Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego leczenia wamorolonem u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne’a (GUARDIAN)

22 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Otwarte badanie mające na celu zebranie informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego leczenia Vamorolonem u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne’a, którzy ukończyli wcześniejsze badania z Vamorolonem

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego leczenia wamorolonem u chłopców chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD), którzy ukończyli wcześniejsze badania z zastosowaniem wamorolonu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wszyscy uczestnicy tego badania ukończyli wcześniejsze badania z wamorolonem i nadal przyjmowali wamorolon w ramach specjalnych programów: Programu Współczucia (CUP), Programu Wyszczególnionych Pacjentów (NPP) lub Protokołu Rozszerzonego Dostępu (EAP). Zamiast tego wszyscy pacjenci będą kontynuować leczenie wamorolonem zgodnie z protokołem Guardian. Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa długotrwałego leczenia wamorolonem u chłopców chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a w związku ze złamaniami kręgów. Celem drugorzędnym badania będzie ocena bezpieczeństwa długotrwałego leczenia wamorolonem w przypadku złamań pozakręgowych, zaćmy, opóźnionego dojrzewania, ogólnego bezpieczeństwa oraz funkcji ambulatoryjnej i pozaambulatoryjnej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

80

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • UZ GENT (Universitair Ziekenhuis Gent)
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven (Universitair Ziekenhuis Leuven)
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • University Hospital Brno
      • Prague, Czechy, 150 06
        • Fakultni nemocnice Motol
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Children's Hospital Agia Sofia
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Holandia, 6525 HB
        • Radboud University Nijmegen
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D24TN3C
        • Children's Health Ireland at Tallaght, Tallaght University Hospital
  • Izrael
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Nowa Zelandia
      • Wellington, Nowa Zelandia, 6021
        • Te Wao Nui - Child Health Service, Wellington Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Zjednoczone Królestwo
        • Queen Elizabeth University Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Zjednoczone Królestwo, L14 5AB
        • Alder Hey Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnik i/lub rodzic(e) lub opiekun prawny uczestnika wyraził pisemną świadomą zgodę
  • Uczestnik ukończył wcześniej badanie VBP15-LTE lub VBP15-004 i przeszedł do programu współczucia, programu imiennych pacjentów lub protokołu rozszerzonego dostępu
  • Pacjent przyjmuje wamorolon w dniu rejestracji
  • Uczestnik oraz rodzic/opiekun prawny wyrażają chęć i możliwość przestrzegania harmonogramu protokołu, ocen i wymagań

Kryteria wykluczenia:

  • Każdy stan chorobowy, który w opinii Badacza mógłby mieć wpływ na udział w badaniu, wyniki lub interpretację ocen w badaniu
  • Zaprzestanie leczenia wamorolonem na ≥ 6 miesięcy w ciągu roku poprzedzającego włączenie do badania ze względów niezwiązanych z bezpieczeństwem lub leczenie wamorolonem zostało wcześniej przerwane w dowolnym momencie ze względów bezpieczeństwa
  • Ciężkie zaburzenia czynności wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: wamorolon
W dniu 1 uczestnicy przejdą z poprzedniego programu zawierającego wamorolon i będą kontynuować leczenie wamorolonem zgodnie z tym protokołem. Podczas badania wamorolon będzie podawany w zakresie dawek od 2 mg/kg/dobę do 6 mg/kg/dobę chłopcom o masie ciała <40 kg. W przypadku chłopców o masie ciała 40 kg i większej zakres dawek będzie wynosić od 80 mg do 240 mg raz na dobę.
Lek: wamorolon 40 mg/ml zawiesina doustna
Vamorolon podaje się w zakresie dawek od 2 mg/kg/dobę do 6 mg/kg/dobę dla chłopców o masie ciała
Inne nazwy:
  • wamorolon

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba złamań kręgów na 1000 osobolat na podstawie centralnego odczytu RTG.
Ramy czasowe: Podczas rejestracji i co 2 lata podczas pełnej wizyty
Zostaną pobrane zdjęcia rentgenowskie bocznego odcinka piersiowo-lędźwiowego kręgosłupa i przesłane do centralnego czytnika w celu oceny złamań kręgów
Podczas rejestracji i co 2 lata podczas pełnej wizyty

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do pierwszych złamań kręgów (częstość skumulowana)
Ramy czasowe: Od rejestracji do co najmniej 2 lat
Od rejestracji do co najmniej 2 lat
Liczba złamań pozakręgowych na 1000 osobolat na podstawie raportów badacza
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Złamania pozakręgowe będą zgłaszane przez badaczy i nie będą oceniane centralnie
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Czas do pierwszych złamań pozakręgowych (częstość skumulowana)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Liczba zaćmy na 1000 osobolat na podstawie oceny okulisty
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Ocena okulistyczna, w tym ocena zaćmy torebki tylnej za pomocą lampy szczelinowej, będzie przeprowadzana co roku
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Liczba pacjentów, którzy nie osiągnęli 2. etapu Tannera w wieku 15 lat
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Wykwalifikowany personel (np. osoba będąca częścią zespołu endokrynologicznego i przeszkolona w zakresie oceny stadiów Tannera) dokona oceny stanu dojrzewania pacjenta, w tym objętości jąder.
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Należy sprawdzić występowanie działań niepożądanych poprzez przesłuchanie pacjenta i/lub jego opiekuna podczas każdej wizyty lub rozmowy telefonicznej w trakcie badania. Należy zgłosić wszystkie SAE występujące od podpisania ICF do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku, niezależnie od ich ciężkości oraz tego, czy są uważane za związane z badanym lekiem. Wszystkie SAE należy zgłosić w ciągu 24 godzin od uzyskania informacji o zdarzeniu, niezależnie od tego, czy SAE jest uważane za związane z badanym lekiem.
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Zmiana masy ciała w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Badanie fizykalne będzie obejmować masę ciała (w kg)
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych będą obejmować pomiary HbA1c i poranne stężenie kortyzolu.
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Zmiana prędkości w czasie do zatrzymania (TTSTAND) od wartości bazowej
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
TTSTAND mierzy czas (w sekundach) potrzebny pacjentowi do stania do pozycji wyprostowanej z pozycji leżącej (podłoga)
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Sześciominutowy test marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
6MWT będzie wykonywane wyłącznie u pacjentów ambulatoryjnych. Należy odnotować całkowitą przebytą odległość w metrach oraz ważność testu według oceny administratora testu. Jeżeli badany nie jest w stanie przejść 6 minut marszu, należy zapisać łączną liczbę metrów i czas do zakończenia badania.
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Zmiana względem linii bazowej w odległości 6MWT
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Wiek w kluczowych momentach ambulatoryjnych i nieambulatoryjnych
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Do kamieni milowych w zakresie chodzenia zalicza się utratę stania z podłogi, utratę możliwości wchodzenia po 4 schodach, utratę możliwości przejścia 10 metrów (utrata możliwości chodzenia), utratę możliwości samodzielnego stania. Kamienie milowe niezwiązane z chodzeniem obejmują utratę zdolności do wykonywania czynności rąk-usta, utratę możliwości korzystania z ręcznego wózka inwalidzkiego, utratę możliwości przemieszczania się niezależnie od wózka inwalidzkiego, wentylację nocną i wentylację w pełnym wymiarze godzin.
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Wyniki oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA).
Ramy czasowe: Przy przyjęciu i podczas każdej pełnej wizyty (w 12., 24., 36. miesiącu itd./koniec leczenia) aż do zakończenia badania
NSAA to 17-punktowa skala oceny, która służy do pomiaru funkcjonalnych zdolności motorycznych u ambulatoryjnych dzieci z DMD i pozwala na monitorowanie postępu choroby i efektów leczenia.
Przy przyjęciu i podczas każdej pełnej wizyty (w 12., 24., 36. miesiącu itd./koniec leczenia) aż do zakończenia badania
Zmiana wysokości ciała w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Badanie fizykalne obejmie wzrost (w cm). Jeśli nie można zmierzyć wzrostu w pozycji stojącej, zostanie wykorzystana długość łokciowa ramienia niedominującego.
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat
Podczas każdej wizyty badawczej BMI będzie wyznaczane na podstawie masy ciała i wzrostu
Od momentu rejestracji do co najmniej 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: A Child, MD, Leeds Teaching Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SNT-IV-VAM-011

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj