Italská studie o vrozených poruchách krevních destiček (SIPaP)
14. listopadu 2024 aktualizováno: De Candia Erica, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Multicentrická observační ambispektivní studie pro vrozené poruchy krevních destiček
Dědičné poruchy krevních destiček (IPD) jsou heterogenní skupinou vzácných krvácivých onemocnění spojených se snížením počtu a/nebo funkce krevních destiček a s tendencí ke krvácení od mírné až po těžkou.
Frekvence dědičných trombocytopenií se odhaduje na 2,7/100 000, zatímco prevalence dědičných poruch funkce krevních destiček není známa, částečně proto, že jsou často přehlíženy kvůli jejich obtížné diagnostice.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Jedná se o neziskovou národní multicentrickou ambispektivní (retrospektivní a prospektivní) observační studii.
Po shromáždění formuláře informovaného souhlasu každého pacienta každé centrum zaregistruje pacienta a bude shromažďovat obecná, laboratorní a klinická data do elektronického CRF na platformě REDCAP. Každý pacient obdrží jedinečné identifikační číslo. Všechny klinické příhody budou hlášeny v databázi.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
200
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Roma, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS
-
Rome, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS, Roma, Roma 00168
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Zařazeni budou všichni pacienti se stanovenou diagnózou dědičné poruchy počtu nebo funkce trombocytů (IPN, resp. IPD) na základě mezinárodně stanovených klinických, laboratorních a genetických kritérií.
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Zařazeni budou všichni pacienti se stanovenou diagnózou dědičné poruchy počtu nebo funkce trombocytů (IPN, resp. IPD) na základě mezinárodně stanovených klinických, laboratorních a genetických kritérií.
- U pacientů <18 let bude souhlas podepsán rodiči nebo zákonnou odpovědností
Kritéria vyloučení:
- Bez písemného souhlasu
- Nedoložená nebo nejistá diagnóza
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Zařazeni budou všichni pacienti se stanovenou diagnózou.
Zařazeni budou všichni pacienti se stanovenou diagnózou dědičné poruchy počtu nebo funkce trombocytů (IPN, resp. IPD) na základě mezinárodně stanovených klinických, laboratorních a genetických kritérií.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
vrozená onemocnění krevních destiček
Časové okno: 48 měsíců
|
Hlavním cílem studie je shromáždit informace o diagnostice a léčbě těchto vzácných onemocnění a vytvořit klinickou a vědeckou spolupráci mezi zúčastněnými centry a cílem tohoto projektu je poprvé vytvořit ambiseptickou multicentrickou databázi klinických a laboratorní údaje o pacientech s vrozenými poruchami krevních destiček a sledovat prevalenci různých vrozených poruch krevních destiček
|
48 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
QoL
Časové okno: 48 měsíců
|
popis různých symptomů a terapeutických možností a hodnocení kvality života související se zdravím prostřednictvím ověřených dotazníků, které zaznamenávají pacientovo sebehodnocení zdraví na vertikální vizuální analogové škále, ve které jsou koncové body označeny jako „nejlepší myslitelné zdraví“ a „nejhorší představitelné zdraví“ '
|
48 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Erica De Candia, MD, Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. října 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. října 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. října 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. listopadu 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. listopadu 2024
První zveřejněno (Aktuální)
15. listopadu 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. listopadu 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. listopadu 2024
Naposledy ověřeno
1. října 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 7003 (CTEP)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .