Estudio italiano sobre trastornos plaquetarios congénitos (SIPaP)
14 de noviembre de 2024 actualizado por: De Candia Erica, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Estudio ambispectivo observacional multicéntrico para trastornos plaquetarios congénitos
Los trastornos plaquetarios hereditarios (ENI) son un grupo heterogéneo de enfermedades hemorrágicas raras asociadas con una reducción del número y/o función de las plaquetas y con una tendencia hemorrágica que varía de leve a grave.
Se ha estimado que la frecuencia de las trombocitopenias hereditarias es de 2,7/100.000, mientras que se desconoce la prevalencia de los trastornos hereditarios de la función plaquetaria, en parte porque con frecuencia se pasan por alto debido a su difícil diagnóstico.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
Se trata de un estudio observacional ambispectivo (retrospectivo y prospectivo) multicéntrico nacional sin fines de lucro.
Después de recopilar el consentimiento informado de cada paciente, cada centro inscribirá al paciente y recopilará datos generales, clínicos y de laboratorio en un CRF electrónico en una plataforma REDCAP. Cada paciente recibirá un número de identificación único. Todos los eventos clínicos se informarán en la base de datos.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
200
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS
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Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli IRCCS, Roma, Roma 00168
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes con diagnóstico establecido de trastorno hereditario del número o función plaquetaria (IPN y ENI, respectivamente), sobre la base de Se inscribirán criterios clínicos, de laboratorio y genéticos establecidos internacionalmente.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes con diagnóstico establecido de trastorno hereditario del número o función plaquetaria (IPN y ENI, respectivamente), sobre la base de Se inscribirán criterios clínicos, de laboratorio y genéticos establecidos internacionalmente.
- Para pacientes <18 años, el consenso será firmado por los padres o responsable legal.
Criterios de exclusión:
- Sin consentimiento por escrito
- Diagnóstico indocumentado o incierto
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Se inscribirán todos los pacientes con diagnóstico establecido.
Todos los pacientes con diagnóstico establecido de trastorno hereditario del número o función plaquetaria (IPN y ENI, respectivamente), sobre la base de Se inscribirán criterios clínicos, de laboratorio y genéticos establecidos internacionalmente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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enfermedades congénitas de plaquetas
Periodo de tiempo: 48 meses
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Los principales objetivos del estudio son recopilar información sobre el diagnóstico y tratamiento de estos trastornos raros y crear colaboraciones clínicas y científicas entre los centros participantes, y el objetivo de este proyecto es crear por primera vez una base de datos multicéntrica ambiséptica sobre datos clínicos y datos de laboratorio sobre pacientes con trastornos plaquetarios congénitos y observar la prevalencia de diferentes trastornos plaquetarios congénitos
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48 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Calidad de vida
Periodo de tiempo: 48 meses
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descripción de diferentes síntomas y opciones terapéuticas y evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud a través de cuestionarios validados que registran la autoevaluación de la salud del paciente en una escala visual analógica vertical en la que los criterios de valoración se denominan "mejor salud imaginable" y "peor salud imaginable". '
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48 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Erica De Candia, MD, Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
30 de octubre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de noviembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
15 de noviembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 7003 (CTEP)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .