Un estudio sobre la seguridad y eficacia del tratamiento a largo plazo con vamorolona en niños con distrofia muscular de Duchenne (GUARDIAN)
22 de abril de 2026 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals
Un estudio de etiqueta abierta para recopilar información sobre seguridad y eficacia sobre el tratamiento a largo plazo con vamorolona en niños con distrofia muscular de Duchenne que han completado estudios previos con vamorolona
Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento a largo plazo con vamorolona en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que han completado estudios previos con vamorolona.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Todos los sujetos de este estudio completaron estudios previos con vamorolone y continuaron recibiendo vamorolone bajo programas especiales: Programa de Uso Compasivo [CUP], Programa de Paciente Nombrado [NPP] o Protocolo de Acceso Ampliado [EAP].
En su lugar, todos los sujetos continuarán el tratamiento con vamorolona según el protocolo Guardian.
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad del tratamiento a largo plazo con vamorolona en niños con Distrofia muscular de Duchenne con respecto a fracturas vertebrales.
Los objetivos del estudio secundario evaluarán la seguridad del tratamiento a largo plazo con vamorolona en fracturas no vertebrales, cataratas, pubertad retrasada, seguridad general y función ambulatoria y no ambulatoria.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
80
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Ghent, Bélgica, 9000
- UZ GENT (Universitair Ziekenhuis Gent)
-
Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven (Universitair Ziekenhuis Leuven)
-
-
-
-
-
Brno, Chequia
- University Hospital Brno
-
Prague, Chequia, 150 06
- Fakultni nemocnice Motol
-
-
-
-
-
Madrid, España, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Valencia, España, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
-
-
-
-
-
Athens, Grecia, 115 27
- Children's Hospital Agia Sofia
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanda, D24TN3C
- Children's Health Ireland at Tallaght, Tallaght University Hospital
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 4920235
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Wellington, Nueva Zelanda, 6021
- Te Wao Nui - Child Health Service, Wellington Hospital
-
-
-
-
-
Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
Nijmegen, Países Bajos, 6525 HB
- Radboud University Nijmegen
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Reino Unido, NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
-
-
Lanarkshire
-
Glasgow, Lanarkshire, Reino Unido
- Queen Elizabeth University Hospital
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Reino Unido, L14 5AB
- Alder Hey Children's Hospital
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto y/o los padres o tutor legal del sujeto han proporcionado su consentimiento informado por escrito.
- El sujeto completó previamente el estudio VBP15-LTE o VBP15-004 y realizó la transición a través del Programa de uso compasivo, el Programa de paciente designado o el Protocolo de acceso ampliado.
- El sujeto está tomando vamorolone el día de la inscripción.
- El sujeto y el padre/tutor legal están dispuestos y son capaces de cumplir con el cronograma, las evaluaciones y los requisitos del protocolo.
Criterios de exclusión:
- Cualquier condición médica que, en opinión del Investigador, afectaría la participación en el estudio, el desempeño o la interpretación de las evaluaciones del estudio.
- El tratamiento con vamorolona se suspendió durante ≥ 6 meses dentro del año anterior a la inscripción por un motivo que no sea de seguridad, o el tratamiento con vamorolona se suspendió previamente en cualquier momento por un motivo de seguridad.
- Insuficiencia hepática grave
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: vamorolona
El día 1, los sujetos abandonarán un programa anterior de vamorolone y continuarán el tratamiento con vamorolone según este protocolo.
Durante el estudio, vamorolone se administrará en un rango de dosis entre 2 mg/kg/día y 6 mg/kg/día para niños que pesen <40 kg.
Para los niños que pesan 40 kg o más, el rango de dosis será de 80 mg a 240 mg una vez al día.
|
Vamorolona se administra en un rango de dosis entre 2 mg/kg/día y 6 mg/kg/día para niños que pesan
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de fracturas vertebrales por 1000 personas-año según la lectura central de rayos X.
