Tutkimus pitkäaikaisen vamorolone-hoidon turvallisuudesta ja tehokkuudesta Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla pojilla (GUARDIAN)
keskiviikko 22. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals
Avoin tutkimus, jossa kerättiin turvallisuus- ja tehokkuustietoja pitkäaikaisesta vamorolone-hoidosta Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla pojilla, jotka ovat suorittaneet aiemmat tutkimukset Vamorolone-hoidolla
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida pitkäaikaisen vamorolonihoidon turvallisuutta ja tehokkuutta Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla pojilla, jotka ovat suorittaneet aiemmat vamorolonitutkimukset.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kaikki tämän tutkimuksen koehenkilöt ovat saaneet päätökseen aiemmat vamorolonitutkimukset ja jatkoivat vamorolonihoitoa erityisohjelmissa: Compassionate Use Program [CUP], Named Patient Program [NPP] tai Expanded Access Protocol [EAP].
Kaikki koehenkilöt jatkavat sen sijaan vamorolonihoitoa Guardian-protokollan mukaisesti.
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien poikien pitkäaikaisen vamorolonihoidon turvallisuutta nikamamurtumien suhteen.
Toissijaisissa tutkimuksen tavoitteissa arvioidaan pitkäaikaisen vamorolonihoidon turvallisuutta muihin kuin nikamamurtumiin, kaihiin, viivästyneeseen murrosikään, yleiseen turvallisuuteen sekä ambulatoriseen ja ei-ambulatoriseen toimintaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
80
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 HB
- Radboud University Nijmegen
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- UZ GENT (Universitair Ziekenhuis Gent)
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven (Universitair Ziekenhuis Leuven)
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, D24TN3C
- Children's Health Ireland at Tallaght, Tallaght University Hospital
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 4920235
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Children's Hospital Agia Sofia
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- University Hospital Brno
-
Prague, Tšekki, 150 06
- Fakultni nemocnice Motol
-
-
-
-
-
Wellington, Uusi Seelanti, 6021
- Te Wao Nui - Child Health Service, Wellington Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
-
-
Lanarkshire
-
Glasgow, Lanarkshire, Yhdistynyt kuningaskunta
- Queen Elizabeth University Hospital
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Yhdistynyt kuningaskunta, L14 5AB
- Alder Hey Children's Hospital
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Tutkittavan ja/tai tutkittavan vanhemmat tai laillinen huoltaja on antanut kirjallisen suostumuksen
- Tutkittava on aiemmin suorittanut joko VBP15-LTE- tai VBP15-004-tutkimuksen ja siirtynyt Compassionate Use Program-, Named Patient Program- tai Expanded Acess Protocol -ohjelmaan
- Kohde on vamoroloneilla ilmoittautumispäivänä
- Tutkittava ja vanhempi / laillinen huoltaja ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan protokollan aikataulua, arviointeja ja vaatimuksia
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi tutkimukseen osallistumiseen, suoritukseen tai tutkimusarvioiden tulkintaan
- Vamorolonihoito keskeytettiin ≥ 6 kuukaudeksi ilmoittautumista edeltävän vuoden aikana ei-turvallisuussyistä tai vamorolonihoito, joka on lopetettu milloin tahansa turvallisuussyistä
- Vaikea maksan vajaatoiminta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: vamoroloni
Päivänä 1 koehenkilöt siirtyvät aiemmasta vamoroloniohjelmasta ja jatkavat vamorolonihoitoa tämän protokollan mukaisesti.
Tutkimuksen aikana vamorolonia annetaan annosvälillä 2 mg/kg/vrk ja 6 mg/kg/vrk alle 40 kg painaville pojille.
Pojille, jotka painavat 40 kg tai enemmän, annosalue on 80–240 mg kerran päivässä.
|
Vamorolonia annetaan 2 mg/kg/vrk ja 6 mg/kg/vrk painoisille pojille
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Selkärangan murtumien määrä 1000 henkilötyövuotta kohden röntgenkeskuksen lukeman perusteella.
Aikaikkuna: Ilmoittautumisen yhteydessä ja 2 vuoden välein täyden vierailun aikana
|
Röntgenkuvat rintakehän sivuttaisvarresta kerätään ja lähetetään keskuslukijaan nikamamurtumien arviointia varten
|
Ilmoittautumisen yhteydessä ja 2 vuoden välein täyden vierailun aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika ensimmäisiin nikamamurtumiin (kumulatiivinen ilmaantuvuus)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 2 vuoteen
|
Ilmoittautumisesta vähintään 2 vuoteen
|
|
|
Muiden kuin nikamamurtumien määrä 1000 henkilötyövuotta kohden tutkijan raportoinnin perusteella
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
Tutkijat raportoivat muut kuin nikamamurtumat, eikä niitä tarkasteta keskitetysti
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
|
Aika ensimmäisiin ei-nikamamurtumiin (kumulatiivinen ilmaantuvuus)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
|
|
Kaihien määrä 1000 henkilötyövuotta kohden silmälääkärin arvion perusteella
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
Silmälääkärin arviointi, mukaan lukien takakapselikaihien arviointi rakolampulla, suoritetaan vuosittain
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
|
Niiden koehenkilöiden määrä, jotka eivät saavuta Tanner-vaihetta 2 15 vuoden ikään mennessä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
Pätevä henkilökunta (esim. henkilö, joka on osa endokrinologiaa ja joka on koulutettu arvioimaan Tanner-vaiheita) antaa arvion potilaan murrosiästä, mukaan lukien kivesten tilavuus.
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
|
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
AE-tapahtumien esiintyminen tulee selvittää kyselemällä koehenkilöä ja/tai hänen hoitajaansa jokaisella käynnillä tai puhelinsoitolla tutkimuksen aikana.
Kaikki SAE:t, jotka ilmenevät ICF:n allekirjoittamisesta 30 päivään viimeisestä tutkimuslääkitysannoksesta, on raportoitava riippumatta vakavuudesta tai siitä, katsotaanko tutkimuslääkitykseen liittyvän vai ei.
Kaikista SAE-tapauksista on raportoitava 24 tunnin kuluessa tapahtuman tiedostamisesta riippumatta siitä, katsotaanko SAE liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei.
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
|
Ruumiinpainon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
Fyysinen tarkastus sisältää painon (kg)
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
|
Tutkittavien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
Kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia ovat HbA1c- ja aamukortisolimittaukset.
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
|
Muutos perusviivasta Time to Stand (TTSTAND) -nopeudessa
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
TTSTAND mittaa ajan (sekunteina), joka tarvitaan koehenkilön seisomiseen pystyasentoon makuuasennosta (lattialta)
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
|
Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
6MWT suoritetaan vain avohoitoaineissa.
Kuljettu kokonaismatka metreinä tulee kirjata ja testin pätevyys testin ylläpitäjän arvioimana.
Jos tutkittava ei pysty kävelemään 6 minuuttia, kokonaismetrit ja aika testin lopettamiseen tulee kirjata.
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
|
Muutos perusviivasta 6 MWT:n etäisyydellä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
|
|
Ikä ambulatorisissa ja ei-ambulatorisissa virstanpylväissä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
Ambulatorisia virstanpylväitä ovat lattialta seisomisen menetys, 4-portaista kiipeämiskyvyn menetys, 10 metrin kävelykyvyn menetys (liikkuvuuden menetys), seisomisen menetys ilman apua.
Ei-liikkuvia virstanpylväitä ovat kädestä suuhun -toiminnon menetys, manuaalisen pyörätuolin käyttökyvyn menetys, pyörätuolista itsenäisen liikkumiskyvyn menetys, yöhengitys ja kokoaikainen ilmanvaihto.
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -pisteet
Aikaikkuna: Ilmoittautumisen yhteydessä ja jokaisella täysillä vierailulla (kuukausi 12, 24, 36 jne. / Hoidon loppu) opintojen loppuun asti
|
NSAA on 17 pisteen luokitusasteikko, jota käytetään toiminnallisten motoristen kykyjen mittaamiseen DMD:tä sairastavilla ambulanssilla olevilla lapsilla ja jonka avulla voidaan seurata taudin etenemistä ja hoitovaikutuksia.
|
Ilmoittautumisen yhteydessä ja jokaisella täysillä vierailulla (kuukausi 12, 24, 36 jne. / Hoidon loppu) opintojen loppuun asti
|
|
Muutos kehon pituuden lähtötasosta
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
Fyysinen tarkastus sisältää pituuden (cm).
Ei-dominoivan käsivarren kyynärvarren pituutta käytetään, jos seisomakorkeutta ei voida mitata.
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
|
Muutos lähtötasosta kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
BMI johdetaan painon ja pituuden perusteella jokaisella opintokäynnillä
|
Ilmoittautumisesta vähintään 3 vuoden ikään asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: A Child, MD, Leeds Teaching Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Hoffman EP, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Castro D, Mah JK, McDonald CM, Kuntz NL, Finkel RS, Guglieri M, Bushby K, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Siener C, Jaros M, Shale P, McCall JM, Nagaraju K, van den Anker J, Conklin LS, Cnaan A, Gordish-Dressman H, Damsker JM, Clemens PR; Cooperative International Neuromuscular Research Group. Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function. Neurology. 2019 Sep 24;93(13):e1312-e1323. doi: 10.1212/WNL.0000000000008168. Epub 2019 Aug 26.
- Conklin LS, Damsker JM, Hoffman EP, Jusko WJ, Mavroudis PD, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Mah JK, Guglieri M, Nevo Y, Kuntz N, McDonald CM, Tulinius M, Ryan MM, Webster R, Castro D, Finkel RS, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Jaros M, Shale P, McCall JM, Hathout Y, Nagaraju K, van den Anker J, Ward LM, Ahmet A, Cornish MR, Clemens PR. Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug. Pharmacol Res. 2018 Oct;136:140-150. doi: 10.1016/j.phrs.2018.09.007. Epub 2018 Sep 13.
- Guglieri M, Clemens PR, Perlman SJ, Smith EC, Horrocks I, Finkel RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans N, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw LJ, Schwartz BD, Harper AD, Shieh PB, De Waele L, Castro D, Yang ML, Ryan MM, McDonald CM, Tulinius M, Webster R, McMillan HJ, Kuntz NL, Rao VK, Baranello G, Spinty S, Childs AM, Sbrocchi AM, Selby KA, Monduy M, Nevo Y, Vilchez-Padilla JJ, Nascimento-Osorio A, Niks EH, de Groot IJM, Katsalouli M, James MK, van den Anker J, Damsker JM, Ahmet A, Ward LM, Jaros M, Shale P, Dang UJ, Hoffman EP. Efficacy and Safety of Vamorolone vs Placebo and Prednisone Among Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2022 Oct 1;79(10):1005-1014. doi: 10.1001/jamaneurol.2022.2480.
- Dang UJ, Damsker JM, Guglieri M, Clemens PR, Perlman SJ, Smith EC, Horrocks I, Finkel RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans NM, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw L, Schwartz BD, Harper A, Shieh PB, De Waele L, Castro D, Yang ML, Ryan MM, McDonald CM, Tulinius M, Webster RI, Mcmillan HJ, Kuntz N, Rao VK, Baranello G, Spinty S, Childs AM, Sbrocchi AM, Selby KA, Monduy M, Nevo Y, Vilchez JJ, Nascimento-Osorio A, Niks EH, De Groot IJM, Katsalouli M, Van Den Anker JN, Ward LM, Leinonen M, D'Alessandro AL, Hoffman EP. Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Controlled Trial. Neurology. 2024 Mar 12;102(5):e208112. doi: 10.1212/WNL.0000000000208112. Epub 2024 Feb 9.
- Mah JK, Clemens PR, Guglieri M, Smith EC, Finkel RS, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Castro D, Kuntz NL, McDonald CM, Damsker JM, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Jackowski S, Stimpson G, Ridout DA, Ayyar-Gupta V, Baranello G, Manzur AY, Muntoni F, Gordish-Dressman H, Leinonen M, Ward LM, Hoffman EP, Dang UJ; NorthStar UK Network and CINRG DNHS Investigators. Efficacy and Safety of Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy: A 30-Month Nonrandomized Controlled Open-Label Extension Trial. JAMA Netw Open. 2022 Jan 4;5(1):e2144178. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2021.44178.
- K. Nip, A. de Vera, S. Hasham, P. Charef, S. Wong. An open-label study to collect long-term safety and efficacy data from boys with DMD who have completed prior studies with vamorolone (GUARDIAN Study). Neuromuscular Disorders Volume 43, Supplement 1, October 2024, 104441.298
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 10. marraskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. syyskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. syyskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 16. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 3. joulukuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 23. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Lääkevalmisteet
- Annosmuodot
- Monimutkaiset seokset
- Kolloidit
- Suspensiot
- VBP15 -yhdiste
Muut tutkimustunnusnumerot
- SNT-IV-VAM-011
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .