Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Włoskie badanie dotyczące wrodzonych wad płytek krwi (SIPaP)

14 listopada 2024 zaktualizowane przez: De Candia Erica, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Wieloośrodkowe obserwacyjne badanie ambispektywne dotyczące wrodzonych wad płytek krwi

Dziedziczne choroby płytek krwi (IPD) to heterogenna grupa rzadkich chorób związanych z krwawieniem, związanych ze zmniejszeniem liczby i (lub) czynności płytek krwi oraz tendencją do krwawień od łagodnej do ciężkiej. Częstość występowania dziedzicznych małopłytkowości szacuje się na 2,7/100 000, natomiast częstość występowania dziedzicznych zaburzeń czynności płytek krwi jest nieznana, częściowo dlatego, że są one często pomijane ze względu na ich trudną diagnostykę.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Zaburzenia płytek krwi

Szczegółowy opis

Jest to ogólnokrajowe, wieloośrodkowe, ambispektywne (retrospektywne i prospektywne) badanie obserwacyjne non-profit.

Po uzyskaniu świadomej zgody od każdego pacjenta, każdy ośrodek zarejestruje pacjenta i będzie gromadzić dane ogólne, laboratoryjne i kliniczne w elektronicznym CRF na platformie REDCAP. Każdy pacjent otrzyma unikalny numer identyfikacyjny. Wszystkie zdarzenia kliniczne będą zgłaszane w bazie danych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Włochy
- - Roma, Włochy, 00168
    - Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS
  - Rome, Włochy, 00168
    - Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS, Roma, Roma 00168

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do badania zostaną włączeni wszyscy pacjenci z ustaloną diagnozą dziedzicznej liczby lub czynności płytek krwi (odpowiednio IPN i IPD) na podstawie międzynarodowych kryteriów klinicznych, laboratoryjnych i genetycznych.

Opis

Kryteria włączenia:

Do badania zostaną włączeni wszyscy pacjenci z ustaloną diagnozą dziedzicznej liczby lub czynności płytek krwi (odpowiednio IPN i IPD) na podstawie międzynarodowych kryteriów klinicznych, laboratoryjnych i genetycznych.
W przypadku pacjentów w wieku <18 lat konsensus zostanie podpisany przez rodziców lub osobę odpowiedzialną prawnie

Kryteria wykluczenia:

Brak pisemnej zgody
Nieudokumentowana lub niepewna diagnoza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Do badania zostaną zapisani wszyscy pacjenci z potwierdzoną diagnozą. Do badania zostaną włączeni wszyscy pacjenci z ustaloną diagnozą dziedzicznej liczby lub czynności płytek krwi (odpowiednio IPN i IPD) na podstawie międzynarodowych kryteriów klinicznych, laboratoryjnych i genetycznych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
wrodzone choroby płytek krwi Ramy czasowe: 48 miesięcy	Głównymi celami badania jest zebranie informacji na temat diagnostyki i leczenia tych rzadkich zaburzeń oraz nawiązanie współpracy klinicznej i naukowej pomiędzy uczestniczącymi ośrodkami, a celem tego projektu jest utworzenie po raz pierwszy ambiseptycznej wieloośrodkowej bazy danych na temat badań klinicznych i danych laboratoryjnych dotyczących pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami płytek krwi oraz w celu obserwacji częstości występowania różnych wrodzonych zaburzeń płytek krwi	48 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Jakość Ramy czasowe: 48 miesięcy	opis różnych objawów i możliwości terapeutycznych oraz ocena jakości życia związanej ze zdrowiem za pomocą zatwierdzonych kwestionariuszy rejestrujących samoocenę stanu zdrowia pacjenta w pionowej, wizualnej skali analogowej, w której punkty końcowe są oznaczone jako „najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” i „najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” '	48 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Śledczy

Główny śledczy: Erica De Candia, MD, Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 października 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)