Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con Vamorolone nei ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne (GUARDIAN)
22 aprile 2026 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals
Uno studio in aperto per raccogliere informazioni sulla sicurezza e sull'efficacia del trattamento a lungo termine con Vamorolone nei ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne che hanno completato studi precedenti con Vamorolone
Questo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con vamorolone nei ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno completato studi precedenti con vamorolone.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tutti i soggetti in questo studio hanno completato studi precedenti con vamorolone e hanno continuato a ricevere vamorolone nell'ambito di programmi speciali: Programma di uso compassionevole [CUP], Programma per pazienti nominati [NPP] o Protocollo di accesso espanso [EAP].
Tutti i soggetti continueranno invece il trattamento con vamorolone secondo il protocollo Guardian.
L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine con vamorolone nei ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne per quanto riguarda le fratture vertebrali.
Gli obiettivi secondari dello studio valuteranno la sicurezza del trattamento a lungo termine con vamorolone su fratture non vertebrali, cataratta, pubertà ritardata, sicurezza generale nonché funzione deambulatoria e non deambulatoria.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
80
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ghent, Belgio, 9000
- UZ GENT (Universitair Ziekenhuis Gent)
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Leuven, Belgio, 3000
- UZ Leuven (Universitair Ziekenhuis Leuven)
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Brno, Cechia
- University Hospital Brno
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Prague, Cechia, 150 06
- Fakultni nemocnice Motol
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Athens, Grecia, 115 27
- Children's Hospital Agia Sofia
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Dublin, Irlanda, D24TN3C
- Children's Health Ireland at Tallaght, Tallaght University Hospital
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Petah Tikva, Israele, 4920235
- Schneider Children's Medical Center
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Wellington, Nuova Zelanda, 6021
- Te Wao Nui - Child Health Service, Wellington Hospital
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Leiden, Olanda, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
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Nijmegen, Olanda, 6525 HB
- Radboud University Nijmegen
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Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle, Regno Unito, NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
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Lanarkshire
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Glasgow, Lanarkshire, Regno Unito
- Queen Elizabeth University Hospital
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, Regno Unito, L14 5AB
- Alder Hey Children's Hospital
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Regno Unito, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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Madrid, Spagna, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
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Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Il soggetto e/o i suoi genitori o tutore legale hanno fornito il consenso informato scritto
- Il soggetto ha precedentemente completato lo studio VBP15-LTE o VBP15-004 ed è passato al Programma di uso compassionevole, al Programma per pazienti nominativi o al Protocollo di accesso esteso
- Il soggetto assume vamorolone il giorno dell'iscrizione
- Il soggetto e il genitore/tutore legale sono disposti e in grado di rispettare il programma, le valutazioni e i requisiti del protocollo
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe influenzare la partecipazione allo studio, le prestazioni o l'interpretazione delle valutazioni dello studio
- Trattamento con vamorolone interrotto per ≥ 6 mesi nell'anno precedente all'arruolamento per un motivo non di sicurezza, o trattamento con vamorolone precedentemente interrotto in qualsiasi momento per un motivo di sicurezza
- Grave insufficienza epatica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: vamorolone
Il giorno 1, i soggetti passeranno da un precedente programma con vamorolone e continueranno il trattamento con vamorolone secondo questo protocollo.
Durante lo studio, il vamorolone sarà somministrato a un dosaggio compreso tra 2 mg/kg/giorno e 6 mg/kg/giorno per i ragazzi di peso <40 kg.
Per i ragazzi di peso pari o superiore a 40 kg, l'intervallo di dose sarà compreso tra 80 mg e 240 mg una volta al giorno.
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Il vamorolone viene somministrato a un dosaggio compreso tra 2 mg/kg/giorno e 6 mg/kg/giorno per i ragazzi di peso corporeo
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di fratture vertebrali per 1000 anni-persona basato sulla lettura centrale dei raggi X.
Lasso di tempo: All'iscrizione e ogni 2 anni durante una visita completa
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I raggi X della colonna vertebrale toracolombare laterale verranno raccolti e inviati a un lettore centrale per la valutazione delle fratture vertebrali
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All'iscrizione e ogni 2 anni durante una visita completa
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo prima delle fratture vertebrali (incidenza cumulativa)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 2 anni
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Dall'iscrizione fino ad almeno 2 anni
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Numero di fratture non vertebrali per 1.000 anni-persona in base alle segnalazioni dello sperimentatore
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Le fratture non vertebrali verranno segnalate dagli investigatori e non esaminate a livello centrale
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Tempo alle prime fratture non vertebrali (incidenza cumulativa)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Numero di cataratte per 1000 anni-persona basato sulla valutazione dell'oculista
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Ogni anno verrà eseguita una valutazione oftalmologica inclusa la valutazione della cataratta capsulare posteriore mediante lampada a fessura
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Numero di soggetti che non raggiungono lo stadio 2 di Tanner entro i 15 anni di età
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Il personale qualificato (ad esempio, un individuo, parte del team di endocrinologia e addestrato a valutare gli stadi di Tanner) fornirà una valutazione dello stato puberale del soggetto, compreso il volume testicolare.
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Frequenza degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Il verificarsi di eventi avversi dovrebbe essere ricercato interrogando il soggetto e/o il suo caregiver ad ogni visita o telefonata durante lo studio.
Tutti gli SAE che si verificano dalla firma dell'ICF fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio devono essere segnalati, indipendentemente dalla gravità o se considerati o meno correlati al farmaco in studio.
Tutti i SAE devono essere segnalati entro 24 ore dal momento in cui si viene a conoscenza dell'evento, indipendentemente dal fatto che il SAE sia considerato o meno correlato al farmaco in studio.
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Variazione rispetto al basale del peso corporeo
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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L'esame obiettivo includerà il peso (in kg)
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Numero di soggetti con anomalie di laboratorio clinicamente rilevanti
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Anomalie di laboratorio clinicamente rilevanti includeranno le misurazioni dell'HbA1c e del cortisolo mattutino.
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Variazione rispetto alla linea di base della velocità Time to Stand (TTSTAND).
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Il TTSTAND misura il tempo (in secondi) necessario al soggetto per raggiungere la posizione eretta da una posizione supina (pavimento)
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Test del cammino di sei minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Il 6MWT verrà eseguito solo nei soggetti ambulatoriali.
La distanza totale percorsa, in metri, deve essere registrata insieme alla validità del test valutata dall'amministratore del test.
Se un soggetto non riesce a completare 6 minuti di cammino, devono essere registrati i metri totali e il tempo fino all'interruzione del test.
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Variazione rispetto al basale nella distanza 6MWT
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Età ai traguardi ambulatoriali e non ambulatoriali
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Le tappe fondamentali della deambulazione includono la perdita della posizione eretta da terra, la perdita della capacità di salire 4 gradini, la perdita della capacità di camminare per 10 metri (perdita della deambulazione), la perdita della capacità di stare in piedi senza assistenza.
Le tappe fondamentali non deambulanti includono la perdita della capacità di eseguire la funzione mano a bocca, la perdita della capacità di utilizzare una sedia a rotelle manuale, la perdita della capacità di spostarsi indipendentemente dalla sedia a rotelle, la ventilazione notturna e la ventilazione a tempo pieno.
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Punteggi North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Lasso di tempo: All'iscrizione e ad ogni visita completa (mese 12, 24, 36, ecc. / Fine del trattamento) fino alla fine dello studio
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La NSAA è una scala di valutazione composta da 17 item che viene utilizzata per misurare le capacità motorie funzionali nei bambini ambulanti affetti da DMD e consente di monitorare la progressione della malattia e gli effetti del trattamento.
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All'iscrizione e ad ogni visita completa (mese 12, 24, 36, ecc. / Fine del trattamento) fino alla fine dello studio
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Variazione rispetto al basale dell'altezza del corpo
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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L'esame fisico includerà l'altezza (in cm).
Se non è possibile misurare l'altezza in piedi, verrà utilizzata la lunghezza ulnare del braccio non dominante.
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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L'IMC verrà calcolato in base al peso e all'altezza ad ogni visita di studio
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Dall'iscrizione fino ad almeno 3 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: A Child, MD, Leeds Teaching Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Hoffman EP, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Castro D, Mah JK, McDonald CM, Kuntz NL, Finkel RS, Guglieri M, Bushby K, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Siener C, Jaros M, Shale P, McCall JM, Nagaraju K, van den Anker J, Conklin LS, Cnaan A, Gordish-Dressman H, Damsker JM, Clemens PR; Cooperative International Neuromuscular Research Group. Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function. Neurology. 2019 Sep 24;93(13):e1312-e1323. doi: 10.1212/WNL.0000000000008168. Epub 2019 Aug 26.
- Conklin LS, Damsker JM, Hoffman EP, Jusko WJ, Mavroudis PD, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Mah JK, Guglieri M, Nevo Y, Kuntz N, McDonald CM, Tulinius M, Ryan MM, Webster R, Castro D, Finkel RS, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Jaros M, Shale P, McCall JM, Hathout Y, Nagaraju K, van den Anker J, Ward LM, Ahmet A, Cornish MR, Clemens PR. Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug. Pharmacol Res. 2018 Oct;136:140-150. doi: 10.1016/j.phrs.2018.09.007. Epub 2018 Sep 13.
- Guglieri M, Clemens PR, Perlman SJ, Smith EC, Horrocks I, Finkel RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans N, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw LJ, Schwartz BD, Harper AD, Shieh PB, De Waele L, Castro D, Yang ML, Ryan MM, McDonald CM, Tulinius M, Webster R, McMillan HJ, Kuntz NL, Rao VK, Baranello G, Spinty S, Childs AM, Sbrocchi AM, Selby KA, Monduy M, Nevo Y, Vilchez-Padilla JJ, Nascimento-Osorio A, Niks EH, de Groot IJM, Katsalouli M, James MK, van den Anker J, Damsker JM, Ahmet A, Ward LM, Jaros M, Shale P, Dang UJ, Hoffman EP. Efficacy and Safety of Vamorolone vs Placebo and Prednisone Among Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2022 Oct 1;79(10):1005-1014. doi: 10.1001/jamaneurol.2022.2480.
- Dang UJ, Damsker JM, Guglieri M, Clemens PR, Perlman SJ, Smith EC, Horrocks I, Finkel RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans NM, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw L, Schwartz BD, Harper A, Shieh PB, De Waele L, Castro D, Yang ML, Ryan MM, McDonald CM, Tulinius M, Webster RI, Mcmillan HJ, Kuntz N, Rao VK, Baranello G, Spinty S, Childs AM, Sbrocchi AM, Selby KA, Monduy M, Nevo Y, Vilchez JJ, Nascimento-Osorio A, Niks EH, De Groot IJM, Katsalouli M, Van Den Anker JN, Ward LM, Leinonen M, D'Alessandro AL, Hoffman EP. Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Controlled Trial. Neurology. 2024 Mar 12;102(5):e208112. doi: 10.1212/WNL.0000000000208112. Epub 2024 Feb 9.
- Mah JK, Clemens PR, Guglieri M, Smith EC, Finkel RS, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Castro D, Kuntz NL, McDonald CM, Damsker JM, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Jackowski S, Stimpson G, Ridout DA, Ayyar-Gupta V, Baranello G, Manzur AY, Muntoni F, Gordish-Dressman H, Leinonen M, Ward LM, Hoffman EP, Dang UJ; NorthStar UK Network and CINRG DNHS Investigators. Efficacy and Safety of Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy: A 30-Month Nonrandomized Controlled Open-Label Extension Trial. JAMA Netw Open. 2022 Jan 4;5(1):e2144178. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2021.44178.
- K. Nip, A. de Vera, S. Hasham, P. Charef, S. Wong. An open-label study to collect long-term safety and efficacy data from boys with DMD who have completed prior studies with vamorolone (GUARDIAN Study). Neuromuscular Disorders Volume 43, Supplement 1, October 2024, 104441.298
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 novembre 2024
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 novembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 novembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
3 dicembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Disturbi muscolari, atrofico
- Distrofie muscolari
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Distrofia muscolare, Duchenne
- Preparati farmaceutici
- Forme di dosaggio
- Miscele complesse
- Colloidi
- Sospensioni
- Composto VBP15
Altri numeri di identificazione dello studio
- SNT-IV-VAM-011
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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