Um estudo sobre segurança e eficácia do tratamento de longo prazo com vamorolona em meninos com distrofia muscular de Duchenne (GUARDIAN)
22 de abril de 2026 atualizado por: Santhera Pharmaceuticals
Um estudo aberto para coletar informações de segurança e eficácia no tratamento de longo prazo com vamorolona em meninos com distrofia muscular de Duchenne que concluíram estudos anteriores com vamorolona
Este estudo tem como objetivo avaliar a segurança e eficácia do tratamento de longo prazo com vamorolona em meninos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que completaram estudos anteriores com vamorolona.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Todos os sujeitos neste estudo completaram estudos anteriores com vamorolona e continuaram a receber vamorolona sob programas especiais: Programa de Uso Compassivo [CUP], Programa de Paciente Nomeado [NPP] ou Protocolo de Acesso Expandido [EAP].
Todos os indivíduos continuarão o tratamento com vamorolona sob o protocolo Guardian.
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança do tratamento de longo prazo com vamorolona em meninos com Distrofia Muscular de Duchenne em relação a fraturas vertebrais.
Os objetivos do estudo secundário avaliarão a segurança do tratamento de longo prazo com vamorolona em fraturas não vertebrais, catarata, puberdade retardada, segurança geral, bem como função ambulatorial e não ambulatorial.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
80
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ghent, Bélgica, 9000
- UZ GENT (Universitair Ziekenhuis Gent)
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven (Universitair Ziekenhuis Leuven)
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Madrid, Espanha, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
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Athens, Grécia, 115 27
- Children's Hospital Agia Sofia
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Leiden, Holanda, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
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Nijmegen, Holanda, 6525 HB
- Radboud University Nijmegen
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Dublin, Irlanda, D24TN3C
- Children's Health Ireland at Tallaght, Tallaght University Hospital
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Petah Tikva, Israel, 4920235
- Schneider Children's Medical Center
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Wellington, Nova Zelândia, 6021
- Te Wao Nui - Child Health Service, Wellington Hospital
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Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle, Reino Unido, NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
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Lanarkshire
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Glasgow, Lanarkshire, Reino Unido
- Queen Elizabeth University Hospital
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, Reino Unido, L14 5AB
- Alder Hey Children's Hospital
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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Brno, Tcheca
- University Hospital Brno
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Prague, Tcheca, 150 06
- Fakultni nemocnice Motol
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- O sujeito e/ou os pais ou responsável legal do sujeito forneceram consentimento informado por escrito
- O sujeito já concluiu o estudo VBP15-LTE ou VBP15-004 e fez a transição através do Programa de Uso Compassivo, Programa de Paciente Nomeado ou Protocolo de Acesso Expandido
- O sujeito está tomando vamorolona no dia da inscrição
- O sujeito e os pais/responsáveis legais estão dispostos e são capazes de cumprir o cronograma, as avaliações e os requisitos do protocolo
Critérios de exclusão:
- Qualquer condição médica que, na opinião do Investigador, possa afetar a participação no estudo, o desempenho ou a interpretação das avaliações do estudo
- Tratamento com vamorolona descontinuado por ≥ 6 meses no ano anterior à inscrição por motivos que não sejam de segurança, ou tratamento com vamorolona previamente descontinuado a qualquer momento por motivos de segurança
- Insuficiência hepática grave
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: vamorolona
No Dia 1, os participantes passarão de um programa anterior de vamorolona e continuarão o tratamento com vamorolona sob este protocolo.
Durante o estudo, a vamorolona será administrada em uma faixa de dose entre 2 mg/kg/dia e 6 mg/kg/dia para meninos com peso <40 kg.
Para meninos com peso igual ou superior a 40 kg, o intervalo de doses será de 80 mg a 240 mg uma vez ao dia.
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A vamorolona é administrada em doses entre 2 mg/kg/dia e 6 mg/kg/dia para meninos com peso
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de fraturas vertebrais por 1.000 pessoas-ano com base na leitura central de raios X.
