Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie o bezpečnosti a účinnosti dlouhodobé léčby vamorolonem u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (GUARDIAN)

22. dubna 2026 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals

Otevřená studie ke shromažďování informací o bezpečnosti a účinnosti dlouhodobé léčby vamorolonem u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří dokončili předchozí studie s vamorolonem

Tato studie si klade za cíl posoudit bezpečnost a účinnost dlouhodobé léčby vamorolonem u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kteří dokončili předchozí studie s vamorolonem.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Všechny subjekty v této studii dokončily předchozí studie s vamorolonem a pokračovaly v užívání vamorolonu v rámci speciálních programů: Program použití ze soucitu [CUP], Program jmenovaného pacienta [NPP] nebo Expanded Access Protocol [EAP]. Všechny subjekty budou místo toho pokračovat v léčbě vamorolonem podle protokolu Guardian. Primárním cílem této studie je zhodnotit bezpečnost dlouhodobé léčby vamorolonem u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií ohledně vertebrálních zlomenin. Sekundární cíle studie budou hodnotit bezpečnost dlouhodobé léčby vamorolonem na nevertebrální zlomeniny, kataraktu, opožděnou pubertu, celkovou bezpečnost a také ambulantní a nechodící funkce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • UZ GENT (Universitair Ziekenhuis Gent)
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven (Universitair Ziekenhuis Leuven)
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 HB
        • Radboud University Nijmegen
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D24TN3C
        • Children's Health Ireland at Tallaght, Tallaght University Hospital
  • Izrael
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Nový Zéland
      • Wellington, Nový Zéland, 6021
        • Te Wao Nui - Child Health Service, Wellington Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • University Hospitals Birmingham Nhs Foundation Trust
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Spojené království, NE1 3BZ
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Spojené království
        • Queen Elizabeth University Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Spojené království, L14 5AB
        • Alder Hey Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Česko
      • Brno, Česko
        • University Hospital Brno
      • Prague, Česko, 150 06
        • Fakultni nemocnice Motol
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Children's Hospital Agia Sofia
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Subjekt a/nebo jeho rodiče nebo zákonní zástupci poskytli písemný informovaný souhlas
  • Subjekt dříve dokončil buď studii VBP15-LTE nebo VBP15-004 a přešel prostřednictvím programu Compassionate Use Program, Programu Named Patient Program nebo Expanded Acess Protocol
  • Subjekt je v den zápisu na vamorolonu
  • Subjekt a rodič / zákonný zástupce jsou ochotni a schopni dodržovat harmonogram protokolu, hodnocení a požadavky

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího ovlivnil účast ve studii, provedení nebo interpretaci hodnocení studie
  • Léčba vamorolonem přerušena na ≥ 6 měsíců během roku před zařazením z důvodu bezpečnosti, nebo léčba vamorolonem, která byla dříve přerušena z bezpečnostních důvodů
  • Těžká porucha funkce jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: vamorolon
V den 1 subjekty přejdou z předchozího programu vamorolonu a budou pokračovat v léčbě vamorolonem podle tohoto protokolu. Během studie bude vamorolon podáván v rozmezí dávek mezi 2 mg/kg/den a 6 mg/kg/den chlapcům s hmotností < 40 kg. Pro chlapce s hmotností 40 kg nebo více bude rozmezí dávek 80 mg až 240 mg jednou denně.
Lék: vamorolon 40 mg/ml perorální suspenze
Vamorolon se podává v rozmezí dávek mezi 2 mg/kg/den a 6 mg/kg/den u chlapců vážících
Ostatní jména:
  • vamorolon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet zlomenin obratlů na 1000 osoboroků na základě centrálního RTG snímku.
Časové okno: Při zápisu a každé 2 roky při plné návštěvě
Rentgenové snímky laterální torakolumbální páteře budou shromážděny a odeslány do centrální čtečky pro hodnocení zlomenin obratlů
Při zápisu a každé 2 roky při plné návštěvě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do prvních zlomenin obratlů (kumulativní výskyt)
Časové okno: Od zápisu do minimálně 2 let
Od zápisu do minimálně 2 let
Počet nevertebrálních zlomenin na 1000 osoboroků na základě hlášení zkoušejícího
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
Nonvertebrální zlomeniny budou hlášeny vyšetřovateli a nebudou centrálně posuzovány
Od zápisu do minimálně 3 let
Doba do prvních nevertebrálních zlomenin (kumulativní výskyt)
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
Od zápisu do minimálně 3 let
Počet šedých zákalů na 1000 osoboroků na základě hodnocení oftalmologa
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
Každoročně bude prováděno oftalmologické vyšetření včetně hodnocení zadní kapsulární katarakty štěrbinovou lampou
Od zápisu do minimálně 3 let
Počet subjektů, které nedosáhly Tannerova stadia 2 do 15 let věku
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
Kvalifikovaný personál (např. jednotlivec, součást endokrinologického týmu a vyškolený k posouzení Tannerova stádia) poskytne posouzení stavu puberty subjektu, včetně objemu varlat.
Od zápisu do minimálně 3 let
Frekvence nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
Výskyt AE by se měl zjistit dotazováním subjektu a/nebo jeho pečovatele při každé návštěvě nebo telefonátu během studie. Všechny SAE vyskytující se od podpisu ICF do 30 dnů po poslední dávce studované medikace musí být hlášeny, bez ohledu na závažnost nebo na to, zda se má či nemá za to, že souvisí se studovanou medikací. Všechny SAE musí být hlášeny do 24 hodin poté, co se o události dozvěděly, bez ohledu na to, zda se SAE považuje za související se studovaným lékem či nikoli.
Od zápisu do minimálně 3 let
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
Fyzikální vyšetření bude zahrnovat hmotnost (v kg)
Od zápisu do minimálně 3 let
Počet subjektů s klinicky relevantními laboratorními abnormalitami
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
Klinicky relevantní laboratorní abnormality budou zahrnovat HbA1c a ranní měření kortizolu.
Od zápisu do minimálně 3 let
Změna od základní čáry v rychlosti Time to Stand (TTSTAND).
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
TTSTAND měří čas (v sekundách) potřebný k tomu, aby se subjekt postavil do vzpřímené polohy z polohy na zádech (podlahy)
Od zápisu do minimálně 3 let
Šestiminutový test chůze (6MWT)
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
6MWT bude prováděno pouze u ambulantních subjektů. Celková ujetá vzdálenost v metrech by měla být zaznamenána spolu s platností testu, jak ji vyhodnotil administrátor testu. Pokud subjekt nemůže dokončit 6 minut chůze, měly by být zaznamenány celkové metry a doba do přerušení testu.
Od zápisu do minimálně 3 let
Změna od základní linie ve vzdálenosti 6MWT
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
Od zápisu do minimálně 3 let
Věk u ambulantních a nechodících milníků
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
Ambulantní milníky zahrnují Ztráta stání z podlahy, Ztráta schopnosti vylézt 4 schody, Ztráta schopnosti ujít 10 metrů (ztráta chůze), Ztráta schopnosti stát bez pomoci. Neambulantní milníky zahrnují ztrátu schopnosti vykonávat funkci z ruky do úst, ztrátu schopnosti používat ruční invalidní vozík, ztrátu schopnosti přemístit se nezávisle na vozíku, noční ventilaci a celodenní ventilaci.
Od zápisu do minimálně 3 let
Skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Časové okno: Při zápisu a každé úplné návštěvě (12., 24., 36. měsíc atd. / konec léčby) až do konce studia
NSAA je 17bodová hodnotící stupnice, která se používá k měření funkčních motorických schopností u ambulantních dětí s DMD a umožňuje sledovat progresi onemocnění a účinky léčby.
Při zápisu a každé úplné návštěvě (12., 24., 36. měsíc atd. / konec léčby) až do konce studia
Změna tělesné výšky od základní linie
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
Fyzikální vyšetření bude zahrnovat výšku (v cm). Pokud nelze změřit výšku stoje, použije se ulnární délka nedominantní paže.
Od zápisu do minimálně 3 let
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty
Časové okno: Od zápisu do minimálně 3 let
BMI bude odvozeno na základě hmotnosti a výšky při každé studijní návštěvě
Od zápisu do minimálně 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Santhera Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: A Child, MD, Leeds Teaching Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

3. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SNT-IV-VAM-011

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit