Italienische Studie zu angeborenen Blutplättchenstörungen (SIPaP)
14. November 2024 aktualisiert von: De Candia Erica, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Multizentrische ambispektive Beobachtungsstudie für angeborene Blutplättchenstörungen
Angeborene Thrombozytenerkrankungen (IPD) sind eine heterogene Gruppe seltener Blutungskrankheiten, die mit einer Verringerung der Thrombozytenzahl und/oder -funktion einhergehen und eine leichte bis schwere Blutungsneigung aufweisen.
Die Häufigkeit angeborener Thrombozytopenien wird auf 2,7/100.000 geschätzt, während die Prävalenz angeborener Thrombozytenfunktionsstörungen unbekannt ist, teilweise weil sie aufgrund ihrer schwierigen Diagnose häufig übersehen werden.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Hierbei handelt es sich um eine gemeinnützige nationale multizentrische ambispektive (retrospektive und prospektive) Beobachtungsstudie.
Nach der Einholung der Einverständniserklärung jedes Patienten nimmt jedes Zentrum den Patienten auf und sammelt allgemeine, Labor- und klinische Daten in einem elektronischen CRF auf einer REDCAP-Plattform. Jeder Patient erhält eine eindeutige Identifikationsnummer. Alle klinischen Ereignisse werden in der Datenbank gemeldet.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
200
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Roma, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS
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Rome, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS, Roma, Roma 00168
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Alle Patienten mit gesicherter Diagnose einer vererbten Störung der Anzahl oder Funktion der Blutplättchen (IPN bzw. IPD) werden auf der Grundlage international etablierter klinischer, labortechnischer und genetischer Kriterien aufgenommen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alle Patienten mit gesicherter Diagnose einer vererbten Störung der Anzahl oder Funktion der Blutplättchen (IPN bzw. IPD) werden auf der Grundlage international etablierter klinischer, labortechnischer und genetischer Kriterien aufgenommen.
- Bei Patienten unter 18 Jahren wird der Konsens von den Eltern oder dem gesetzlichen Vertreter unterzeichnet
Ausschlusskriterien:
- Keine schriftliche Einwilligung
- Undokumentierte oder unsichere Diagnose
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Alle Patienten mit gesicherter Diagnose werden aufgenommen.
Alle Patienten mit gesicherter Diagnose einer vererbten Störung der Anzahl oder Funktion der Blutplättchen (IPN bzw. IPD) werden auf der Grundlage international etablierter klinischer, labortechnischer und genetischer Kriterien aufgenommen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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angeborene Blutplättchenerkrankungen
Zeitfenster: 48 Monate
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Die Hauptziele der Studie bestehen darin, Informationen über die Diagnose und Behandlung dieser seltenen Erkrankungen zu sammeln und klinische und wissenschaftliche Kooperationen zwischen den teilnehmenden Zentren zu schaffen. Ziel dieses Projekts ist es, erstmals eine ambiseptische multizentrische Datenbank zu klinischen und wissenschaftlichen Erkenntnissen zu erstellen Labordaten von Patienten mit angeborenen Blutplättchenstörungen und zur Beobachtung der Prävalenz verschiedener angeborener Blutplättchenstörungen
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48 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Lebensqualität
Zeitfenster: 48 Monate
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Beschreibung verschiedener Symptome und therapeutischer Optionen sowie Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität durch validierte Fragebögen, die die Selbsteinschätzung des Gesundheitszustands des Patienten auf einer vertikalen visuellen Analogskala erfassen, wobei die Endpunkte mit „bester vorstellbarer Gesundheit“ und „schlechtester vorstellbarer Gesundheit“ gekennzeichnet sind '
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48 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Erica De Candia, MD, Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
15. Oktober 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Oktober 2028
Studienabschluss (Geschätzt)
30. Oktober 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. November 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. November 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
15. November 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. November 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. November 2024
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 7003 (CTEP)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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