デュシェンヌ型筋ジストロフィー男児におけるバモロロンによる長期治療の安全性と有効性に関する研究 (GUARDIAN)
2026年4月22日 更新者：Santhera Pharmaceuticals
バモロロンによる事前研究を完了したデュシェンヌ型筋ジストロフィー男児を対象としたバモロロンによる長期治療に関する安全性と有効性の情報を収集するための非盲検研究
この研究は、バモロロンによる以前の研究を完了したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の少年に対するバモロロンによる長期治療の安全性と有効性を評価することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
この研究の被験者は全員、バモロロンによる以前の研究を完了しており、特別プログラム（思いやり使用プログラム [CUP]、指定患者プログラム [NPP]、または拡張アクセス プロトコル [EAP]）の下でバモロロンの投与を継続しています。
代わりに、すべての被験者はガーディアンプロトコルに基づいてバモロロンによる治療を継続します。
この研究の主な目的は、脊椎骨折に関してデュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児に対するバモロロンによる長期治療の安全性を評価することです。
第二の研究目的は、非脊椎骨折、白内障、思春期遅延に対するバモロロンによる長期治療の安全性、全体的な安全性、および歩行機能および非歩行機能を評価することです。
研究の種類
介入
入学 (推定)
80
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、D24TN3C
- Children's Health Ireland at Tallaght, Tallaght University Hospital
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Birmingham、イギリス、B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle、イギリス、NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
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Lanarkshire
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Glasgow、Lanarkshire、イギリス
- Queen Elizabeth University Hospital
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Merseyside
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Liverpool、Merseyside、イギリス、L14 5AB
- Alder Hey Children's Hospital
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West Yorkshire
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Leeds、West Yorkshire、イギリス、LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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Petah Tikva、イスラエル、4920235
- Schneider Children's Medical Center
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Leiden、オランダ、2333 ZA
- Leiden University Medical Center
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Nijmegen、オランダ、6525 HB
- Radboud University Nijmegen
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Athens、ギリシャ、115 27
- Children's Hospital Agia Sofia
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Madrid、スペイン、28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
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Brno、チェコ
- University Hospital Brno
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Prague、チェコ、150 06
- Fakultni nemocnice Motol
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Wellington、ニュージーランド、6021
- Te Wao Nui - Child Health Service, Wellington Hospital
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Ghent、ベルギー、9000
- UZ GENT (Universitair Ziekenhuis Gent)
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven (Universitair Ziekenhuis Leuven)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者および/または被験者の親または法定後見人が書面によるインフォームドコンセントを提供している
- 被験者は以前にVBP15-LTEまたはVBP15-004研究のいずれかを完了しており、思いやりのある使用プログラム、指名患者プログラム、または拡張アクセスプロトコルを介して移行しました
- 被験者は登録日にバモロロンを服用している
- 対象者と親/法定後見人は、プロトコルのスケジュール、評価、要件に喜んで従うことができます。
除外基準:
- 研究者の意見によると、研究への参加、パフォーマンス、または研究評価の解釈に影響を与えると思われる病状
- -安全性以外の理由で登録前の1年以内にバモロロン治療が6か月以上中止された、または以前に安全上の理由でバモロロン治療が中止された場合
- 重度の肝障害
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：バモロロン
1日目に、被験者は以前のバモロロンプログラムからロールオーバーし、このプロトコルの下でバモロロンによる治療を継続します。
研究中、バモロロンは体重40kg未満の男児に対して2mg/kg/日から6mg/kg/日の用量範囲で投与される。
体重40kg以上の男児の場合、用量範囲は1日1回80mg～240mgとなります。
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バモロロンは、体重のある男児の場合、2 mg/kg/日から 6 mg/kg/日の用量範囲で投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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X 線中心読み取り値に基づく 1000 人年あたりの脊椎骨折の数。
時間枠：登録時および完全訪問中の 2 年ごと
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胸腰椎側面の X 線写真が収集され、椎骨骨折の評価のために中央読み取り装置に送信されます。
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登録時および完全訪問中の 2 年ごと
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最初の脊椎骨折までの時間 (累積発生率)
時間枠：入学から最低2年間まで
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入学から最低2年間まで
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研究者の報告に基づく、1000人年あたりの非脊椎骨折の数
時間枠：入学から最低3年間まで
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非脊椎骨折は研究者によって報告され、中央では審査されません。
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入学から最低3年間まで
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最初の非脊椎骨折までの時間 (累積発生率)
時間枠：入学から最低3年間まで
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入学から最低3年間まで
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眼科医の評価に基づく1000人年あたりの白内障数
時間枠：入学から最低3年間まで
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細隙灯による後嚢白内障の評価を含む眼科医の評価が毎年行われます。
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入学から最低3年間まで
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15歳までにタナーステージ2に到達しなかった被験者の数
時間枠：入学から最低3年間まで
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有資格者（例えば、内分泌チームの一員であり、タナー段階を評価する訓練を受けた個人）は、精巣容積を含む被験者の思春期状態の評価を提供する。
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入学から最低3年間まで
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の頻度
時間枠：入学から最低3年間まで
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AE の発生は、研究中の訪問または電話のたびに被験者および/またはその介護者に質問することによって調査する必要があります。
ICF の署名から治験薬の最後の投与後 30 日以内に発生したすべての SAE は、重症度や治験薬に関連するとみなされるかどうかに関係なく、報告する必要があります。
すべての SAE は、SAE が治験薬に関連していると考えられるかどうかにかかわらず、事象を認識してから 24 時間以内に報告しなければなりません。
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入学から最低3年間まで
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体重のベースラインからの変化
時間枠：入学から最低3年間まで
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身体検査には体重（kg）が含まれます
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入学から最低3年間まで
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臨床的に関連する臨床検査異常を有する被験者の数
時間枠：入学から最低3年間まで
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臨床的に関連する検査異常には、HbA1c および朝のコルチゾール測定値が含まれます。
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入学から最低3年間まで
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Time to Stand (TTSTAND) 速度のベースラインからの変化
時間枠：入学から最低3年間まで
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TTSTAND は、被験者が仰臥位 (床) から直立姿勢に達するまでに要する時間 (秒単位) を測定します。
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入学から最低3年間まで
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6 分間の歩行テスト (6MWT)
時間枠：入学から最低3年間まで
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6MWT は外来患者のみに実施されます。
テスト管理者が評価したテストの有効性とともに、合計移動距離をメートル単位で記録する必要があります。
被験者が 6 分間の歩行を完了できない場合は、総メートル数とテスト中止までの時間を記録する必要があります。
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入学から最低3年間まで
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6MWT距離におけるベースラインからの変化
時間枠：入学から最低3年間まで
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入学から最低3年間まで
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歩行可能および非歩行可能マイルストーンの年齢
時間枠：入学から最低3年間まで
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歩行のマイルストーンには、床から立つことができなくなる、4 段の階段を上ることができなくなる、10 メートル歩くことができなくなる（歩行ができなくなる）、補助なしで立つことができなくなるなどが含まれます。
非歩行可能なマイルストーンには、手から口への機能を実行する能力の喪失、手動車椅子を使用する能力の喪失、車椅子から独立して移動する能力の喪失、夜間換気および常時換気が含まれます。
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入学から最低3年間まで
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North Star Ambulatory Assessment (NSAA) スコア
時間枠：登録時および研究終了までの各完全訪問時（12、24、36か月目など/治療終了時）
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NSAA は 17 項目の評価尺度で、DMD を患う外来児の機能的運動能力を測定するために使用され、病気の進行と治療効果を監視することができます。
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登録時および研究終了までの各完全訪問時（12、24、36か月目など/治療終了時）
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身長の基準値からの変化
時間枠：入学から最低3年間まで
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身体検査には身長（cm）が含まれます。
立位高さが測定できない場合は、利き腕ではない腕の尺骨の長さを使用します。
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入学から最低3年間まで
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ボディマス指数（BMI）のベースラインからの変化
時間枠：入学から最低3年間まで
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BMIは、毎回の研究訪問時の体重と身長に基づいて導出されます。
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入学から最低3年間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：A Child, MD、Leeds Teaching Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Hoffman EP, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Castro D, Mah JK, McDonald CM, Kuntz NL, Finkel RS, Guglieri M, Bushby K, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Siener C, Jaros M, Shale P, McCall JM, Nagaraju K, van den Anker J, Conklin LS, Cnaan A, Gordish-Dressman H, Damsker JM, Clemens PR; Cooperative International Neuromuscular Research Group. Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function. Neurology. 2019 Sep 24;93(13):e1312-e1323. doi: 10.1212/WNL.0000000000008168. Epub 2019 Aug 26.
