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Eine Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit Vamorolone bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (GUARDIAN)

22. April 2026 aktualisiert von: Santhera Pharmaceuticals

Eine offene Studie zur Sammlung von Sicherheits- und Wirksamkeitsinformationen zur Langzeitbehandlung mit Vamorolone bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die frühere Studien mit Vamorolone abgeschlossen haben

Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit Vamorolone bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu bewerten, die zuvor Studien mit Vamorolone abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Alle Probanden dieser Studie haben frühere Studien mit Vamorolone abgeschlossen und erhielten weiterhin Vamorolone im Rahmen spezieller Programme: Compassionate Use Program [CUP], Named Patient Program [NPP] oder Expanded Access Protocol [EAP]. Alle Probanden werden stattdessen die Behandlung mit Vamorolone gemäß dem Guardian-Protokoll fortsetzen. Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit Vamorolone bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie im Hinblick auf Wirbelfrakturen zu bewerten. Sekundäre Studienziele werden die Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit Vamorolone bei nicht-vertebralen Frakturen, Katarakten, verzögerter Pubertät, die allgemeine Sicherheit sowie die ambulante und nicht-mobile Funktion bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • UZ GENT (Universitair Ziekenhuis Gent)
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven (Universitair Ziekenhuis Leuven)
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 27
        • Children's Hospital Agia Sofia
  • Irland
      • Dublin, Irland, D24TN3C
        • Children's Health Ireland at Tallaght, Tallaght University Hospital
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Neuseeland
      • Wellington, Neuseeland, 6021
        • Te Wao Nui - Child Health Service, Wellington Hospital
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 HB
        • Radboud University Nijmegen
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • University Hospital Brno
      • Prague, Tschechien, 150 06
        • Fakultni nemocnice Motol
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B9 5SS
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth University Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Vereinigtes Königreich, L14 5AB
        • Alder Hey Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Proband und/oder die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden haben eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben
  • Der Proband hat zuvor entweder die VBP15-LTE- oder die VBP15-004-Studie abgeschlossen und das Compassionate Use Program, das Named Patient Program oder das Expanded Acess Protocol durchlaufen
  • Der Proband nimmt am Tag der Einschreibung Vamorolone ein
  • Der Proband und die Eltern/Erziehungsberechtigten sind bereit und in der Lage, den Protokollplan, die Beurteilungen und Anforderungen einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Jeder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie, die Durchführung oder die Interpretation von Studienbewertungen beeinträchtigen würde
  • Die Behandlung mit Vamorolone wurde innerhalb des Jahres vor der Einschreibung für ≥ 6 Monate aus einem nicht sicherheitsrelevanten Grund abgebrochen, oder die Behandlung mit Vamorolone wurde zuvor zu einem beliebigen Zeitpunkt aus einem Sicherheitsgrund abgebrochen
  • Schwere Leberfunktionsstörung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vamorolone
Am ersten Tag wechseln die Probanden von einem früheren Vamorolone-Programm und setzen die Behandlung mit Vamorolone gemäß diesem Protokoll fort. Während der Studie wird Vamorolone Jungen mit einem Gewicht von < 40 kg in einem Dosisbereich zwischen 2 mg/kg/Tag und 6 mg/kg/Tag verabreicht. Für Jungen mit einem Körpergewicht von 40 kg oder mehr liegt der Dosisbereich zwischen 80 mg und 240 mg einmal täglich.
Arzneimittel: Vamorolone 40 mg/ml Suspension zum Einnehmen
Vamorolone wird bei Jungen mit einem Gewicht zwischen 2 mg/kg/Tag und 6 mg/kg/Tag verabreicht
Andere Namen:
  • Vamorolone

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Wirbelfrakturen pro 1000 Personenjahre basierend auf der zentralen Röntgenbefundung.
Zeitfenster: Bei der Einschreibung und alle 2 Jahre während eines Vollbesuchs
Es werden seitliche Röntgenaufnahmen der thorakolumbalen Wirbelsäule gesammelt und zur Beurteilung von Wirbelfrakturen an ein zentrales Lesegerät gesendet
Bei der Einschreibung und alle 2 Jahre während eines Vollbesuchs

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum ersten Wirbelbruch (kumulative Inzidenz)
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 2 Jahren
Von der Einschreibung bis zu mindestens 2 Jahren
Anzahl der nicht vertebralen Frakturen pro 1000 Personenjahre basierend auf den Berichten der Forscher
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Nicht-vertebrale Frakturen werden von den Ermittlern gemeldet und nicht zentral überprüft
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Zeit bis zu ersten nicht-vertebralen Frakturen (kumulative Inzidenz)
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Anzahl der Katarakte pro 1000 Personenjahre basierend auf der Beurteilung durch einen Augenarzt
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Jährlich wird eine augenärztliche Beurteilung durchgeführt, einschließlich der Beurteilung des hinteren Kapselkatarakts mittels Spaltlampe
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Anzahl der Probanden, die das Tanner-Stadium 2 im Alter von 15 Jahren nicht erreichen
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Qualifiziertes Personal (z. B. eine Einzelperson, die Teil des Endokrinologieteams ist und für die Beurteilung der Tanner-Stadien geschult ist) erstellt eine Beurteilung des Pubertätsstatus des Probanden, einschließlich des Hodenvolumens.
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Das Auftreten unerwünschter Ereignisse sollte durch Befragung des Probanden und/oder seiner Betreuungsperson bei jedem Besuch oder Telefonanruf während der Studie ermittelt werden. Alle SAEs, die ab der Unterzeichnung des ICF bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation auftreten, müssen gemeldet werden, unabhängig von der Schwere oder davon, ob sie als mit der Studienmedikation in Zusammenhang stehend angesehen werden oder nicht. Alle SUE müssen innerhalb von 24 Stunden nach Bekanntwerden des Ereignisses gemeldet werden, unabhängig davon, ob das SUE mit der Studienmedikation in Zusammenhang steht oder nicht.
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Bei der körperlichen Untersuchung wird das Gewicht (in kg) berücksichtigt.
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Anzahl der Probanden mit klinisch relevanten Laboranomalien
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Zu den klinisch relevanten Laboranomalien gehören HbA1c- und morgendliche Cortisolmessungen.
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Änderung der Time-to-Stand-Geschwindigkeit (TTSTAND) von der Grundlinie
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Der TTSTAND misst die Zeit (in Sekunden), die die Testperson benötigt, um aus der Rückenlage (Boden) in eine aufrechte Position zu gelangen.
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
6MWT wird nur bei ambulanten Probanden durchgeführt. Die zurückgelegte Gesamtstrecke in Metern sollte zusammen mit der vom Testleiter beurteilten Gültigkeit des Tests aufgezeichnet werden. Wenn ein Proband 6 Minuten zu Fuß nicht schaffen kann, sollten die Gesamtmeterzahl und die Zeit bis zum Abbruch des Tests aufgezeichnet werden.
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Änderung der 6MWT-Distanz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Alter bei gehfähigen und nicht gehfähigen Meilensteinen
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Zu den gehfähigen Meilensteinen gehören der Verlust des Stehens vom Boden, der Verlust der Fähigkeit, vier Stufen zu erklimmen, der Verlust der Fähigkeit, 10 Meter zu gehen (Verlust der Gehfähigkeit), der Verlust der Fähigkeit, ohne Hilfe zu stehen. Zu den nicht gehfähigen Meilensteinen gehören der Verlust der Fähigkeit, die Hand-zu-Mund-Funktion auszuführen, der Verlust der Fähigkeit, einen manuellen Rollstuhl zu benutzen, der Verlust der Fähigkeit, sich selbstständig aus dem Rollstuhl zu bewegen, nächtliche Beatmung und Vollzeitbeatmung.
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Ergebnisse des North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Zeitfenster: Bei der Einschreibung und jedem vollständigen Besuch (Monat 12, 24, 36 usw. / Ende der Behandlung) bis zum Ende des Studiums
Die NSAA ist eine 17-Punkte-Bewertungsskala, die zur Messung der funktionellen motorischen Fähigkeiten bei ambulanten Kindern mit DMD verwendet wird und die Überwachung des Krankheitsverlaufs und der Behandlungseffekte ermöglicht.
Bei der Einschreibung und jedem vollständigen Besuch (Monat 12, 24, 36 usw. / Ende der Behandlung) bis zum Ende des Studiums
Veränderung der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Bei der körperlichen Untersuchung wird die Körpergröße (in cm) berücksichtigt. Die Ulnarlänge des nicht dominanten Arms wird verwendet, wenn die Stehhöhe nicht gemessen werden kann.
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren
Der BMI wird bei jedem Studienbesuch anhand von Gewicht und Größe ermittelt
Von der Einschreibung bis zu mindestens 3 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: A Child, MD, Leeds Teaching Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SNT-IV-VAM-011

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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