Duchenne 근이영양증을 앓는 남아에 대한 Vamorolone 장기 치료의 안전성 및 효과에 관한 연구 (GUARDIAN)
2026년 4월 22일 업데이트: Santhera Pharmaceuticals
Vamorolone에 대한 이전 연구를 마친 Duchenne 근이영양증 소년의 Vamorolone 장기 치료에 대한 안전성 및 효과 정보를 수집하기 위한 공개 라벨 연구
이 연구의 목표는 vamorolone에 대한 이전 연구를 마친 뒤시엔 근이영양증(DMD) 소년을 대상으로 vamorolone을 사용한 장기 치료의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구의 모든 피험자는 vamorolone에 대한 이전 연구를 완료했으며 특별 프로그램인 Compassionate Use Program(CUP), Named Patient Program(NPP) 또는 Expanded Access Protocol(EAP)에 따라 vamorolone을 계속 투여받았습니다.
모든 피험자는 대신 Guardian 프로토콜에 따라 vamorolone으로 치료를 계속할 것입니다.
이 연구의 일차 목적은 척추 골절과 관련하여 Duchenne 근이영양증이 있는 소년의 vamorolone 장기 치료의 안전성을 평가하는 것입니다.
2차 연구 목표는 비척추 골절, 백내장, 사춘기 지연, 보행 및 비보행 기능뿐 아니라 전반적인 안전성에 대한 바모롤론 장기 치료의 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
80
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 115 27
- Children's Hospital Agia Sofia
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Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 HB
- Radboud University Nijmegen
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Wellington, 뉴질랜드, 6021
- Te Wao Nui - Child Health Service, Wellington Hospital
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Ghent, 벨기에, 9000
- UZ GENT (Universitair Ziekenhuis Gent)
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven (Universitair Ziekenhuis Leuven)
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Madrid, 스페인, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
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Dublin, 아일랜드, D24TN3C
- Children's Health Ireland at Tallaght, Tallaght University Hospital
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Birmingham, 영국, B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle, 영국, NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
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Lanarkshire
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Glasgow, Lanarkshire, 영국
- Queen Elizabeth University Hospital
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, 영국, L14 5AB
- Alder Hey Children's Hospital
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, 영국, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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Petah Tikva, 이스라엘, 4920235
- Schneider Children's Medical Center
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Brno, 체코
- University Hospital Brno
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Prague, 체코, 150 06
- Fakultni nemocnice Motol
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자 및/또는 피험자의 부모(들) 또는 법적 보호자가 서면 동의서를 제공했습니다.
- 피험자는 이전에 VBP15-LTE 또는 VBP15-004 연구를 완료했으며 Compassionate Use 프로그램, 지정 환자 프로그램 또는 확장된 액세스 프로토콜을 통해 전환했습니다.
- 피험자는 등록 당일 vamorolone을 복용했습니다.
- 피험자와 부모/법적 보호자는 프로토콜 일정, 평가 및 요구 사항을 기꺼이 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
- 연구자의 의견으로 연구 참여, 성과 또는 연구 평가의 해석에 영향을 미칠 수 있는 모든 의학적 상태
- 비안전성 이유로 등록 전 1년 이내에 바모롤론 치료를 6개월 이상 중단했거나, 이전에 안전상의 이유로 언제든지 바모롤론 치료를 중단한 경우
- 심각한 간 장애
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 바모롤론
1일차에 대상자는 이전 vamorolone 프로그램에서 전환하여 이 프로토콜에 따라 vamorolone 치료를 계속합니다.
연구 기간 동안 체중이 40kg 미만인 남아의 경우 바모롤론을 2mg/kg/일~6mg/kg/일의 용량 범위로 투여할 예정입니다.
체중이 40kg 이상인 남아의 경우 복용량 범위는 1일 1회 80mg~240mg입니다.
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바모롤론은 체중이 나가는 소년의 경우 2mg/kg/일에서 6mg/kg/일 사이의 용량 범위로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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X선 중앙 판독을 기준으로 한 1000인년당 척추 골절 건수입니다.
기간: 등록 시 및 전체 방문 기간 동안 2년마다
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측면 흉요추 X-레이가 수집되어 척추 골절 평가를 위해 중앙 판독기로 전송됩니다.
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등록 시 및 전체 방문 기간 동안 2년마다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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첫 번째 척추 골절까지의 시간(누적 발생률)
기간: 가입부터 최소 2년까지
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가입부터 최소 2년까지
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조사관 보고에 근거한 1000인년당 비척추 골절 건수
기간: 가입부터 최대 3년까지
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비척추 골절은 조사관에 의해 보고되며 중앙에서 검토되지 않습니다.
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가입부터 최대 3년까지
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첫 번째 비척추 골절까지의 시간(누적 발생률)
기간: 가입부터 최대 3년까지
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가입부터 최대 3년까지
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안과의사 평가에 따른 1000인-년당 백내장 건수
기간: 가입부터 최대 3년까지
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세극등을 이용한 후낭 백내장 평가를 포함한 안과의사 평가가 매년 수행됩니다.
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가입부터 최대 3년까지
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15세까지 태너 2단계에 도달하지 못한 피험자 수
기간: 가입부터 최대 3년까지
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자격을 갖춘 인력(예: 개인, 내분비학 팀의 일부, 태너 단계를 평가하도록 교육받은 개인)은 고환 용적을 포함하여 피험자의 사춘기 상태에 대한 평가를 제공할 것입니다.
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가입부터 최대 3년까지
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 빈도
기간: 가입부터 최대 3년까지
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AE의 발생은 연구 기간 동안 각 방문 또는 전화 통화 시 피험자 및/또는 그의 간병인에게 질문하여 찾아야 합니다.
ICF 서명부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일까지 발생한 모든 SAE는 중증도 또는 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 보고되어야 합니다.
모든 SAE는 SAE가 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 사건을 인지한 후 24시간 이내에 보고되어야 합니다.
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가입부터 최대 3년까지
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기준선 대비 체중 변화
기간: 가입부터 최대 3년까지
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신체검사에는 체중(kg)이 포함됩니다.
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가입부터 최대 3년까지
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임상적으로 관련된 실험실적 이상을 가진 피험자의 수
기간: 가입부터 최대 3년까지
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임상적으로 관련된 실험실 이상에는 HbA1c 및 아침 코티솔 측정이 포함됩니다.
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가입부터 최대 3년까지
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TTSTAND(Time to Stand) 속도 기준선에서 변경
기간: 가입부터 최대 3년까지
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TTSTAND는 피험자가 누운 자세(바닥)에서 직립 자세로 서 있는 데 필요한 시간(초)을 측정합니다.
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가입부터 최대 3년까지
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6분 도보 테스트(6MWT)
기간: 가입부터 최대 3년까지
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6MWT는 외래 대상자에게만 수행됩니다.
총 이동 거리(미터)는 시험 관리자가 평가한 시험의 타당성과 함께 기록되어야 합니다.
피험자가 6분 동안 걷기를 완료할 수 없는 경우 총 미터 수와 테스트 중단까지의 시간을 기록해야 합니다.
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가입부터 최대 3년까지
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6MWT 거리에서 기준선으로부터의 변화
기간: 가입부터 최대 3년까지
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가입부터 최대 3년까지
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보행 가능 및 비보행 이정표의 연령
기간: 가입부터 최대 3년까지
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보행 이정표에는 바닥에서 서 있는 능력 상실, 4계단 오를 수 있는 능력 상실, 10m 걷기 능력 상실(보행 상실), 도움 없이 서 있는 능력 상실이 포함됩니다.
비보행 이정표에는 손 대 입 기능 수행 능력 상실, 수동 휠체어 사용 능력 상실, 휠체어에서 독립적으로 이동할 수 있는 능력 상실, 야간 환기 및 상시 환기가 포함됩니다.
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가입부터 최대 3년까지
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NSAA(North Star 보행 평가) 점수
기간: 등록 시 및 연구가 끝날 때까지 매번 전체 방문(12, 24, 36개월 등 / 치료 종료) 시
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NSAA는 보행 가능한 DMD 아동의 기능적 운동 능력을 측정하고 질병의 진행과 치료 효과를 모니터링하는 데 사용되는 17개 항목 평가 척도입니다.
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등록 시 및 연구가 끝날 때까지 매번 전체 방문(12, 24, 36개월 등 / 치료 종료) 시
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기준선에서 신체 높이의 변화
기간: 가입부터 최대 3년까지
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신체검사에는 키(cm)가 포함됩니다.
기립 높이를 측정할 수 없는 경우 주로 사용하지 않는 팔의 척골 길이를 사용합니다.
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가입부터 최대 3년까지
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체질량지수(BMI)의 기준선 대비 변화
기간: 가입부터 최대 3년까지
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BMI는 모든 연구 방문 시 체중과 키를 기준으로 도출됩니다.
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가입부터 최대 3년까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: A Child, MD, Leeds Teaching Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Hoffman EP, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Castro D, Mah JK, McDonald CM, Kuntz NL, Finkel RS, Guglieri M, Bushby K, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Siener C, Jaros M, Shale P, McCall JM, Nagaraju K, van den Anker J, Conklin LS, Cnaan A, Gordish-Dressman H, Damsker JM, Clemens PR; Cooperative International Neuromuscular Research Group. Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function. Neurology. 2019 Sep 24;93(13):e1312-e1323. doi: 10.1212/WNL.0000000000008168. Epub 2019 Aug 26.
- Conklin LS, Damsker JM, Hoffman EP, Jusko WJ, Mavroudis PD, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Mah JK, Guglieri M, Nevo Y, Kuntz N, McDonald CM, Tulinius M, Ryan MM, Webster R, Castro D, Finkel RS, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Jaros M, Shale P, McCall JM, Hathout Y, Nagaraju K, van den Anker J, Ward LM, Ahmet A, Cornish MR, Clemens PR. Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug. Pharmacol Res. 2018 Oct;136:140-150. doi: 10.1016/j.phrs.2018.09.007. Epub 2018 Sep 13.
- Guglieri M, Clemens PR, Perlman SJ, Smith EC, Horrocks I, Finkel RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans N, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw LJ, Schwartz BD, Harper AD, Shieh PB, De Waele L, Castro D, Yang ML, Ryan MM, McDonald CM, Tulinius M, Webster R, McMillan HJ, Kuntz NL, Rao VK, Baranello G, Spinty S, Childs AM, Sbrocchi AM, Selby KA, Monduy M, Nevo Y, Vilchez-Padilla JJ, Nascimento-Osorio A, Niks EH, de Groot IJM, Katsalouli M, James MK, van den Anker J, Damsker JM, Ahmet A, Ward LM, Jaros M, Shale P, Dang UJ, Hoffman EP. Efficacy and Safety of Vamorolone vs Placebo and Prednisone Among Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2022 Oct 1;79(10):1005-1014. doi: 10.1001/jamaneurol.2022.2480.
- Dang UJ, Damsker JM, Guglieri M, Clemens PR, Perlman SJ, Smith EC, Horrocks I, Finkel RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans NM, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw L, Schwartz BD, Harper A, Shieh PB, De Waele L, Castro D, Yang ML, Ryan MM, McDonald CM, Tulinius M, Webster RI, Mcmillan HJ, Kuntz N, Rao VK, Baranello G, Spinty S, Childs AM, Sbrocchi AM, Selby KA, Monduy M, Nevo Y, Vilchez JJ, Nascimento-Osorio A, Niks EH, De Groot IJM, Katsalouli M, Van Den Anker JN, Ward LM, Leinonen M, D'Alessandro AL, Hoffman EP. Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Controlled Trial. Neurology. 2024 Mar 12;102(5):e208112. doi: 10.1212/WNL.0000000000208112. Epub 2024 Feb 9.
- Mah JK, Clemens PR, Guglieri M, Smith EC, Finkel RS, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Castro D, Kuntz NL, McDonald CM, Damsker JM, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Jackowski S, Stimpson G, Ridout DA, Ayyar-Gupta V, Baranello G, Manzur AY, Muntoni F, Gordish-Dressman H, Leinonen M, Ward LM, Hoffman EP, Dang UJ; NorthStar UK Network and CINRG DNHS Investigators. Efficacy and Safety of Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy: A 30-Month Nonrandomized Controlled Open-Label Extension Trial. JAMA Netw Open. 2022 Jan 4;5(1):e2144178. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2021.44178.
- K. Nip, A. de Vera, S. Hasham, P. Charef, S. Wong. An open-label study to collect long-term safety and efficacy data from boys with DMD who have completed prior studies with vamorolone (GUARDIAN Study). Neuromuscular Disorders Volume 43, Supplement 1, October 2024, 104441.298
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 10일
기본 완료 (추정된)
2028년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 26일
처음 게시됨 (실제)
2024년 12월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 22일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SNT-IV-VAM-011
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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