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Studio italiano sulle patologie piastriniche congenite (SIPaP)

14 novembre 2024 aggiornato da: De Candia Erica, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Studio ambispettivo osservazionale multicentrico per le patologie piastriniche congenite

Le disordini piastrinici ereditari (IPD) sono un gruppo eterogeneo di malattie emorragiche rare associate a una riduzione del numero e/o della funzione piastrinica e con una tendenza al sanguinamento che varia da lieve a grave. La frequenza delle trombocitopenie ereditarie è stata stimata in 2,7/100.000 mentre la prevalenza dei disturbi ereditari della funzione piastrinica non è nota, in parte perché vengono spesso trascurati a causa della loro difficile diagnosi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Disturbo piastrinico

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio osservazionale nazionale multicentrico ambispettivo (retrospettivo e prospettico) senza scopo di lucro.

Dopo aver raccolto il modulo di consenso informato di ciascun paziente, ciascun centro registrerà il paziente e raccoglierà i dati generali, di laboratorio e clinici su una CRF elettronica su una piattaforma REDCAP. Ogni paziente riceverà un numero identificativo univoco. Tutti gli eventi clinici verranno riportati nel data base.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Italia
- - Roma, Italia, 00168
    - Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS
  - Rome, Italia, 00168
    - Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS, Roma, Roma 00168

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Verranno arruolati tutti i pazienti con diagnosi accertata di disturbo ereditario del numero o della funzione piastrinica (IPN e IPD, rispettivamente), sulla base di criteri clinici, di laboratorio e genetici stabiliti a livello internazionale.

Descrizione

Criteri di inclusione:

Verranno arruolati tutti i pazienti con diagnosi accertata di disturbo ereditario del numero o della funzione piastrinica (IPN e IPD, rispettivamente), sulla base di criteri clinici, di laboratorio e genetici stabiliti a livello internazionale.
Per i pazienti <18 anni, il consenso sarà firmato dai genitori o dal responsabile legale

Criteri di esclusione:

Nessun consenso scritto
Diagnosi non documentata o incerta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Verranno arruolati tutti i pazienti con diagnosi accertata. Verranno arruolati tutti i pazienti con diagnosi accertata di disturbo ereditario del numero o della funzione piastrinica (IPN e IPD, rispettivamente), sulla base di criteri clinici, di laboratorio e genetici stabiliti a livello internazionale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
malattie piastriniche congenite Lasso di tempo: 48 mesi	Gli obiettivi principali dello studio sono raccogliere informazioni sulla diagnosi e la gestione di questi disturbi rari e creare collaborazioni cliniche e scientifiche tra i centri partecipanti, e lo scopo di questo progetto è quello di creare per la prima volta un database multicentrico ambisettico sui dati clinici e dati di laboratorio su pazienti con disturbi piastrinici congeniti e osservare la prevalenza di diversi disturbi piastrinici congeniti	48 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
QoL Lasso di tempo: 48 mesi	descrizione dei diversi sintomi e delle opzioni terapeutiche e valutazione della qualità della vita correlata alla salute attraverso questionari validati che registrano l'autovalutazione della salute del paziente su una scala analogica visiva verticale in cui gli endpoint sono etichettati come "migliore salute immaginabile" e "peggiore salute immaginabile" '	48 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Investigatori

Investigatore principale: Erica De Candia, MD, Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 ottobre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

15 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)