Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Italialainen synnynnäisiä verihiutalehäiriöitä koskeva tutkimus (SIPaP)

torstai 14. marraskuuta 2024 päivittänyt: De Candia Erica, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Monikeskushavainto-ambispektiivinen tutkimus synnynnäisille verihiutalehäiriöille

Perinnölliset trombosyyttihäiriöt (IPD) ovat heterogeeninen ryhmä harvinaisia verenvuotosairauksia, joihin liittyy verihiutaleiden määrän ja/tai toiminnan väheneminen ja verenvuototaipumus, joka vaihtelee lievästä vaikeaan. Perinnöllisten trombosytopenioiden esiintyvyyden on arvioitu olevan 2,7/100 000, kun taas perinnöllisten verihiutaleiden toimintahäiriöiden esiintyvyyttä ei tunneta, osittain siksi, että ne jäävät usein huomiotta vaikean diagnoosinsa vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Verihiutaleiden häiriö

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä voittoa tavoittelematon kansallinen monikeskusambispektiivinen (retrospektiivinen ja prospektiivinen) havainnointitutkimus.

Kerättyään tietoisen suostumuksen jokaiselta potilaalta, jokainen keskus rekisteröi potilaan ja kerää yleisiä, laboratorio- ja kliinisiä tietoja sähköiseen CRF:ään REDCAP-alustalla. Jokainen potilas saa yksilöllisen tunnistenumeron. Kaikki kliiniset tapahtumat raportoidaan tietokantaan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Italia
- - Roma, Italia, 00168
    - Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS
  - Rome, Italia, 00168
    - Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS, Roma, Roma 00168

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikki potilaat, joilla on todettu perinnöllinen verihiutaleiden lukumäärä- tai toimintahäiriö (IPN ja IPD) kansainvälisesti vakiintuneiden kliinisten, laboratorio- ja geneettisten kriteerien perusteella, otetaan mukaan.

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

Kaikki potilaat, joilla on todettu perinnöllinen verihiutaleiden lukumäärä- tai toimintahäiriö (IPN ja IPD) kansainvälisesti vakiintuneiden kliinisten, laboratorio- ja geneettisten kriteerien perusteella, otetaan mukaan.
Alle 18-vuotiaiden potilaiden vanhemmat tai laillinen vastuuhenkilö allekirjoittavat konsensuksen

Poissulkemiskriteerit:

Ei kirjallista suostumusta
Dokumentoimaton tai epävarma diagnoosi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Kaikki potilaat, joilla on vahvistettu diagnoosi, otetaan mukaan. Kaikki potilaat, joilla on todettu perinnöllinen verihiutaleiden lukumäärä- tai toimintahäiriö (IPN ja IPD) kansainvälisesti vakiintuneiden kliinisten, laboratorio- ja geneettisten kriteerien perusteella, otetaan mukaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
synnynnäiset verihiutaleiden sairaudet Aikaikkuna: 48 kuukautta	Tutkimuksen päätavoitteena on kerätä tietoa näiden harvinaisten sairauksien diagnosoinnista ja hoidosta sekä luoda kliinisiä ja tieteellisiä yhteistyökeskuksia osallistuvien keskusten välille, ja tämän projektin tavoitteena on luoda ensimmäistä kertaa ambiseptinen monikeskustietokanta kliinisistä ja laboratoriotiedot potilaista, joilla on synnynnäisiä verihiutaleiden häiriöitä, ja seurata erilaisten synnynnäisten verihiutaleiden häiriöiden esiintyvyyttä	48 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
QoL Aikaikkuna: 48 kuukautta	kuvaus eri oireista ja hoitovaihtoehdoista sekä terveyteen liittyvän elämänlaadun arviointi validoitujen kyselylomakkeiden avulla, jotka tallentavat potilaan itsearvioinnin terveydestä vertikaalisella visuaalisella analogisella asteikolla, jossa päätepisteet on merkitty "paras kuviteltavissa oleva terveys" ja "pahin kuviteltavissa oleva terveys". '	48 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Tutkijat

Päätutkija: Erica De Candia, MD, Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 15. lokakuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. lokakuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. marraskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 15. marraskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)