トロフィネチド治療中のレット症候群の認知機能
2026年6月16日 更新者：University of Minnesota
RTT を含む重度の知的発達障害 (IDD) を持つ個人の認知機能を評価することは、この集団における多くの標準化された評価バッテリーのフロア効果のため、多くの場合困難です。
さらに、標準的な IQ 測定を使用すると、運動機能と言語能力の欠陥により、この集団の特定の能力が曖昧になる可能性があります。
遠隔視線追跡課題は、重度の IDD 患者の認知機能を評価するための代替アプローチとして提案されています。視線追跡課題は、総運動能力と受容言語の欠陥がパフォーマンスに及ぼす影響を最小限に抑えるように設計できるためです。
いくつかのタイプの視線追跡タスクが RTT で評価されていますが、ほとんどは単一の時点でのみ実装されています。
結果として、これらの対策が長期にわたって安定しているのか、それとも RTT で発生する発達上の変化や健康状態の変化 (例えば、発達退行、発作の発症、投薬の変更など) に敏感であるのかは不明です。
最近 FDA が RTT 治療用のトロフィネチドを承認したことにより、治療変更に対する視線追跡やその他の精神生理学的測定の感度をテストする新たな機会が得られました。
逸話として、親や臨床医はトロフィネチド治療中の注意力と覚醒力の改善を報告していますが、現在利用可能な転帰測定ではこのような種類の効果は捉えられていません。
したがって、我々は、トロフィネチド治療中に非侵襲的手段を使用して収集された、注意力、眼球運動機能、学習、および自律機能の尺度の変化に関するパイロット試験を実施することを提案する。
これは、2 回の治療前評価と比較した 4 週間後の治療後評価による被験者内観察デザインです。
追加のオプションのフォローアップ評価は、ジレットへの標準治療訪問に興味があり再訪する家族、または研究のみの訪問に喜んで旅行する家族に対して実施されます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
20
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Breanne Byiers
- 電話番号：612-626-7892
- メール：byier001@umn.edu
研究場所
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55414
- 募集
- University of Minnesota
-
コンタクト：
- Breanne Byiers
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ジレット小児 RTT クリニックに関連する医師を通じて RTT のトロフィネチド治療を開始している個人であれば、年齢に関係なく参加資格が得られる可能性があります。
説明
包含基準:
ジレット小児 RTT クリニックに関連する医師を通じて RTT のトロフィネチド治療を開始している個人であれば、年齢に関係なく参加資格が得られる可能性があります。 登録するには、参加者は次の基準を満たしている必要があります。
- 個人の親/法定後見人による署名と日付の記載されたインフォームドコンセントフォームの提供
- すべての研究手順に従う意思と研究期間中の利用可能性の表明
- レット症候群の文書化された診断
- 参加者は発達退行の積極的な兆候を示していない。これは次のように定義される：過去 6 か月以内に歩行能力の喪失または低下がない。過去6か月以内に手の機能の喪失または低下がないこと。過去 6 か月以内に言語的または非言語的コミュニケーションまたは社会的スキルの喪失または低下がないこと。
- 参加者の現在の薬物治療計画は少なくとも 4 週間安定している。
- ジレット小児レット症候群クリニックを通じてトロフィネチドの処方箋を求める
除外基準:
- 研究者の意見では、研究の実施を妨げる進行性の医学的または神経学的状態の診断。
- -研究中に参加者の状態の悪化を引き起こす可能性が高い、現在臨床的に重大な全身疾患。
- 現在または過去30日以内に他の治験薬を服用している参加者。
- 既知の未矯正の視覚障害により、視線追跡タスク中に画像を表示する機能が制限されます。
- 研究活動への参加を妨げる重度の行動上の問題（攻撃性、財産破壊、極度の多動性など）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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研究会
トロフィネチド治療に興味のあるレット症候群の患者
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これは観察研究です
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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トロフィネチド治療中のレット症候群の認知機能
時間枠：ベースライン、6週間から12か月
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「統計学習」パラダイム中のサッカード潜時の変化
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ベースライン、6週間から12か月
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目の動き、視線の固定
時間枠：ベースライン、6週間から12か月
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「聞きながら見る」パラダイム中の正しい画像への注視の持続時間の変化。
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ベースライン、6週間から12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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心拍数の変動
時間枠：ベースライン、6週間から12か月
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視線追跡タスク中の持続的な注意時のベースライン心拍数変動の変化。
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ベースライン、6週間から12か月
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心拍数の抑制
時間枠：ベースライン、6週間から12か月
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視線追跡タスク中に注意を持続したときのベースライン心拍数抑制の変化。
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ベースライン、6週間から12か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Breanne Byiers、University of Minnesota
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月1日
一次修了 (推定)
2027年6月1日
研究の完了 (推定)
2027年6月1日
試験登録日
最初に提出
2024年11月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月22日
最初の投稿 (実際)
2024年11月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月16日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 33488
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。