Prazo: Na inscrição e a cada 2 anos durante uma visita completa
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Radiografias laterais da coluna toracolombar serão coletadas e enviadas a um leitor central para avaliação de fraturas vertebrais
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Na inscrição e a cada 2 anos durante uma visita completa
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo para as primeiras fraturas vertebrais (incidência cumulativa)
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 2 anos
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Desde a inscrição até pelo menos 2 anos
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Número de fraturas não vertebrais por 1.000 pessoas-ano com base nos relatórios do investigador
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Fraturas não vertebrais serão relatadas pelos investigadores e não serão revisadas centralmente
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Tempo para as primeiras fraturas não vertebrais (incidência cumulativa)
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Número de cataratas por 1.000 pessoas-ano com base na avaliação do oftalmologista
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Uma avaliação oftalmológica incluindo avaliação de catarata capsular posterior por lâmpada de fenda será realizada anualmente
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Número de indivíduos que não atingiram o estágio 2 de Tanner aos 15 anos de idade
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Pessoal qualificado (por exemplo, um indivíduo, parte da equipe de endocrinologia e treinado para avaliar os estágios de Tanner) fornecerá uma avaliação do estado de puberdade do sujeito, incluindo o volume testicular.
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Frequência de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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A ocorrência de EAs deve ser apurada por meio de questionamento ao sujeito e/ou seu cuidador em cada visita ou telefonema durante o estudo.
Todos os EAGs ocorridos desde a assinatura do TCLE até 30 dias após a última dose da medicação do estudo devem ser relatados, independentemente da gravidade ou se são ou não considerados relacionados à medicação do estudo.
Todos os SAEs devem ser relatados dentro de 24 horas após o conhecimento do evento, independentemente de o SAE ser ou não considerado relacionado à medicação do estudo.
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Mudança da linha de base no peso corporal
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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O exame físico incluirá peso (em kg)
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Número de indivíduos com anomalias laboratoriais clinicamente relevantes
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Anormalidades laboratoriais clinicamente relevantes incluirão medições de HbA1c e cortisol matinal.
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Mudança da linha de base na velocidade do tempo de repouso (TTSTAND)
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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O TTSTAND mede o tempo (em segundos) necessário para o sujeito ficar em posição ereta a partir da posição supina (chão)
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Teste de caminhada de seis minutos (TC6M)
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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O TC6 será realizado apenas nas disciplinas ambulatoriais.
A distância total percorrida, em metros, deve ser registrada juntamente com a validade do teste avaliada pelo aplicador do teste.
Se um sujeito não conseguir completar 6 minutos de caminhada, o total de metros e o tempo até a interrupção do teste deverão ser registrados.
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Alteração da linha de base na distância do TC6M
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Idade nos marcos ambulatoriais e não ambulatoriais
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Os marcos ambulatoriais incluem Perda de ficar em pé no chão, Perda da capacidade de subir 4 degraus, Perda da capacidade de andar 10 metros (perda de deambulação), Perda da capacidade de ficar em pé sem ajuda.
Os marcos não ambulatórios incluem perda da capacidade de realizar a função mão-boca, perda da capacidade de usar uma cadeira de rodas manual, perda da capacidade de transferência independente da cadeira de rodas, ventilação noturna e ventilação em tempo integral.
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Pontuações da Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)
Prazo: Na inscrição e em cada visita completa (mês 12, 24, 36, etc. / Fim do tratamento) até o final do estudo
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A NSAA é uma escala de avaliação de 17 itens usada para medir habilidades motoras funcionais em crianças ambulantes com DMD e permite monitorar a progressão da doença e os efeitos do tratamento.
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Na inscrição e em cada visita completa (mês 12, 24, 36, etc. / Fim do tratamento) até o final do estudo
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Mudança da linha de base na altura do corpo
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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O exame físico incluirá a altura (em cm).
O comprimento ulnar do braço não dominante será usado se a altura em pé não puder ser medida.
