デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）を伴う外来雄におけるINS1201の単一の髄腔内（IT）注入の安全性と生体分布を調査するための研究 (ASCEND)
2026年9月15日 更新者：Insmed Gene Therapy LLC
デュシェンヌ筋ジストロフィーを持つ外来雄におけるINS1201の単一の髄腔内注射の安全性と生体分布を調査するためのフェーズ1、多施設、非盲検研究
この研究の主な目的は、DMDを持つ外来男性参加者におけるIT管理を介して、単回投与を介してINS1201の単回投与の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- USA012
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California
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Davis、California、アメリカ、95616
- USA010
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- USA009
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Palo Alto、California、アメリカ、94070
- USA002
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San Diego、California、アメリカ、93123
- USA005
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research (USA004)
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- USA008
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- USA006
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- USA001
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- USA015
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準
- 参加者は、法的に認可された代表者（lar）署名およびデートの時点で、出生時の男性、3〜5歳未満、包括的（パート1）および2〜3歳（パート2）でなければなりません。
- 外来 - 少なくとも10メートルの補助なし（つまり、個人的な支援や支援装置の使用なし）に定義されているように注：スクリーニング時までに（何らかの理由で）まだ歩く能力を開発していない子どもは、研究に適格ではありません。
- 遺伝子検査に基づいたスクリーニングの前に、DMDの決定的な診断があります。 遺伝的報告は、フレームシフトの削除、フレームシフトの重複、早期停止（「nonsense」）、標準的なスプライス部位の突然変異、または機能性ジストロフィンタンパク質の欠如につながると予想されるエクソン18〜58（包括的）の間に完全に含まれるDMD遺伝子の他の病原性バリアントを説明する必要があります。
- 運動評価テストに協力することができます。
- 疾病管理予防センター（CDC）センター（CDC）の子供と思春期の予防接種スケジュールに関する予防接種（ACIP）ワクチンの推奨事項（ACIP）ワクチンの推奨事項と免疫能力の変化患者のガイドラインを組み込んだことに従って、参加者の年齢とDMD疾患に推奨される予防接種を受けています。
除外基準
- いつでも遺伝子または細胞ベースの療法による事前の治療。
- オリゴヌクレオチドベースのエクソンスキップまたは小分子停止コドン登録前に、登録前に少なくとも6か月間、読み取り促進療法を停止します。
- エクソン1-17および/または59-71の間、または59-71の間のDMD遺伝子の変異。
- 1日目の7日以内に酵素結合免疫吸着アッセイ（ELISA）によって決定される、総腺関連ウイルス（AAV）結合抗体力価> 1:50。
- 心臓の心エコー図（ECHO）または臨床徴候および/または心筋症の症状で心室駆出率が50％未満になっています。
- 心臓の不整脈または有意な心電図（ECG）間隔の異常があります。
- 1日前の3か月以内の主要な手術または計画された手術またはこの研究中のいつでも研究の実施を妨げる処置。
心臓、肺、肝臓、腎臓、血液学、血液学、免疫学的/アレルギー性、行動疾患、感染、免疫障害、悪性腫瘍、付随する病気、延長状況、または慢性薬物治療の要件を含む他の臨床的に重大な病気の存在：研究者の意見では：
- 遺伝子導入を受けるための不必要なリスクを作成します。
- プロトコルが必要とするテストまたは手順に準拠する参加者の能力を妥協する可能性があります。または
- 参加者の幸福、安全性、または臨床的解釈可能性を妥協する可能性があります。
- 現在、慢性、または活性のあるヒト免疫不全ウイルス、C型肝炎、またはB型肝炎感染の血清学的証拠があります。
- 1日前の4週間以内に、臨床的に重大な症候性感染症（例：上気道感染、肺炎、胎児腎炎、髄膜炎、髄膜炎）の兆候があります。
- 生成物の投与や、解剖学的異常、出血障害、その他の病状などの腰椎穿刺（たとえば、二分脊椎、髄膜炎、または著しい凝固異常など）については禁忌があります。
- 調査員の意見では、運動発達の評価を混乱させる可能性のある認知的または発達的遅延または障害を示します。
注：他の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート1：コホート1
3歳から5歳未満の参加者は、1日目のIT注射により、INS1201の単回投与レベル1を受け取ります。
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IT注射の停止。
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実験的：パート1：コホート2
3歳から5歳未満の参加者は、1日目のIT注射により、INS1201の単回投与レベル2を受け取ります。
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IT注射の停止。
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実験的：パート2：コホート3
2〜3歳未満の参加者は、1日目にIT注射により、INS1201の単回投与レベル1を受け取ります。
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IT注射の停止。
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実験的：パート2：コホート4
2歳から3歳未満の参加者は、1日目のIT注射により、INS1201の単回投与レベル2を受け取ります。
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IT注射の停止。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート1および2：治療の発生率と重症度緊急性の有害事象（TEAES）
時間枠：96週目まで
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96週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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パート1および2：INS1201の推奨フェーズ2用量（RP2D）
時間枠：16週目
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16週目
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パート1および2：16週目と48週目で液滴デジタルポリメラーゼ連鎖反応（DDPCR）で測定した、マイクロジストロフィンデオキシリボヌクレ酸（DNA）の量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16週目と48週
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ベースライン、16週目と48週
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パート1および2：16週目と48週目の定量的タンパク質分析によって測定されるマイクロジストロフィンタンパク質発現のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16週目と48週
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ベースライン、16週目と48週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年7月22日
一次修了 (推定)
2028年1月31日
研究の完了 (推定)
2028年3月31日
試験登録日
最初に提出
2025年2月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年2月4日
最初の投稿 (実際)
2025年2月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月15日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- INS1201-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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