Trofinetide 치료 중 Rett 증후군의 인지 기능
2026년 6월 16일 업데이트: University of Minnesota
RTT를 포함하여 심각한 지적 및 발달 장애(IDD)가 있는 개인의 인지 기능을 평가하는 것은 이 모집단의 많은 표준화된 평가 배터리의 바닥 효과로 인해 어려운 경우가 많습니다.
또한 표준 IQ 측정을 사용할 때 운동 기능 및 언어 능력의 결함으로 인해 이 집단의 특정 능력이 모호해질 수 있습니다.
원격 시선 추적 작업은 심한 IDD가 있는 개인의 인지 기능을 평가하기 위한 대체 접근 방식으로 제안되었습니다. 왜냐하면 시선 추적 작업은 대운동 및 수용 언어 결함이 성능에 미치는 영향을 최소화하도록 설계될 수 있기 때문입니다.
여러 유형의 시선 추적 작업이 RTT에서 평가되었지만 대부분은 단일 시점에서만 구현되었습니다.
결과적으로 이러한 조치가 시간이 지남에 따라 안정적인지, RTT에서 발생하는 발달 변화 또는 건강 상태 변경(예: 발달 퇴행, 발작 발생, 약물 변경 등)에 민감한지 여부가 불분명합니다.
최근 RTT 치료를 위한 trofinetide의 FDA 승인으로 우리는 치료 변화에 대한 시선 추적 및 기타 정신 생리학적 측정의 민감도를 테스트할 수 있는 새로운 기회를 갖게 되었습니다.
일화적으로, 부모와 임상의는 트로피네타이드 치료 중 주의력과 주의력이 향상되었다고 보고했지만 현재 이용 가능한 결과 측정에서는 이러한 유형의 효과를 포착하지 못합니다.
따라서 우리는 트로피네타이드 치료 중 비침습적 방법을 사용하여 수집된 주의력, 안구 운동 기능, 학습 및 자율 기능 측정의 변화에 대한 예비 시험을 수행할 것을 제안합니다.
이는 두 번의 치료 전 평가와 비교하여 4주 간의 치료 후 평가를 사용한 관찰 대상 내 설계입니다.
질레트에 대한 표준 치료 방문에 관심이 있고 재방문하는 가족 또는 연구 목적 방문을 위해 여행할 의향이 있는 가족을 대상으로 추가 선택 후속 평가가 수행됩니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
20
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Breanne Byiers
- 전화번호: 612-626-7892
- 이메일: byier001@umn.edu
연구 장소
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55414
- 모병
- University of Minnesota
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연락하다:
- Breanne Byiers
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
질레트 아동 RTT 클리닉과 관련된 의사를 통해 RTT에 대한 트로피네타이드 치료를 시작하는 모든 개인은 연령에 관계없이 잠재적으로 참여할 자격이 있습니다.
설명
포함 기준:
질레트 아동 RTT 클리닉과 관련된 의사를 통해 RTT에 대한 트로피네타이드 치료를 시작하는 모든 개인은 연령에 관계없이 잠재적으로 참여할 자격이 있습니다. 등록하려면 참가자는 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 개인의 부모/법적 보호자가 서명하고 날짜를 기재한 동의서 제공
- 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 의지 표명
- 레트 증후군의 문서화된 진단
- 참가자는 다음과 같이 정의되는 발달 퇴행의 활성 징후를 보이지 않습니다. 지난 6개월 이내에 보행 능력 상실 또는 저하가 없습니다. 지난 6개월 이내에 손 기능의 손실이나 저하가 없었습니다. 지난 6개월 동안 언어적 또는 비언어적 의사소통이나 사회적 기술의 상실이나 저하가 없었습니다.
- 참가자의 현재 약리학적 치료 요법은 최소 4주 동안 안정적이었습니다.
- 질레트 소아 레트증후군 클리닉을 통해 트로피네타이드 처방 문의
제외 기준:
- 연구자의 의견으로 연구 수행을 방해할 수 있는 진행성 의학적 또는 신경학적 상태의 진단.
- 연구 기간 동안 참가자의 상태를 악화시킬 가능성이 있는 현재 임상적으로 중요한 전신 질환.
- 현재 또는 지난 30일 이내에 다른 연구용 약물을 복용 중인 참가자.
- 시선 추적 작업 중에 이미지를 보는 기능을 제한하는 교정되지 않은 것으로 알려진 시각 장애입니다.
- 연구 활동 참여를 방해할 수 있는 심각한 행동 문제(예: 공격성, 재산 파괴, 극도의 과잉 행동).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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스터디 그룹
Trofinetide 치료에 관심이 있는 Rett 증후군 환자
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이것은 관찰 연구이다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Trofinetide 치료 중 Rett 증후군의 인지 기능
기간: 기준시점, 6주~12개월
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'통계 학습' 패러다임 중 단속운동 지연 시간의 변화
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기준시점, 6주~12개월
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안구 운동 시선 고정
기간: 기준시점, 6주~12개월
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'듣는 동안 보는 것' 패러다임 동안 올바른 이미지에 시선 고정 기간이 변경됩니다.
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기준시점, 6주~12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심박수 변화
기간: 기준시점, 6주~12개월
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시선 추적 작업 중 지속적으로 주의를 기울이는 동안 기준 심박수 변이도의 변화입니다.
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기준시점, 6주~12개월
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심박수 억제
기간: 기준시점, 6주~12개월
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시선 추적 작업 중 지속적으로 주의를 기울이는 동안 기준 심박수 억제의 변화.
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기준시점, 6주~12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Breanne Byiers, University of Minnesota
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 22일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 33488
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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