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Alteração da linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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O IMC será derivado com base no peso e na altura em cada visita do estudo
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Desde a inscrição até pelo menos 3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: A Child, MD, Leeds Teaching Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Hoffman EP, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Castro D, Mah JK, McDonald CM, Kuntz NL, Finkel RS, Guglieri M, Bushby K, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Siener C, Jaros M, Shale P, McCall JM, Nagaraju K, van den Anker J, Conklin LS, Cnaan A, Gordish-Dressman H, Damsker JM, Clemens PR; Cooperative International Neuromuscular Research Group. Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function. Neurology. 2019 Sep 24;93(13):e1312-e1323. doi: 10.1212/WNL.0000000000008168. Epub 2019 Aug 26.
- Conklin LS, Damsker JM, Hoffman EP, Jusko WJ, Mavroudis PD, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Mah JK, Guglieri M, Nevo Y, Kuntz N, McDonald CM, Tulinius M, Ryan MM, Webster R, Castro D, Finkel RS, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Jaros M, Shale P, McCall JM, Hathout Y, Nagaraju K, van den Anker J, Ward LM, Ahmet A, Cornish MR, Clemens PR. Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug. Pharmacol Res. 2018 Oct;136:140-150. doi: 10.1016/j.phrs.2018.09.007. Epub 2018 Sep 13.
- Guglieri M, Clemens PR, Perlman SJ, Smith EC, Horrocks I, Finkel RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans N, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw LJ, Schwartz BD, Harper AD, Shieh PB, De Waele L, Castro D, Yang ML, Ryan MM, McDonald CM, Tulinius M, Webster R, McMillan HJ, Kuntz NL, Rao VK, Baranello G, Spinty S, Childs AM, Sbrocchi AM, Selby KA, Monduy M, Nevo Y, Vilchez-Padilla JJ, Nascimento-Osorio A, Niks EH, de Groot IJM, Katsalouli M, James MK, van den Anker J, Damsker JM, Ahmet A, Ward LM, Jaros M, Shale P, Dang UJ, Hoffman EP. Efficacy and Safety of Vamorolone vs Placebo and Prednisone Among Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2022 Oct 1;79(10):1005-1014. doi: 10.1001/jamaneurol.2022.2480.
- Dang UJ, Damsker JM, Guglieri M, Clemens PR, Perlman SJ, Smith EC, Horrocks I, Finkel RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans NM, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw L, Schwartz BD, Harper A, Shieh PB, De Waele L, Castro D, Yang ML, Ryan MM, McDonald CM, Tulinius M, Webster RI, Mcmillan HJ, Kuntz N, Rao VK, Baranello G, Spinty S, Childs AM, Sbrocchi AM, Selby KA, Monduy M, Nevo Y, Vilchez JJ, Nascimento-Osorio A, Niks EH, De Groot IJM, Katsalouli M, Van Den Anker JN, Ward LM, Leinonen M, D'Alessandro AL, Hoffman EP. Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Controlled Trial. Neurology. 2024 Mar 12;102(5):e208112. doi: 10.1212/WNL.0000000000208112. Epub 2024 Feb 9.
- Mah JK, Clemens PR, Guglieri M, Smith EC, Finkel RS, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Castro D, Kuntz NL, McDonald CM, Damsker JM, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Jackowski S, Stimpson G, Ridout DA, Ayyar-Gupta V, Baranello G, Manzur AY, Muntoni F, Gordish-Dressman H, Leinonen M, Ward LM, Hoffman EP, Dang UJ; NorthStar UK Network and CINRG DNHS Investigators. Efficacy and Safety of Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy: A 30-Month Nonrandomized Controlled Open-Label Extension Trial. JAMA Netw Open. 2022 Jan 4;5(1):e2144178. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2021.44178.
- K. Nip, A. de Vera, S. Hasham, P. Charef, S. Wong. An open-label study to collect long-term safety and efficacy data from boys with DMD who have completed prior studies with vamorolone (GUARDIAN Study). Neuromuscular Disorders Volume 43, Supplement 1, October 2024, 104441.298
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de novembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de novembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de novembro de 2024
Primeira postagem (Real)
3 de dezembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Preparações farmacêuticas
- Formas de dose
- Misturas complexas
- Colóides
- Suspensões
- Composto VBP15
Outros números de identificação do estudo
- SNT-IV-VAM-011
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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