Periodo de tiempo: Al momento de la inscripción y cada 2 años durante una visita completa
|
Se tomarán radiografías de la columna toracolumbar lateral y se enviarán a un lector central para la evaluación de fracturas vertebrales.
|
Al momento de la inscripción y cada 2 años durante una visita completa
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tiempo hasta las primeras fracturas vertebrales (incidencia acumulada)
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 2 años
|
Desde la matrícula hasta al menos 2 años
|
|
|
Número de fracturas no vertebrales por 1.000 personas-año según los informes de los investigadores
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
Los investigadores informarán sobre las fracturas no vertebrales y no las revisarán de forma centralizada.
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
|
Tiempo hasta las primeras fracturas no vertebrales (incidencia acumulada)
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
|
|
Número de cataratas por 1000 personas-año según la evaluación del oftalmólogo
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
Anualmente se realizará una evaluación oftalmológica que incluirá la evaluación de cataratas capsulares posteriores mediante lámpara de hendidura.
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
|
Número de sujetos que no alcanzan el estadio 2 de Tanner a los 15 años
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
Personal calificado (p. ej., un individuo, parte del equipo de endocrinología y capacitado para evaluar las etapas de Tanner) proporcionará una evaluación del estado de pubertad del sujeto, incluido el volumen testicular.
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
|
Frecuencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
La aparición de EA debe buscarse interrogando al sujeto y/o a su cuidador en cada visita o llamada telefónica durante el estudio.
Se deben informar todos los EAG que se produzcan desde la firma de la ICF hasta 30 días después de la última dosis del medicamento del estudio, independientemente de su gravedad o de si se consideran relacionados o no con el medicamento del estudio.
Todos los EAG deben informarse dentro de las 24 horas siguientes a tener conocimiento del evento, independientemente de que se considere que el EAG está relacionado con el medicamento del estudio.
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
|
Cambio desde el valor inicial en el peso corporal
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
El examen físico incluirá el peso (en kg)
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
|
Número de sujetos con anomalías de laboratorio clínicamente relevantes
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
Las anomalías de laboratorio clínicamente relevantes incluirán mediciones de HbA1c y cortisol matutino.
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
|
Cambio desde la línea de base en la velocidad del tiempo hasta permanecer en pie (TTSTAND)
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
El TTSTAND mide el tiempo (en segundos) necesario para que el sujeto se pare en posición erguida desde una posición supina (suelo).
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
|
Prueba de caminata de seis minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
La 6MWT se realizará únicamente en sujetos ambulatorios.
La distancia total recorrida, en metros, debe registrarse junto con la validez de la prueba evaluada por el administrador de la prueba.
Si un sujeto no puede completar 6 minutos de caminata, se deben registrar los metros totales y el tiempo hasta la interrupción de la prueba.
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
|
Cambio desde el valor inicial en la distancia de 6MWT
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
|
|
Edad en los hitos ambulatorios y no ambulatorios
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
Los hitos ambulatorios incluyen pérdida de la capacidad de mantenerse en pie desde el suelo, pérdida de la capacidad de subir 4 escaleras, pérdida de la capacidad de caminar 10 metros (pérdida de la deambulación), pérdida de la capacidad de permanecer de pie sin ayuda.
Los hitos no ambulatorios incluyen la pérdida de la capacidad para realizar la función de llevarse las manos a la boca, la pérdida de la capacidad para usar una silla de ruedas manual, la pérdida de la capacidad para trasladarse independientemente de la silla de ruedas, la ventilación nocturna y la ventilación a tiempo completo.
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
|
Puntuaciones de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Al momento de la inscripción y en cada visita completa (mes 12, 24, 36, etc. / Fin del tratamiento) hasta el final del estudio
|
La NSAA es una escala de calificación de 17 ítems que se utiliza para medir las habilidades motoras funcionales en niños ambulatorios con DMD y permite monitorear la progresión de la enfermedad y los efectos del tratamiento.
|
Al momento de la inscripción y en cada visita completa (mes 12, 24, 36, etc. / Fin del tratamiento) hasta el final del estudio
|
|
Cambio desde el valor inicial en la altura del cuerpo
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
El examen físico incluirá la altura (en cm).
Se utilizará la longitud cubital del brazo no dominante si no se puede medir la altura de pie.
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
|
Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
El IMC se derivará en función del peso y la altura en cada visita del estudio.
|
Desde la matrícula hasta al menos 3 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: A Child, MD, Leeds Teaching Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Hoffman EP, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Castro D, Mah JK, McDonald CM, Kuntz NL, Finkel RS, Guglieri M, Bushby K, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Siener C, Jaros M, Shale P, McCall JM, Nagaraju K, van den Anker J, Conklin LS, Cnaan A, Gordish-Dressman H, Damsker JM, Clemens PR; Cooperative International Neuromuscular Research Group. Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function. Neurology. 2019 Sep 24;93(13):e1312-e1323. doi: 10.1212/WNL.0000000000008168. Epub 2019 Aug 26.
- Conklin LS, Damsker JM, Hoffman EP, Jusko WJ, Mavroudis PD, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Mah JK, Guglieri M, Nevo Y, Kuntz N, McDonald CM, Tulinius M, Ryan MM, Webster R, Castro D, Finkel RS, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Jaros M, Shale P, McCall JM, Hathout Y, Nagaraju K, van den Anker J, Ward LM, Ahmet A, Cornish MR, Clemens PR. Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug. Pharmacol Res. 2018 Oct;136:140-150. doi: 10.1016/j.phrs.2018.09.007. Epub 2018 Sep 13.
- Guglieri M, Clemens PR, Perlman SJ, Smith EC, Horrocks I, Finkel RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans N, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw LJ, Schwartz BD, Harper AD, Shieh PB, De Waele L, Castro D, Yang ML, Ryan MM, McDonald CM, Tulinius M, Webster R, McMillan HJ, Kuntz NL, Rao VK, Baranello G, Spinty S, Childs AM, Sbrocchi AM, Selby KA, Monduy M, Nevo Y, Vilchez-Padilla JJ, Nascimento-Osorio A, Niks EH, de Groot IJM, Katsalouli M, James MK, van den Anker J, Damsker JM, Ahmet A, Ward LM, Jaros M, Shale P, Dang UJ, Hoffman EP. Efficacy and Safety of Vamorolone vs Placebo and Prednisone Among Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2022 Oct 1;79(10):1005-1014. doi: 10.1001/jamaneurol.2022.2480.
- Dang UJ, Damsker JM, Guglieri M, Clemens PR, Perlman SJ, Smith EC, Horrocks I, Finkel RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans NM, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw L, Schwartz BD, Harper A, Shieh PB, De Waele L, Castro D, Yang ML, Ryan MM, McDonald CM, Tulinius M, Webster RI, Mcmillan HJ, Kuntz N, Rao VK, Baranello G, Spinty S, Childs AM, Sbrocchi AM, Selby KA, Monduy M, Nevo Y, Vilchez JJ, Nascimento-Osorio A, Niks EH, De Groot IJM, Katsalouli M, Van Den Anker JN, Ward LM, Leinonen M, D'Alessandro AL, Hoffman EP. Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Controlled Trial. Neurology. 2024 Mar 12;102(5):e208112. doi: 10.1212/WNL.0000000000208112. Epub 2024 Feb 9.
- Mah JK, Clemens PR, Guglieri M, Smith EC, Finkel RS, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Castro D, Kuntz NL, McDonald CM, Damsker JM, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Jackowski S, Stimpson G, Ridout DA, Ayyar-Gupta V, Baranello G, Manzur AY, Muntoni F, Gordish-Dressman H, Leinonen M, Ward LM, Hoffman EP, Dang UJ; NorthStar UK Network and CINRG DNHS Investigators. Efficacy and Safety of Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy: A 30-Month Nonrandomized Controlled Open-Label Extension Trial. JAMA Netw Open. 2022 Jan 4;5(1):e2144178. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2021.44178.
- K. Nip, A. de Vera, S. Hasham, P. Charef, S. Wong. An open-label study to collect long-term safety and efficacy data from boys with DMD who have completed prior studies with vamorolone (GUARDIAN Study). Neuromuscular Disorders Volume 43, Supplement 1, October 2024, 104441.298
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de noviembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
3 de diciembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Preparaciones farmacéuticas
- Formas de dosificación
- Mezclas complejas
- Coloides
- Suspensiones
- Compuesto VBP15
Otros números de identificación del estudio
- SNT-IV-VAM-011
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .