トランスサイレチン心アミロイドーシスおよび駆出率の低下を伴う心不全に対するアンジオテンシン受容体/ネプリライシン阻害剤の効果 (SAVA-TTR)
トランスサイレチン性心アミロイドーシスおよび駆出率低下を伴う心不全（SAVA-TTR）に対するアンジオテンシン受容体/ネプリライシン阻害剤による薬物治療の効果
調査の概要
詳細な説明
トランスサイレチン心アミロイドーシス (ATTR) は、広く診断されている心不全 (HF) の原因として浮上しており、左心室駆出率 (LVEF) が保存されている患者と収縮期機能不全の患者の両方に影響を与えています。 この集団がLVEFの低下を伴う心不全の標準治療から恩恵を受けるのか、あるいはレニン・アンジオテンシン系阻害剤やネプリライシンによる治療がATTRにおいて有害であるのかどうかは、依然として不明である。
研究者らは、現在の心不全ガイドラインで推奨されているサクビトリル/バルサルタン（Sac/Vals）の安全性と有効性を、ATTRおよび心不全患者に対する無治療と比較して評価するため、前向き、無作為化、多施設共同、非盲検臨床試験を実施する予定である。駆出率（HFrEF）が低下した患者（LVEF ≤40% を含む）。
スペインの4つのセンターからの約114人の患者は、センターとタファミジス治療による層別化により、Sac/Vals治療（最大耐用量まで）を受けるか、薬剤を開始しないかの1対1で無作為に割り付けられる。 無作為化の前に耐性を評価するために、低用量の Sac/Vals による慣らし運転期間が含まれています。 患者は、3、6、および 12 か月後にフォローアップ来院を予定しており、その間に臨床的、機能的、分析的、心電図、および心エコー図の変数が評価されます。
主な目的は、12 か月後の心エコー図で LVEF の変化を評価することにより、ATTR および HFrEF を有する患者の収縮機能に対する Sac/Vals 治療の影響を判断することです。 LVEF の改善は、ベースラインの心エコー図から 12 か月の追跡調査までの 5% 以上の増加として定義されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Esther Gonzalez Lopez, MD, PhD
- 電話番号：+34 91 1916000
- メール：egonzalezlopez@salud.madrid.org
研究場所
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Madrid
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Majadahonda、Madrid、スペイン、28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
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コンタクト：
- Noemí Ramos López
- メール：nramosl@cnic.es
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コンタクト：
- Esther Gonzalez Lopez, MD, PhD
- 電話番号：+34 91 1916000
- メール：egonzalezlopez@salud.madrid.org
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 男女とも18歳以上の患者。
- ガイドラインで示されている遺伝性型（ATTRv）または野生型（ATTRwt）の両方のATTR型心アミロイドーシスと診断された患者。
- 患者は、参加センターの心筋症/心不全/アミロイドーシス部門で最初に評価されているか、フォローアップを受けています。
- 心不全および駆出率の低下：ニューヨーク心臓協会（NYHA）による機能クラス I、II、または III の LVEF ≤40%。
除外基準:
- NYHA 機能クラス IV。
- ステージ 4 および 5 の慢性腎臓病 (CKD-EPI によるクレアチニン クリアランス <30 mL/分/1.73m²)。
- 高カリウム血症（血中カリウム濃度 > 5.4 mmol/L）。
- 低血圧は、2 回の連続測定で収縮期血圧 (SBP) <100 mmHg として定義されます。
- 登録時にACE阻害剤、ARB、またはサクビトリル/バルサルタンによる治療。
- -血管浮腫の病歴、またはACE阻害剤またはARBに対する過敏症。
- TTR遺伝子サイレンサーまたはジフルニサルによる治療。
- 別の臨床試験への参加。
- 妊娠中、授乳中の女性、または研究期間中適切な避妊をしたくない妊娠可能な女性。
- 研究者が研究への参加を妨げると判断したあらゆる状態。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：サクビトリル/バルサルタン
サクビトリル/バルサルタンは最大耐用量まで
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サクビトリル/バルサルタンの最大耐用量 (最大 97/103 mg) までの用量漸増
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介入なし：治療なし
サクビトリル/バルサルタンの開始なし
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心エコー図によって評価された左心室収縮機能の変化 (%)。
時間枠：12ヶ月
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バイプレーン法で測定したパーセンテージ
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全縦緊張（GLS）によって評価される左室収縮機能の変化
時間枠：12ヶ月
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縦方向の短縮率をパーセントで表したもの
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12ヶ月
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心エコー図によって測定された E/e' 比の変化。
時間枠：12ヶ月
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E 波 (僧帽弁を通過する拡張期初期の血流のピーク速度、僧帽弁ドップラーを使用して測定) と E' (E プライム): 拡張期初期の僧帽弁輪状運動の速度 (組織ドップラー イメージングを使用して測定) との比。
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12ヶ月
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6分間の歩行テストで評価される機能的能力の変化
時間枠：12ヶ月
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平らな面で 6 分間に移動した距離 (メートル単位)。
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12ヶ月
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カンザスシティ心筋症アンケートによる生活の質の変化
時間枠：12ヶ月
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0 ～ 100 のスケール。0 は考えられる最悪の健康状態、100 は考えられる最良の健康状態を表します。
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12ヶ月
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N 末端プロ B 型ナトリウム利尿ペプチド (NTproBNP) バイオマーカー レベルの変化。
時間枠：12ヶ月
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血液中で測定します。単位はpg/ml。
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12ヶ月
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心血管疾患による入院を経験した患者の割合。
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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有害事象を経験した患者の割合
時間枠：12ヶ月
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重篤な有害事象、グレード 3 ～ 4 の有害事象、副作用、特に関心のある有害事象を含みます。
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12ヶ月
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治療を中止した患者の割合
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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全死因死亡を経験した患者の割合。
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Esther Gonzalez Lopez, MD, PhD、Heart Failure and Inherited Cardiac Diseases Unit, Department of Cardiology, Hospital Universitario Puerta de Hierro, IDIPHISA, Madrid, Spain
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2024-515661-34-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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