- Conklin LS, Damsker JM, Hoffman EP, Jusko WJ, Mavroudis PD, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Mah JK, Guglieri M, Nevo Y, Kuntz N, McDonald CM, Tulinius M, Ryan MM, Webster R, Castro D, Finkel RS, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Jaros M, Shale P, McCall JM, Hathout Y, Nagaraju K, van den Anker J, Ward LM, Ahmet A, Cornish MR, Clemens PR. Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug. Pharmacol Res. 2018 Oct;136:140-150. doi: 10.1016/j.phrs.2018.09.007. Epub 2018 Sep 13.
- Guglieri M, Clemens PR, Perlman SJ, Smith EC, Horrocks I, Finkel RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans N, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw LJ, Schwartz BD, Harper AD, Shieh PB, De Waele L, Castro D, Yang ML, Ryan MM, McDonald CM, Tulinius M, Webster R, McMillan HJ, Kuntz NL, Rao VK, Baranello G, Spinty S, Childs AM, Sbrocchi AM, Selby KA, Monduy M, Nevo Y, Vilchez-Padilla JJ, Nascimento-Osorio A, Niks EH, de Groot IJM, Katsalouli M, James MK, van den Anker J, Damsker JM, Ahmet A, Ward LM, Jaros M, Shale P, Dang UJ, Hoffman EP. Efficacy and Safety of Vamorolone vs Placebo and Prednisone Among Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2022 Oct 1;79(10):1005-1014. doi: 10.1001/jamaneurol.2022.2480.
- Dang UJ, Damsker JM, Guglieri M, Clemens PR, Perlman SJ, Smith EC, Horrocks I, Finkel RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans NM, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw L, Schwartz BD, Harper A, Shieh PB, De Waele L, Castro D, Yang ML, Ryan MM, McDonald CM, Tulinius M, Webster RI, Mcmillan HJ, Kuntz N, Rao VK, Baranello G, Spinty S, Childs AM, Sbrocchi AM, Selby KA, Monduy M, Nevo Y, Vilchez JJ, Nascimento-Osorio A, Niks EH, De Groot IJM, Katsalouli M, Van Den Anker JN, Ward LM, Leinonen M, D'Alessandro AL, Hoffman EP. Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Controlled Trial. Neurology. 2024 Mar 12;102(5):e208112. doi: 10.1212/WNL.0000000000208112. Epub 2024 Feb 9.
- Mah JK, Clemens PR, Guglieri M, Smith EC, Finkel RS, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Castro D, Kuntz NL, McDonald CM, Damsker JM, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Jackowski S, Stimpson G, Ridout DA, Ayyar-Gupta V, Baranello G, Manzur AY, Muntoni F, Gordish-Dressman H, Leinonen M, Ward LM, Hoffman EP, Dang UJ; NorthStar UK Network and CINRG DNHS Investigators. Efficacy and Safety of Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy: A 30-Month Nonrandomized Controlled Open-Label Extension Trial. JAMA Netw Open. 2022 Jan 4;5(1):e2144178. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2021.44178.
- K. Nip, A. de Vera, S. Hasham, P. Charef, S. Wong. An open-label study to collect long-term safety and efficacy data from boys with DMD who have completed prior studies with vamorolone (GUARDIAN Study). Neuromuscular Disorders Volume 43, Supplement 1, October 2024, 104441.298
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月10日
一次修了 (推定)
2028年9月1日
研究の完了 (推定)
2028年9月1日
試験登録日
最初に提出
2024年11月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月26日
最初の投稿 (実際)
2024年12月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月22日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。