 IPD) 진단이 확립된 모든 환자가 등록됩니다.
설명
포함 기준:
- 국제적으로 확립된 임상, 실험실 및 유전적 기준에 기초하여 유전성 혈소판 장애(각각 IPN 및 IPD) 진단이 확립된 모든 환자가 등록됩니다.
- 18세 미만 환자의 경우 부모 또는 법적 책임이 있는 사람이 합의에 서명합니다.
제외 기준:
- 서면 동의 없음
- 문서화되지 않았거나 불확실한 진단
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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진단이 확립된 모든 환자가 등록됩니다.
국제적으로 확립된 임상, 실험실 및 유전적 기준에 기초하여 유전성 혈소판 장애(각각 IPN 및 IPD) 진단이 확립된 모든 환자가 등록됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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선천성 혈소판 질환
기간: 48개월
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연구의 주요 목적은 이러한 희귀 질환의 진단 및 관리에 대한 정보를 수집하고 참여 센터 간의 임상 및 과학적 협력을 구축하는 것입니다. 선천성 혈소판 장애 환자에 대한 실험실 데이터와 다양한 선천성 혈소판 장애의 유병률을 관찰합니다.
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48개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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QoL
기간: 48개월
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다양한 증상 및 치료 옵션에 대한 설명과 끝점에 '상상할 수 있는 최고의 건강'과 '상상할 수 있는 최악의 건강'이라는 라벨이 붙은 수직 시각적 아날로그 척도로 환자의 건강 자체 평가를 기록하는 검증된 설문지를 통한 건강 관련 삶의 질 평가 '
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48개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Erica De Candia, MD, Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 15일
기본 완료 (추정된)
2028년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 10월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 14일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 11월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 11월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
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