Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkning af angiotensinreceptor/neprilysinhæmmere på transthyretin hjerteamyloidose og hjertesvigt med reduceret ejektionsfraktion (SAVA-TTR)

26. november 2024 opdateret af: Esther Gonzalez López, Puerta de Hierro University Hospital

Effekt af farmakologisk behandling med angiotensinreceptor/neprilysinhæmmere på transthyretin hjerteamyloidose og hjertesvigt med reduceret ejektionsfraktion (SAVA-TTR)

Prospektivt, randomiseret, multicenter, åbent klinisk forsøg til evaluering af sikkerheden og effekten af ​​Sacubitril/Valsartan (Sac/Vals) sammenlignet med ingen initiering af lægemidlet hos patienter med transthyretin hjerteamyloidose (ATTR) og hjertesvigt med reduceret ejektionsfraktion ( LVEF ≤40 %). Det primære formål er at bestemme virkningen af ​​Sac/Vals-behandling på systolisk funktion ved at vurdere ændringen i LVEF på ekkokardiogram ved 12-måneders opfølgning.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Transthyretin cardiac amyloidosis (ATTR) er dukket op som en udbredt og underdiagnosticeret årsag til hjertesvigt (HF), der påvirker patienter både med bevaret venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) og med systolisk dysfunktion. Det er fortsat uklart, om denne population har gavn af standardbehandlinger for HF med reduceret LVEF, eller om behandling med renin-angiotensin-systemhæmmere og neprilysin endda kan være skadelig ved ATTR.

Efterforskerne planlægger at udføre et prospektivt, randomiseret, multicenter, åbent klinisk forsøg for at evaluere sikkerheden og effekten af ​​Sacubitril/Valsartan (Sac/Vals), som anbefalet i de nuværende HF-retningslinjer, versus ingen behandling hos patienter med ATTR og hjertesvigt med reduceret ejektionsfraktion (HFrEF), inklusive dem med LVEF ≤40%.

Cirka 114 patienter fra fire spanske centre vil blive randomiseret 1:1 til at modtage Sac/Vals-behandling (op til den maksimalt tolererede dosis) eller til ikke at påbegynde lægemidlet, med stratificering efter center og tafamidis-behandling. Det er inkluderet en indkøringsperiode med en lav dosis Sac/Vals for at vurdere tolerance før randomisering. Patienterne vil have planlagte opfølgningsbesøg efter 3, 6 og 12 måneder, hvor kliniske, funktionelle, analytiske, elektrokardiografiske og ekkokardiografiske variabler vil blive evalueret.

Det primære formål er at bestemme virkningen af ​​Sac/Vals-behandling på systolisk funktion hos patienter med ATTR og HFrEF ved at vurdere ændringen i LVEF på ekkokardiogram efter 12 måneder. Forbedring i LVEF vil blive defineret som en stigning på ≥5 % fra baseline-ekkokardiogrammet til 12-måneders opfølgningen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

114

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter ≥ 18 år af begge køn.
  • Patienter diagnosticeret med ATTR cardiac amyloidosis som angivet i retningslinjerne, både i dens arvelige form (ATTRv) eller vildtypeform (ATTRwt).
  • Patienter, der initialt blev evalueret eller under opfølgning i kardiomyopati/hjertesvigt/amyloidose-enheder på deltagende centre.
  • Hjertesvigt og reduceret ejektionsfraktion: LVEF ≤40%, i funktionsklasse I, II eller III ifølge New York Heart Association (NYHA).

Ekskluderingskriterier:

  • NYHA Funktionsklasse IV.
  • Stadium 4 og 5 kronisk nyresygdom (kreatininclearance ved CKD-EPI <30 ml/min/1,73 m²).
  • Hyperkaliæmi (kaliumniveauer i blodet > 5,4 mmol/L).
  • Hypotension defineret som systolisk blodtryk (SBP) <100 mmHg ved to på hinanden følgende målinger.
  • Behandling med ACE-hæmmere, ARB'er eller sacubitril/valsartan på tidspunktet for indskrivning.
  • Anamnese med angioødem eller overfølsomhed over for ACE-hæmmere eller ARB'er.
  • Behandling med TTR-genlyddæmpere eller diflunisal.
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg.
  • Graviditet, amning eller fertile kvinder, der ikke er villige til at bruge tilstrækkelig prævention i hele undersøgelsens varighed.
  • Enhver tilstand, der efter investigators mening kompromitterer deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sacubitril/Valsartan
Sacubitril/valsartan op til maksimal tolereret dosis
Medicin: Sacubitril / Valsartan
Dosistitrering af Sacubitril/Valsartán til den maksimalt tolererede dosis (maksimalt 97/103 mg)
Ingen indgriben: Ingen behandling
Ingen påbegyndelse af Sacubitril/valsartan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i venstre ventrikulær systolisk funktion (%) vurderet ved ekkokardiogram.
Tidsramme: 12 måneder
Målt ved biplan metode i procent
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i venstre ventrikels systoliske funktion vurderet ved global longitudinal strain (GLS)
Tidsramme: 12 måneder
Mål for langsgående afkortning i procent
12 måneder
Ændring i E/e'-forhold målt ved ekkokardiogram.
Tidsramme: 12 måneder
Forholdet mellem E-bølge (spidshastighed for tidlig diastolisk blodgennemstrømning over mitralklappen, målt ved hjælp af transmitral Doppler) og E' (E prime): hastighed af tidlig diastolisk mitral ringformet bevægelse, målt ved hjælp af vævsdoppler-billeddannelse.
12 måneder
Ændring i funktionsevne vurderet ved 6-minutters gangtest
Tidsramme: 12 måneder
Afstand tilbagelagt over en tid på 6 minutter på en flad overflade i meter.
12 måneder
Ændring i livskvalitet ifølge Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
Tidsramme: 12 måneder
0 til 100 skala, hvor 0 er den værst mulige sundhedstilstand og 100 bedst mulige sundhedstilstand.
12 måneder
Ændring i N-terminal pro-B-type natriuretisk peptid (NTproBNP) biomarkørniveau.
Tidsramme: 12 måneder
Mål i blod. Enhed pg/ml.
12 måneder
Andel af patienter, der oplever hjerte-kar-indlæggelser.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Andel af patienter, der oplever uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Inklusive alvorlig bivirkning, grad 3-4 bivirkning, bivirkning, bivirkning af særlig interesse.
12 måneder
Andel af patienter, der afbryder behandlingen
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Andel af patienter, der oplever dødelighed af alle årsager.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Puerta de Hierro University Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Esther Gonzalez Lopez, MD, PhD, Heart Failure and Inherited Cardiac Diseases Unit, Department of Cardiology, Hospital Universitario Puerta de Hierro, IDIPHISA, Madrid, Spain

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. november 2024

Først opslået (Anslået)

2. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2024-515661-34-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Efter aftale kan individuelle eller aggregerede patientdata deles med andre videnskabelige grupper til videnskabelige projekter. Data kan kun deles til videnskabelige formål og i fuld overensstemmelse med kravene til persondatabeskyttelse i EU.

IPD-delingstidsramme

Efter undersøgelse videnskabelig publikation

IPD-delingsadgangskriterier

Efter anmodning til studieformand

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner