Italiensk undersøgelse for medfødte blodpladesygdomme (SIPaP)
14. november 2024 opdateret af: De Candia Erica, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Multicenter observationel ambispektiv undersøgelse for medfødte blodpladelidelser
Arvelige blodpladesygdomme (IPD) er en heterogen gruppe af sjældne blødningssygdomme forbundet med en reduktion af blodpladeantal og/eller funktion og med en blødningstendens, der spænder fra mild til svær.
Hyppigheden af arvelige trombocytopenier er blevet estimeret til at være 2,7/100.000, mens prævalensen af arvelige blodpladefunktionsforstyrrelser er ukendt, blandt andet fordi de ofte overses på grund af deres vanskelige diagnose.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Dette er en non-profit national multicenter ambispektisk (retrospektiv og prospektiv) observationsundersøgelse.
Efter indsamling af informeret samtykke fra hver patient, vil hvert center tilmelde patienten og indsamle generelle, laboratorie- og kliniske data på en elektronisk CRF på en REDCAP-platform. Hver patient får et unikt identifikationsnummer. Alle kliniske hændelser vil blive rapporteret i databasen.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
200
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Roma, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS
-
Rome, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS, Roma, Roma 00168
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Alle patienter med etableret diagnose arvelig antal eller funktion trombocytlidelse (henholdsvis IPN og IPD) på baggrund af internationalt etablerede kliniske, laboratoriemæssige og genetiske kriterier vil blive indskrevet.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alle patienter med etableret diagnose arvelig antal eller funktion trombocytlidelse (henholdsvis IPN og IPD) på baggrund af internationalt etablerede kliniske, laboratoriemæssige og genetiske kriterier vil blive indskrevet.
- For patienter under 18 år vil konsensus blive underskrevet af forældre eller juridisk ansvarlig
Ekskluderingskriterier:
- Intet skriftligt samtykke
- Udokumenteret eller usikker diagnose
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Alle patienter med etableret diagnose vil blive indskrevet.
Alle patienter med etableret diagnose arvelig antal eller funktion trombocytlidelse (henholdsvis IPN og IPD) på baggrund af internationalt etablerede kliniske, laboratoriemæssige og genetiske kriterier vil blive indskrevet.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
medfødte blodpladesygdomme
Tidsramme: 48 måneder
|
Hovedformålet med undersøgelsen er at indsamle information om diagnosticering og håndtering af disse sjældne lidelser og at skabe kliniske og videnskabelige samarbejder mellem deltagende centre, og formålet med dette projekt er for første gang at skabe en ambiseptisk multicenterdatabase over klinisk og laboratoriedata om patienter med medfødte blodpladesygdomme og for at observere forekomsten af forskellige medfødte blodpladesygdomme
|
48 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
QoL
Tidsramme: 48 måneder
|
beskrivelse af forskellige symptomer og terapeutiske muligheder og evaluering af sundhedsrelateret livskvalitet gennem validerede spørgeskemaer, der registrerer patientens selvevaluering af helbred på en vertikal visuel analog skala, hvor endepunkterne er mærket 'bedst tænkelige helbred' og 'værst tænkelige helbred' '
|
48 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Erica De Candia, MD, Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
15. oktober 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. oktober 2028
Studieafslutning (Anslået)
30. oktober 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. november 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. november 2024
Først opslået (Faktiske)
15. november 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. november 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. november 2024
Sidst verificeret
1. oktober 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 7003 (CTEP)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .